Дорогие друзья из сообщества людей, страдающих болезнью Хантингтона,

Мы хотели бы поделиться последними новостями о текущих исследованиях SKY-0515, препарата, изучаемого для лечения болезни Хантингтона (БГ). Мы знаем, как важно для семей и людей, страдающих БГ, получать четкие и честные новости, и мы благодарны вам за то, что вы нашли время прочитать это письмо.

Что такое SKY-0515?

SKY-0515 - это исследовательский пероральный препарат, принимаемый один раз в день, который в настоящее время доступен только в рамках клинических испытаний. Он не одобрен для применения при каком-либо заболевании или в какой-либо стране. Исследуемый препарат предназначен для воздействия на два биологических фактора, участвующих в развитии болезни Хантингтона:

• Мутантный хантингтин (mHTT), аномальный белок, вызывающий HD
• PMS1, белок, который может быть вовлечен в процессы, связанные с прогрессированием заболевания
• Исследователи изучают, могут ли изменения этих биологических маркеров с течением времени иметь отношение к HD.

Что было сказано в анонсе от 27 января?

В анонс вошли результаты девятимесячного промежуточного анализа людей с ранней стадией HD, которые участвуют в клиническом исследовании фазы 1. Это исследование направлено главным образом на изучение безопасности и понимания того, как исследуемый препарат ведет себя в организме. Вот что было замечено на данный момент:

• Изменения биологических маркеров
• У людей, принимавших SKY-0515, наблюдалось дозозависимое снижение уровня мутантного хантингтина в крови
• При более высокой дозе наблюдалось среднее снижение примерно на 62%
• Также наблюдалось снижение мРНК PMS1 примерно на 26%
• Было показано, что исследуемое лекарство достигает мозга, что очень важно для лечения HD

Эти данные свидетельствуют о том, что SKY-0515 взаимодействует с предполагаемыми биологическими мишенями. На данном этапе неизвестно, как эти изменения связаны с симптомами или долгосрочными результатами.

Что мы знаем о безопасности?

• На данный момент SKY-0515 в целом хорошо переносится в исследовании
• В представленных данных не было выявлено существенных проблем с безопасностью
• Безопасность продолжает тщательно контролироваться по мере продвижения исследований.

Были ли измерены симптомы или функции?

• Исследователи также собрали данные клинических оценок, в том числе комбинированный балл, называемый составной унифицированной рейтинговой шкалой болезни Хантингтона (cUHDRS), который оценивает движение, мышление и повседневные функции.
• Средние баллы в целом оставались стабильными с течением времени, наблюдались небольшие изменения
• Через девять месяцев участники, принимавшие SKY-0515, продемонстрировали небольшие средние улучшения по сравнению с исходным уровнем
• Поскольку это исследование на ранней стадии с ограниченным числом участников, полученные результаты следует интерпретировать с осторожностью
• Чтобы лучше понять, может ли SKY-0515 влиять на симптомы или прогрессирование заболевания, необходимы более крупные и длительные исследования.

Какие исследования проводятся сейчас?

Исследование фазы 1

• Зачисление завершено
• Участники продолжают слепой период продления
• Дополнительные данные ожидаются в середине 2026 года

Исследование FALCON-HD фазы 2/3

• В настоящее время набор ведется в Австралии, Новой Зеландии и Грузии. Другие страны будут добавлены в ближайшее время
• Участники будут получать лечение или плацебо в течение как минимум 12-18 месяцев
• В ходе этого исследования будет проведена дальнейшая оценка безопасности, биологических маркеров и клинических показателей.

Более подробную информацию можно найти на сайте ClinicalTrials.gov NCT06873334 и www.FALCON-HD.com.

Что означает это обновление для сообщества HD?

Эти результаты представляют собой ранний, но значимый прогресс в клинической разработке SKY-0515. Полученные данные свидетельствуют о том, что препарат оказывает заметное биологическое воздействие, но пока еще рано говорить о том, что это может означать для людей, страдающих БГ. Препарат SKY-0515 остается исследовательским средством, и необходимы дальнейшие исследования, прежде чем можно будет сделать какие-либо выводы о его потенциальной роли в лечении БГ. Мы по-прежнему обязуемся открыто делиться новыми данными по мере развития науки.

В ближайшие месяцы члены команды Skyhawk примут участие в общественных мероприятиях, конференциях и вебинарах, организованных несколькими организациями по защите прав пациентов, включая Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France и Huntington's Disease Association of England and Whales. Эти организации будут сообщать подробности о датах, времени и способах участия по своим обычным каналам, поэтому мы рекомендуем вам следить за ними, чтобы получать самые свежие новости.

Мы глубоко признательны людям и семьям, которые принимают участие в исследованиях, а также правозащитным организациям и членам сообщества, которые продолжают поддерживать исследования HD. Мы знаем, что сообщество долго ждало прогресса, и мы благодарны вам за то, что вы продолжаете сотрудничать с нами, несмотря на неопределенность. Спасибо, что возлагаете надежду и доверие на исследования.

Мы по-прежнему готовы делиться новыми сведениями по мере продвижения исследования.

С благодарностью, команда Skyhawk Therapeutics

-ПРЕСС-РЕЛИЗ...

Компания Skyhawk Therapeutics объявила о промежуточных результатах девяти месяцев клинических испытаний фазы 1 препарата SKY-0515 для лечения болезни Хантингтона

Результаты девятимесячных исследований показали, что среднее улучшение по Объединенной шкале оценки болезни Гентингтона по сравнению с исходным уровнем составило +0,64 балла, по сравнению с ожидаемым ухудшением по шкале cUHDRS в естественной истории у симптоматических пациентов, которое составило -0,73 балла за девять месяцев, на основе взвешивания по шкале склонности. Компания Skyhawk также объявила о расширении исследования 2/3 фазы FALCON-HD препарата SKY-0515 по всему миру. В настоящее время компания Skyhawk провела дозировку более чем 90 пациентам.

БОСТОН, штат Массачусетс, 27 января 2026 г. - Skyhawk Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая новые методы лечения малыми молекулами для модуляции критических РНК-мишеней, сегодня объявляет о положительных результатах девятимесячного промежуточного анализа исследуемого препарата SKY-0515 для лечения болезни Хантингтона (БГ).

Лечение SKY-0515 приводит к дозозависимому снижению уровня белка mHTT в крови на 62% при дозе 9 мг и дозозависимому снижению уровня мРНК PMS1 на 26%. PMS1 является ключевым фактором экспансии соматических CAG-повторов и патологии БГ. SKY-0515 также продемонстрировал отличное воздействие на центральную нервную систему и в целом оказался безопасным и хорошо переносимым.

Через три, шесть и девять месяцев пациенты, принимающие SKY-0515 в когорте пациентов части С клинического исследования 1 фазы SKY-0515, демонстрируют среднее улучшение по сравнению с исходным уровнем по Объединенной шкале оценки болезни Гентингтона (cUHDRS). В девять месяцев, в объединенном анализе, это улучшение составило +0,64 балла по сравнению с ожидаемым ухудшением в девять месяцев по шкале cUHDRS у симптоматических пациентов в -0,73 балла, на основе взвешивания по шкале склонности с использованием Enroll-HD и TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Фаза 1, часть C, когорта пациентов cUHDRS и ее компоненты через 3, 6 и 9 месяцев для пациентов, получавших SKY-0515 непрерывно в течение 9 месяцев, один раз в день, с объединением данных по 4 мг и 9 мг (n=17)’, январь 2026 г. Примечание: столбики ошибок представляют собой стандартную ошибку среднего; взвешивание по шкале склонности (n=325) проводилось с использованием данных Enroll-HD и TRACK-HD.

“Я очень воодушевлен этими данными по безопасности и ранней эффективности, полученными в ходе исследования 1 фазы части С препарата SKY-0515 у пациентов, которые показали отклонение показателей cUHDRS от ожидаемого ухудшения естественной истории болезни в ходе предварительно проведенных анализов через три, шесть и девять месяцев’, - сказал Эд Уайлд, профессор неврологии Университетского колледжа Лондона. ”SKY-0515 продолжает снижать уровень белка mHTT в наибольшей степени, чем любой другой терапевтический препарат, испытанный на сегодняшний день на пациентах, при этом клинические данные и данные биомаркеров показывают, что препарат хорошо переносится во всех испытанных дозах. Способность SKY-0515 снижать уровень mHTT и PMS1 представляет собой мощную комбинацию для лечения болезни Хантингтона через два основных патогенетических механизма. Эти результаты открытого исследования, которые должны быть подтверждены в текущем плацебо-контролируемом исследовании FALCON-HD, позволяют ожидать значимого воздействия на людей, живущих с БГ по всему миру, для которых пероральный прием препарата для снижения уровня хантингтина, такого как SKY-0515, будет действительно преобразующим“.’

“Наша цель в исследовании фазы 1 состояла в том, чтобы установить безопасность и активность биомаркеров, - говорит Сергей Паушкин, руководитель отдела исследований и разработок компании Skyhawk Therapeutics, - и продолжающаяся сильная реакция биомаркеров SKY-0515 в нашем анализе промежуточных данных за девять месяцев - и улучшение потенциальной конечной точки, cUHDRS, по сравнению с ухудшением показателей cUHDRS в данных естественной истории пациентов - подчеркивает потенциал SKY-0515 как лучшей в своем классе болезни-модифицирующей терапии для HD. Эти промежуточные данные представляют собой важную веху для SKY-0515 и подчеркивают возможности платформы Skyhawk по доставке первоклассных малых молекул для лечения разрушительных заболеваний, для которых не существует одобренной терапии, модифицирующей болезнь”.“

Болезнь Хантингтона - редкое, наследственное и в конечном итоге смертельное нейродегенеративное заболевание, которым страдают более 40 000 пациентов в США и сотни тысяч по всему миру. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, замедляющих или останавливающих прогрессирование заболевания. SKY-0515 - это перорально принимаемый исследовательский РНК-модулятор с малой молекулой, разработанный на основе новой РНК-модулирующей платформы компании SKYSTAR®. SKY-0515 терапевтически снижает уровень как белка HTT, так и белка PMS1. PMS1 является дополнительным ключевым фактором экспансии соматического CAG-повтора и патологии БГ и должен дополнять преимущества снижения мутантного HTT.

Сегодня компания Skyhawk также объявила о расширении исследования SKY-0515 фазы 2/3 FALCON-HD, открытого на двенадцати площадках в Австралии и Новой Зеландии. В настоящее время компания Skyhawk провела дозировку SKY-0515 более чем для 90 пациентов. SKY-0515 - первый препарат компании Skyhawk, участвующий в клинических испытаниях.

К концу 2027 года Skyhawk планирует вывести на рынок дополнительные препараты на основе малых молекул для лечения редких неврологических заболеваний, для которых не существует одобренной терапии, модифицирующей болезнь.

О клиническом исследовании 1 фазы SKY-0515

Клиническое исследование SKY-0515 фазы 1 - это первое испытание на людях, целью которого является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики SKY-0515 у здоровых добровольцев и людей с ранней стадией болезни Гентингтона (БГ). Испытание состоит из трех частей. В частях A и B проводилась оценка SKY-0515 у здоровых добровольцев. Часть C представляет собой двойное слепое плацебо-контролируемое исследование параллельного дизайна с применением двух уровней дозы SKY-0515 и плацебо у людей с ранней стадией БГ (HD-ISS 1, 2 или легкая 3 стадия) в течение 84 дней с последующим продлением активного лечения на 12 месяцев, где все участники будут получать либо низкую, либо высокую дозу SKY-0515 в слепом режиме. Цели исследования включают оценку мутантного белка HTT и мРНК PMS1. Первые пациенты получили дозу препарата SKY-0515 в части С в январе 2025 года. Регистрация участников фазы 1С исследования SKY-0515 завершена.

О клиническом исследовании SKY-0515 фазы 2/3 FALCON-HD

FALCON-HD (NCT06873334) - это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3, целью которого является оценка фармакодинамики, безопасности и эффективности SKY-0515 у 120 пациентов со 2-й и ранней 3-й стадией БГ в 12 местах в Австралии и Новой Зеландии, а также у 400 пациентов со 2-й и ранней 3-й стадией БГ в 40 с лишним местах по всему миру. Пациенты, соответствующие критериям, будут получать пероральную дозу SKY-0515 один раз в день в одном из трех уровней дозы или плацебо в течение не менее 12 месяцев. Цель исследования - оценить потенциал SKY-0515 для модуляции сплайсинга РНК и снижения уровня белков mHTT и PMS1, которые вовлечены в патологию болезни Хантингтона. Дополнительную информацию об исследовании FALCON-HD, в том числе о местах участия и критериях отбора, можно найти на сайтах ClinicalTrials.gov и www.FALCON-HD.com.

О компании Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics - биотехнологическая компания клинической стадии, которая использует свою запатентованную платформу SKYSTAR® для открытия и разработки РНК-модулирующих препаратов из малых молекул для лечения самых трудноизлечимых заболеваний в мире. Для получения дополнительной информации посетите www.skyhawktx.com.

Skyhawk Связаться с Маурой Маккарти Руководитель отдела корпоративного развития maura@skyhawktx.com