Компания Sarepta Therapeutics объявила об одобрении заявки на проведение клинических испытаний SRP-1005, разработанного ею препарата для лечения болезни Хантингтона

Первое клиническое исследование SRP-1005 на людях, известное как INSIGHTT, начнется во втором квартале 2026 года.

Компания Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), лидер в области точной генетической медицины редких заболеваний, сегодня объявила о том, что Medsafe, новозеландское Управление по безопасности лекарственных средств и медицинских изделий, одобрило заявку на проведение клинических испытаний (CTA) для исследования SRP-1005-101, также известного как INSIGHTT. Компания Sarepta планирует начать это первое клиническое исследование SRP-1005 (ранее ARO-HTT) на человеке во втором квартале 2026 года. SRP-1005 - это исследуемый терапевтический препарат на основе малой интерферирующей РНК (siRNA) для лечения болезни Хантингтона.

INSIGHTT - это многоцентровое исследование фазы 1 с повышением дозы, в котором будет оцениваться безопасность и переносимость подкожной дозировки SRP-1005 примерно у 24 участников. SRP-1005 использует передовой подход TfR1 (белок рецептора трансферрина 1), в котором применяется моновалентный фрагмент, связывающий антиген (fAb), предназначенный для эффективной доставки в центральную нервную систему. Подкожное введение позволяет избежать насыщения рецептора трансферрина и добиться постоянного и надежного проникновения через гематоэнцефалический барьер. Доклинические исследования SRP-1005 продемонстрировали потенциал значительного нокдауна белка в ключевых глубоких областях мозга, включая путамен и хвост, а также височную и лобную кору.

О болезни Хантингтона Болезнь Хантингтона (БГ) - редкое и в конечном итоге смертельное наследственное нейродегенеративное заболевание, которое передается из поколения в поколение в пораженных семьях. БГ вызывается мутацией в гене белка под названием хантингтин, или HTT, что приводит к прогрессирующему разрушению нервных клеток в головном мозге, влияя на познание, движение и поведение. В США около 40 000 человек живут с симптоматической БГ, а еще 200 000 человек являются носителями генетической мутации и подвержены риску развития симптомов. Симптомы обычно проявляются в возрасте от 30 до 50 лет и со временем усугубляются. Каждый ребенок от родителей, страдающих этим заболеванием, имеет 50% шансов унаследовать его. В настоящее время не существует ни известного лекарства, ни одобренных методов лечения, направленных на устранение основной причины заболевания.

О платформе siRNA компании Sarepta

Платформа нового поколения siRNA компании Sarepta ориентирована на терапию хронических заболеваний нейродегенеративного и легочного характера, а также включает в себя исследуемые методы лечения:

• Фациоскапуло-гуморальная мышечная дистрофия (FSHD)
• Миотоническая дистрофия 1 типа (DM1)
• Спиноцеребеллярная атаксия 2 типа (SCA2)
• Идиопатический легочный фиброз (ИПФ)
• Болезнь Хантингтона (HD)

Sarepta также ведет доклинические программы для лечения спиноцеребеллярной атаксии 1-го типа (SCA1) и спиноцеребеллярной атаксии 3-го типа (SCA3) и имеет эксклюзивное сотрудничество с Arrowhead Pharmaceuticals для разработки терапии заболеваний скелетных мышц, планируя найти до шести целей для исследований в области заболеваний мышц или центральной нервной системы.

О компании Sarepta Therapeutics

Компания Sarepta выполняет неотложную миссию: разрабатывает точную генетическую медицину для лечения редких заболеваний, которые разрушают жизни и обрывают будущее. Мы занимаем лидирующие позиции в области мышечной дистрофии Дюшенна и создаем обширный портфель программ по заболеваниям мышц, центральной нервной системы и сердца. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.sarepta.com или следите за нами на LinkedIn, X, Instagram и Facebook.

Размещение информации в Интернете

Мы регулярно размещаем информацию, которая может быть важна для инвесторов, в разделе ‘Для инвесторов’ на нашем сайте по адресу www.sarepta.com. Мы рекомендуем инвесторам и потенциальным инвесторам регулярно посещать наш веб-сайт, чтобы получить важную информацию о нас.

Заявления прогнозного характера

Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Любые заявления, содержащиеся в данном пресс-релизе, которые не являются заявлениями об исторических фактах, могут считаться заявлениями прогнозного характера. Такие слова, как “полагает”, “ожидает”, “планирует”, “ожидает”, “будет”, “намерен”, “потенциальный”, “возможный” и подобные выражения предназначены для обозначения заявлений прогнозного характера. Эти заявления, относящиеся к будущему, включают заявления, касающиеся наших приоритетов, технологий и программ исследований и разработок; потенциальных преимуществ SRP-1005; ожидаемых планов и этапов, включая наше ожидание начала продаж SRP-1005 во втором квартале 2026 года.

Данные заявления прогнозного характера связаны с рисками и неопределенностями, многие из которых находятся вне контроля Sarepta. Известные факторы риска включают, в частности: успех доклинических и клинических испытаний, особенно если они основаны на небольшой выборке пациентов, не гарантирует, что последующие клинические испытания будут успешными, и результаты будущих исследований могут не совпадать с положительными результатами прошлых лет или не соответствовать требованиям регулирующих органов по безопасности и эффективности кандидатов в продукты; некоторые программы могут никогда не продвинуться в клинике или быть прекращены по ряду причин, включая наложение регуляторами запрета на проведение клинических исследований, приостановку или прекращение нами клинических исследований или испытаний; если фактическое число пациентов, страдающих от заболеваний, которые мы стремимся лечить, окажется меньше расчетного, это может негативно сказаться на наших доходах и способности достичь рентабельности; мы можем оказаться не в состоянии реализовать наши бизнес-планы, включая достижение ожидаемых или запланированных контрольных показателей и сроков, планов клинической разработки и вывода продукции на рынки по различным причинам, включая возможные ограничения финансовых и других ресурсов, производственные ограничения, которые не могут быть предвидены или своевременно устранены, а также решения регулирующих органов, судов или агентств, например, решения Бюро по патентам и товарным знакам США в отношении патентов, покрывающих наши кандидаты в продукты; а также риски, указанные под заголовком “Факторы риска” в последнем квартальном отчете Sarepta по форме 10-Q, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), а также в других документах компании, опубликованных в SEC, с которыми вам рекомендуется ознакомиться.

Любой из вышеперечисленных рисков может существенно и негативно повлиять на бизнес компании, результаты ее деятельности и торговую цену обыкновенных акций Sarepta. Для получения подробного описания рисков и неопределенностей, с которыми сталкивается "Сарепта", рекомендуем вам ознакомиться с документами, публикуемыми в Комиссии по ценным бумагам и биржам США. Мы предостерегаем инвесторов от того, чтобы они в значительной степени полагались на прогнозные заявления, содержащиеся в данном пресс-релизе. Sarepta не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению своих прогнозных заявлений, основанных на событиях или обстоятельствах после даты настоящего пресс-релиза, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Просмотр исходной версии на businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Инвестор: Ян Эстепан 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Райан Вонг 617-800-4112 rwong@sarepta.com

СМИ: Трейси Соррентино 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Источник: Sarepta Therapeutics, Inc.