Компания uniQure объявила о встрече с представителями FDA

9 января 2026 7:05 AM EST

Компания uniQure объявила о запланированном совещании типа А с FDA

ЛЕКСИНГТОН, штат Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 09 января 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Компания uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущий производитель генных терапевтических препаратов для лечения пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила о проведении встречи типа А с представителями Управления по контролю за продуктами и лекарствами США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) назначило встречу типа А для обсуждения пакета данных биологической лицензионной заявки (BLA) в поддержку ускоренного утверждения AMT-130, исследуемой генной терапии компании для лечения болезни Хантингтона.

“Мы надеемся на конструктивную дискуссию с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), чтобы своевременно решить вопрос об ускоренном утверждении препарата AMT-130”, - сказал Мэтт Капуста, главный исполнительный директор компании uniQure. “Сообщество специалистов по болезни Хантингтона, включая пациентов и клиницистов, подчеркивает глубокую неудовлетворенную медицинскую потребность и важность своевременного доступа к потенциально модифицирующим заболевание терапевтическим препаратам, таким как AMT-130. Мы сохраняем глубокую приверженность делу обеспечения доступа пациентов, продолжая тесно сотрудничать с FDA”.”

Компания рассчитывает представить обновленную информацию после получения официального протокола заседания.

О компании uniQure

Компания uniQure реализует обещание генной терапии - единичные методы лечения с потенциально целебными результатами. Одобрение генной терапии гемофилии B, разработанной компанией uniQure, - историческое достижение, основанное на более чем десятилетних исследованиях и клинических разработках, - представляет собой важную веху в области геномной медицины и открывает новый подход к лечению пациентов, страдающих гемофилией. В настоящее время компания uniQure разрабатывает ряд запатентованных генных терапий для лечения пациентов с болезнью Хантингтона, рефрактерной височной эпилепсией, ALS, болезнью Фабри и другими тяжелыми заболеваниями. www.uniQure.com

прогнозные заявления компании uniQure

Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Все заявления, кроме утверждений об исторических фактах, являются заявлениями прогнозного характера, которые часто обозначаются такими терминами, как “предвидеть”, “полагать”, “может”, “установить”, “оценить”, “ожидать”, “цель”, “намереваться”, “с нетерпением ждать”, “может”, “планировать”, “потенциальный”, “прогнозировать”, “проект”, “стремиться”, “должен”, “будет”, “будет” и аналогичными выражениями, а также отрицательными значениями этих терминов. Прогнозные заявления основаны на убеждениях и предположениях руководства и на информации, доступной руководству на дату данного пресс-релиза. Примеры таких прогнозных заявлений включают, но не ограничиваются ими, заявления, касающиеся: планов компании провести встречу типа А с FDA и работать над своевременным решением относительно ускоренного пути одобрения AMT-130; AMT-130 как потенциально модифицирующей заболевание терапии; и планов компании предоставить обновленную информацию о регуляторной деятельности после получения официальных протоколов запланированной встречи типа А. Фактические результаты деятельности компании могут существенно отличаться от ожидаемых в данных прогнозных заявлениях по многим причинам. Эти риски и неопределенности включают, в частности: риски, связанные с клиническими испытаниями AMT-130 в рамках I/ll фазы, включая риск того, что эти испытания не смогут продемонстрировать данные, достаточные для дальнейшего клинического развития или одобрения регулирующими органами; риск того, что FDA в конечном итоге придет к выводу, что эти испытания не являются адекватными и хорошо контролируемыми для предоставления первичных доказательств в поддержку BLA; риск того, что появятся дополнительные данные о пациентах, которые приведут к интерпретации, отличной от той, которая была получена на основе основных данных; риски, связанные с взаимодействием компании с регулирующими органами, которые могут повлиять на начало, сроки и ход клинических испытаний и пути к одобрению регулирующими органами; будут ли измерения, которые оценивает компания, рассматриваться как надежные и чувствительные измерения прогрессирования заболевания; приведет ли получение статуса RMAT, статуса Breakthrough Therapy или любого другого ускоренного пути, если он будет предоставлен, к одобрению со стороны регулирующих органов; способность Компании провести и профинансировать фазу III или подтверждающее исследование для AMT-130, если это потребуется; способность Компании продолжать создавать и поддерживать инфраструктуру и персонал, необходимые для достижения ее целей; эффективность Компании в управлении текущими и будущими клиническими испытаниями и регуляторными процессами; способность компании продемонстрировать терапевтические преимущества своих кандидатов на генную терапию в клинических испытаниях; дальнейшее развитие и признание генных терапий; способность компании получить, сохранить и защитить свою интеллектуальную собственность; способность компании финансировать свою деятельность и привлекать дополнительный капитал по мере необходимости и на приемлемых условиях. Эти риски и неопределенности более подробно описаны в разделе “Факторы риска” в периодических отчетах компании, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), включая годовой отчет по форме 10-K, поданный в SEC 27 февраля 2025 года, квартальные отчеты по форме 10-Q, поданные в SEC 9 мая 2025 года, 29 июля 2025 года и 10 ноября 2025 года, а также в других отчетах, которые компания время от времени подает в SEC. Учитывая эти риски, неопределенности и другие факторы, вы не должны чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, и, за исключением случаев, предусмотренных законом, компания не берет на себя обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений, даже если в будущем появится новая информация.

Контакты uniQure:

ДЛЯ ИНВЕСТОРОВ:

Кьяра Руссо Прямой телефон: 781-491-4371 Мобильный телефон: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

ДЛЯ СМИ:

Том Мэлоун Прямой: 339-970-7558 Мобильный: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com