Компания Harness Therapeutics выдвинула кандидатуру препарата HRN001 на конкурс HD и создала клинический консультативный совет

Компания Harness Therapeutics выдвинула HRN001, первый в своем классе препарат для лечения болезни Хантингтона, и создала клинический консультативный совет

• HRN001 - мощный и специфический антисмысловой олигонуклеотид, предназначенный для контролируемой регуляции FAN1, генетически подтвержденной мишени при болезни Хантингтона.
• Сформирован клинический консультативный совет для поддержки продвижения HRN001 к первым исследованиям на людях в 2027 году
• Доктор Энди Биллинтон, генеральный директор компании, представит доклинические данные на предстоящей конференции по терапии болезни Хантингтона Фонда CHDI.

Кембридж, Великобритания, 16 февраля 2026 года:

Компания Harness Therapeutics (‘Харнесс’), специализирующаяся на биотехнологиях и занимающаяся разработкой ранее не поддававшихся лечению целей, которые позволят изменить лечение нейродегенеративных заболеваний, объявила о выдвижении HRN001 в качестве ведущего лекарственного кандидата для лечения болезни Хантингтона и о создании клинического консультативного совета для поддержки продвижения программы к клинической оценке.

Болезнь Хантингтона (БГ) - это разрушительное наследственное нейродегенеративное заболевание, которое приводит к прогрессирующему снижению когнитивных, психических и двигательных функций, а смерть часто наступает в течение 15 лет после появления симптомов. Несмотря на значительные успехи в понимании биологии болезни БГ, в настоящее время не существует одобренных методов лечения, модифицирующих болезнь.

БГ вызывается расширением CAG-повторов в гене хантингтина (HTT). Продолжающаяся соматическая экспансия этих повторов в настоящее время признана ключевым фактором возникновения и прогрессирования заболевания. Нуклеаза FAN1 стала одной из наиболее привлекательных мишеней для подавления соматической экспансии, продемонстрировав самую сильную генетическую связь с началом заболевания в исследованиях ассоциаций в масштабе генома.

Наш первый в своем классе кандидат HRN001 представляет собой мощный и специфический антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на FAN1 и предназначенный для контролируемого повышения уровня этой ключевой нуклеазы репарации ДНК. В нем используется запатентованная компанией Harness платформа MISBA® (блокирующая сайт микроРНК ASO), которая обеспечивает точную регуляцию уровня целевого белка без риска его сверхэкспрессии.

HRN001 продемонстрировал надежную регуляцию FAN1 и замедление соматической экспансии в моделях HD, а также благоприятные характеристики ПК и переносимости. Доклинические разработки будут продолжаться в течение 2026 года, чтобы поддержать выход на клиническую арену в 2027 году. Компания Harness изучает потенциал платформы MISBA® в других заболеваниях с триплетным повтором и в более широком спектре нейродегенеративных заболеваний.

См. часто задаваемые вопросы ниже

Для поддержки продвижения HRN001 в клинику компания Harness создала клинический консультативный совет (ККС), в который вошли ведущие эксперты в области БГ, в том числе:

• Д-р Ирина Антониевич (председатель) - главный врач, Trace Neuroscience
• Доктор Энн Россер - профессор клинической нейронауки, Университет Кардиффа
• Доктор Джеффри Лонг - профессор психиатрии и биостатистики, Университет здравоохранения Айовы
• Д-р Ральф Райльманн - директор-основатель и главный исполнительный директор, Институт Джорджа Хантингтона
• Доктор Роджер Баркер - профессор клинической нейронауки, Кембриджский университет
• Доктор Сара Табризи - профессор клинической неврологии, Университетский колледж Лондона
• Доктор Уильям Грей - профессор функциональной нейрохирургии, Университет Кардиффа

CAB будет обеспечивать стратегическое руководство клинической разработкой, дизайном испытаний и трансляционной стратегией по мере продвижения программы к клинике.

Доктор Энди Биллинтон, главный научный сотрудник Harness Therapeutics, представит результаты работы компании в области БГ на предстоящей ежегодной конференции CHDI по терапии болезни Хантингтона в Палм-Спрингс, Калифорния, 23-26 февраля, и расскажет о научном обосновании и ходе разработки препарата HRN001.

Доктор Ян Тиркеттл, генеральный директор компании Harness Therapeutics, прокомментировал: “Номинация препарата HRN001 является важной вехой для компании Harness и подчеркивает нашу приверженность сообществу пациентов с болезнью Хантингтона. Точно регулируя FAN1, мишень с убедительной генетической валидностью в отсрочке начала заболевания, HRN001 представляет собой дифференцированный, первый в своем классе терапевтический подход к решению проблемы соматической экспансии, фундаментальной движущей силы прогрессирования болезни”. Создание Клинического консультативного совета привносит в программу глубокий клинический и трансляционный опыт. CAB будет тесно сотрудничать с компанией Harness по мере продвижения HRN001 в клинику и стремления создать действительно модифицирующую болезнь терапию для пациентов и семей, живущих с болезнью Хантингтона".”

Доктор Ирина Антониевич, председатель клинического консультативного совета компании Harness Therapeutics, добавила: ’FAN1 - один из наиболее убедительных и последовательно подтвержденных генетических модификаторов болезни Хантингтона, выявленных на сегодняшний день, с четкой механистической связью с соматической экспансией и прогрессированием заболевания. Подход компании Harness с препаратом HRN001 предлагает новый и высоконаправленный способ терапевтического модулирования этого пути. Мы с нетерпением ждем возможности консультировать компанию по продвижению HRN001 в клинику, воплощая эти многообещающие научные разработки в клиническую программу, которая может существенно изменить течение этого разрушительного заболевания“. Подробности презентации на CHDI

Название: Регуляция FAN1 с помощью ASOs как потенциальная терапевтическая стратегия при нарушениях, связанных с триплетными повторами Заседание: Соматическая нестабильность/репарация несоответствия Дата: Вторник, 24 февраля Ведущий: Доктор Энди Биллинтон, генеральный директор Harness Therapeutics

Биографии сотрудников CAB

Д-р Ирина Антониевич (председатель) - опытный клиницист и руководитель разработки лекарственных препаратов, получивший широкое признание благодаря своему лидерству в продвижении инновационных методов лечения от ранней стадии разработки до клинической, особенно в таких областях, как нейродегенеративные и психические расстройства. В настоящее время она занимает должность главного врача компании Trace Neuroscience, имея за плечами более трех десятилетий опыта работы в клинической психиатрии, неврологии, академических исследованиях и разработке терапевтических препаратов. Доктор Антониевич - сертифицированный врач, прошедший обучение по психиатрии и неврологии, обладающий глубоким опытом в области трансляционной медицины и стратегий клинического развития.

Доктор Энн Россер - профессор клинической нейронауки в Университете Кардиффа и почетный консультант-невролог в Университетской больнице Уэльса, возглавляющий клиническую службу по болезни Хантингтона в Южном Уэльсе. Она является одним из руководителей Группы по восстановлению мозга Кардиффского университета - междисциплинарной исследовательской группы, занимающейся разработкой клеточных и регенеративных методов лечения нейродегенеративных заболеваний. Ранее доктор Россер занимала пост председателя Европейской сети по изучению болезни Хантингтона (EHDN), а в настоящее время является председателем научного комитета Листерского института профилактической медицины.

Доктор Джеффри Д. Лонг - профессор психиатрии и биостатистики в Медицинском колледже Карвера при Университете Айовы, где он применяет статистическое моделирование в области нейродегенеративных заболеваний, уделяя особое внимание болезни Хантингтона. Он разрабатывает и совершенствует индексы прогрессирования заболевания, что очень важно для понимания естественных траекторий развития болезни и планирования клинических испытаний. Доктор Лонг также выполняет функции ведущего биостатистика в финансируемых NIH лонгитюдных исследованиях, таких как REDICT-HD, и играет ключевую роль в качестве главного биостатистика в Центре координации данных сети клинических испытаний NeuroNEXT.

Д-р Ральф Райльманн - директор-основатель и главный исполнительный директор Института Джорджа Хантингтона (GHI) в Мюнстере, Германия, частного научно-исследовательского института, занимающегося клинической помощью и исследованиями в области болезни Хантингтона. Под его руководством институт участвует в ключевых обсервационных исследованиях болезни Хантингтона, включая ENROLL-HD, и клинических испытаниях, изучающих методы лечения, модифицирующие болезнь, и подходы к генной терапии. Доктор Рейлманн - сертифицированный невролог, получивший широкое признание благодаря своей приверженности улучшению результатов испытаний, уходу за пациентами и глобальному сотрудничеству в области исследований болезни Хантингтона.

Доктор Роджер Баркер - профессор клинической нейронауки Кембриджского университета и почетный консультант-невролог больницы Адденбрука в Кембридже. Он занимает должность ведущего научного сотрудника Института открытия лекарств Alzheimer's Research UK в Кембридже и ведущего консультанта Службы болезни Хантингтона в Восточной Англии. Его исследования сосредоточены на клинической характеристике нейродегенеративных заболеваний и разработке новых терапевтических подходов, особенно клеточных и генных методов лечения. Доктор Баркер возглавлял и координировал крупные исследовательские программы, включая европейские проекты по трансплантации и испытания стволовых клеток для лечения болезней Паркинсона и Хантингтона.

Доктор Сара Табризи - профессор клинической неврологии Университетского колледжа Лондона, получившая международное признание благодаря своим исследованиям в области нейродегенеративных заболеваний, в частности болезни Хантингтона. Она занимает ряд престижных должностей в сообществе неврологов UCL и ведущих клинических исследовательских институтах Великобритании, отмеченных многими крупными наградами. Ее работа изменила картину болезни Хантингтона, создав основы для определения стадии заболевания, разработки биомаркеров и проведения терапевтических испытаний, которые служат моделью для других нейродегенеративных заболеваний. Подход д-ра Табризи, основанный на анализе и применении результатов клинических испытаний, позволяет дать надежду пациентам с ранее не поддававшимися лечению заболеваниями.

Доктор Уильям Грей - профессор функциональной нейрохирургии в Университете Кардиффа и почетный консультант-нейрохирург в Университетской больнице Уэльса. Он обладает двойным опытом в клинической нейрохирургии и нейронаучных исследованиях, особенно в области таких заболеваний, как эпилепсия, болезнь Паркинсона, болезнь Хантингтона и фронтотемпоральная деменция. Он занимает должность директора Центра передовой нейротерапии (ANTC), разрабатывающего и поставляющего новые методы лечения непосредственно в мозг, является академическим лидером в области нейрохирургии в Уэльсе и руководителем подразделения по восстановлению мозга и внутричерепной нейротерапии (BRAIN). Доктор Грэй является главным исследователем в Великобритании в испытании генной терапии uniQure AMT-130 при болезни Хантингтона и главным исследователем в испытаниях генной терапии при фронтотемпоральной деменции и болезни Паркинсона. Он также является одним из руководителей рабочей группы ATMP Европейской сети по болезни Хантингтона и возглавляет ее целевую группу по хирургическому лечению.

О компании Harness Therapeutics Harness Therapeutics - биотехнологическая компания, деятельность которой направлена на открытие ранее не поддававшихся лечению мишеней, чтобы изменить лечение нейродегенеративных заболеваний. Платформенная технология MISBA® позволяет точно регулировать уровень целевого белка путем модуляции механизмов, контролирующих синтез белка. Недавно анонсированная компанией Harness технология MISBA® Duo позволяет создавать отдельные конструкции, которые одновременно повышают уровень одной мишени и снижают уровень второй. Благодаря глубокому пониманию посттранскрипционной регуляции и сложным моделям на основе нейронов, подход Harness позволяет воздействовать на потенциально модифицирующие болезнь мишени, которые не могут быть использованы с помощью генной терапии или других методов.

Ведущий препарат для лечения болезни Хантингтона, HRN001, нацелен на нуклеазу FAN1, ключевой защитный белок, который замедляет прогрессирование заболевания. Кроме того, в программу входят программы, направленные на перспективные первые в своем классе мишени для лечения ALS, болезни Альцгеймера и болезни Паркинсона. Компания Harness собрала команду мирового класса, которую поддерживают ведущие эксперты в области нейродегенерации и биологии РНК, и базируется в Кембридже, Великобритания. Среди ее ведущих инвесторов в области биологических наук - основатели компании Takeda Ventures и фонд SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, а также Epidarex Capital и Ono Ventures Investment.

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите https://www.harnesstx.com/ и следите за нами на LinkedIn.

За дополнительной информацией, пожалуйста, обращайтесь: ICR Healthcare Эмбер Феннелл, Стефани Катберт, Тел: +44 20 3709 5700 Электронная почта: harnesstx@icrinc.com

Вопросы и ответы

Что такое HRN001 и как он работает?

HRN001 - исследовательский препарат компании Harness Therapeutics, предназначенный для лечения болезни Хантингтона. Это антисмысловой олигонуклеотид (ASO), предназначенный для избирательного повышения уровня FAN1, белка, восстанавливающего ДНК, что приводит к замедлению прогрессирования болезни. В HRN001 используется запатентованная компанией Harness платформа MISBA® (микроРНК, блокирующая сайт ASO), которая направлена на контролируемое повышение уровня FAN1. Увеличивая FAN1, терапия призвана помочь справиться с соматической экспансией CAG-повторов - биологическим процессом, который в настоящее время признан важным фактором возникновения и прогрессирования болезни Хантингтона. HRN001 находится на стадии доклинической разработки и еще не был испытан на людях.

Что делает FAN1 такой важной мишенью для лечения болезни Хантингтона?

Генетические исследования выявили FAN1 как один из самых сильных модификаторов начала болезни Хантингтона, обнаруженных на сегодняшний день. Изменения в гене FAN1 были связаны с задержкой начала заболевания, вероятно, за счет влияния на соматическую экспансию CAG-повторов в гене хантингтина (HTT). Поскольку считается, что продолжающаяся соматическая экспансия способствует прогрессированию заболевания, повышение активности FAN1 представляет собой новый исследовательский подход, который, как надеются ученые, может повлиять на основную биологию болезни Хантингтона.

Является ли HRN001 генной терапией?

Нет. HRN001 не является генной терапией, не изменяет и не редактирует ДНК человека. Его действие направлено на то, чтобы повлиять на регуляцию естественного белка в клетках. Действие препаратов ASO не является постоянным и требует повторного приема, если в ходе будущих исследований будет доказана их безопасность и эффективность.

Когда HRN001 выйдет на клинические испытания и что было показано в доклинических исследованиях?

Компания Harness планирует продвинуть HRN001 к первым клиническим исследованиям на человеке в 2027 году. Доклинические исследования показали, что HRN001 может повышать уровень FAN1 и замедлять соматическую экспансию в лабораторных моделях HD, а также обладает благоприятными фармакокинетическими и переносимыми характеристиками. Дальнейшие доклинические исследования будут продолжаться в течение 2026 года, чтобы поддержать потенциальную клиническую разработку. Генеральный директор Энди Биллинтон представит доклинические данные по БГ на конференции CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics Conference 24 февраля 2026 года. Был создан клинический консультативный совет, который будет помогать в планировании и развитии будущих испытаний.

Чем этот подход отличается от других разрабатываемых препаратов для лечения болезни Хантингтона?

Многие исследуемые методы лечения направлены непосредственно на снижение уровня белка хантингтина. HRN001 использует другой подход, повышая уровень FAN1, белка, восстанавливающего ДНК, который связан с генетикой и отсрочивает начало заболевания. Вместо того чтобы воздействовать на сам хантингтин, программа нацелена на соматическую экспансию - ключевой биологический процесс, который, как считается, влияет на прогрессирование заболевания.

Кто может участвовать в будущих клинических испытаниях?

Еще слишком рано определять, кто может быть допущен к участию в клинических испытаниях. Критерии отбора определяются в ходе планирования клинических испытаний и будут опубликованы в открытом доступе после начала исследований. Испытания на ранней стадии обычно направлены на обеспечение безопасности и могут включать небольшое количество участников.

Почему эта разработка важна для сообщества HD?

В настоящее время не существует одобренных методов лечения болезни Хантингтона. HRN001 представляет собой исследовательскую программу ранней стадии, в рамках которой изучается новый способ борьбы с соматической экспансией, являющейся основной движущей силой болезни. Пока еще на ранней стадии, увеличение FAN1 (генетически поддерживаемая цель, связанная с задержкой начала заболевания) может предложить потенциальную стратегию модификации заболевания, если будущие исследования окажутся успешными.

Что это объявление означает для пациентов, живущих с болезнью Хантингтона сегодня?

Это объявление отражает первый шаг в разработке потенциально нового подхода к лечению. HRN001 еще не поступил на клинические испытания, и для определения его безопасности и эффективности у людей необходимы дальнейшие исследования. Компания Harness планирует продолжить доклинические разработки с целью перехода к клиническим исследованиям в 2027 году.

Как будет информироваться общество?

Компания Harness обязуется делиться с сообществом специалистов по болезни Хантингтона новыми сведениями по мере продвижения программы. Информация будет распространяться в рамках научных конференций, коммуникаций компании и, в случае начала клинических испытаний, через публичные реестры клинических испытаний и организации пациентов.