Компания uniQure представила обновленную информацию о нормативно-правовой базе

Уважаемое сообщество больных болезнью Хантингтона,

Мы сообщаем вам последние новости после недавней встречи типа А с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). 2 марта 2026 года компания uniQure выпустила пресс-релиз, в котором сообщила о получении от FDA окончательного протокола встречи. Целью встречи было обсуждение пакета данных по заявке на получение биологической лицензии (BLA) для поддержки ускоренного утверждения AMT-130, исследуемой компанией uniQure генной терапии болезни Хантингтона.

FDA заявило, что не может согласиться с тем, что данные исследований I/II фазы по сравнению с внешним контролем достаточны для получения первичных доказательств эффективности, необходимых для обоснования маркетинговой заявки на AMT-130. FDA настоятельно рекомендовало компании uniQure провести проспективное, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое фиктивной операцией исследование фазы III. Компания uniQure намерена продолжить взаимодействие с FDA по вопросам разработки фазы III и планирует запросить встречу типа B во втором квартале 2026 года для дальнейшего обсуждения возможных подходов к разработке дизайна исследования.

Кроме того, мы проинформировали FDA о намерении обновить план статистического анализа фазы I/II, включив в него четырехлетний анализ, который мы планируем завершить в третьем квартале 2026 года. Мы считаем, что расширенное наблюдение позволит получить дополнительные сведения как о продолжительности, так и о величине эффектов AMT-130, наблюдавшихся до настоящего времени". Протоколы FDA признают значительную неудовлетворенную потребность в терапии болезни Хантингтона, модифицирующей заболевание, и подтверждают приверженность Агентства к применению соответствующей регуляторной гибкости для содействия продвижению безопасных и эффективных вариантов лечения. Мы считаем, что наши новые данные I/II фазы еще больше подтверждают необходимость применения такой гибкости. Мы также понимаем, насколько важно, чтобы при рассмотрении вопроса о гибком регулировании были услышаны голоса пациентов, и мы по-прежнему стремимся к тому, чтобы ваше мнение оставалось главным в дальнейших действиях".

Мы по-прежнему глубоко привержены сообществу людей, страдающих БГ, и глубоко признательны вам за неизменную поддержку, которую вы оказывали на протяжении многих месяцев и лет. Острая необходимость, которую испытывает сообщество, реальна и понятна, и мы разделяем вашу решимость продвигать значимые методы лечения. Мы считаем, что препарат AMT-130 обладает большим потенциалом для модификации заболевания. Наша команда полностью сосредоточена на определении наиболее прямого и ответственного пути продвижения регуляторных мер, чтобы мы могли как можно скорее предоставить эту терапию пациентам. Мы с нетерпением ждем новых новостей по мере продвижения наших обсуждений в сфере регулирования. Если у вас возникли вопросы, пожалуйста, напишите medinfo@uniqure.com или позвоните по телефону 1-866-520-1257.

Искренне, Дэниел Леонард Исполнительный директор глобального отдела по защите прав пациентов

-ПРЕСС-РЕЛИЗ.

Компания uniQure представила обновленную информацию о препарате AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

ЛЕКСИНГТОН, штат Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 02 марта 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, разрабатывающая инновационные методы лечения пациентов с серьезными медицинскими потребностями, объявила сегодня о получении окончательного протокола заседания Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по поводу заседания типа А, проведенного 30 января 2026 г. для обсуждения AMT-130, исследуемой генной терапии болезни Хантингтона (HD).

FDA заявило, что не может согласиться с тем, что данные исследований I/II фазы по сравнению с внешним контролем являются достаточными для получения первичных доказательств эффективности, необходимых для подачи заявки на продажу AMT-130. FDA настоятельно рекомендовало компании uniQure провести проспективное, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое фиктивной операцией исследование. uniQure намерена продолжить взаимодействие с FDA по вопросам разработки фазы III и планирует запросить встречу типа B во втором квартале 2026 года для дальнейшего обсуждения возможных подходов к разработке дизайна исследования.

“Хотя мы не пришли к единому мнению относительно пути подачи заявки на основании данных фазы I/II, мы считаем, что совокупность и долговечность наших данных требуют продолжения предметного диалога о том, как заявленное FDA стремление к гибкости регулирования может быть уместно применено в данной ситуации”, - сказал Мэтт Капуста, исполнительный директор компании uniQure. “Мы по-прежнему готовы взаимодействовать с FDA, чтобы определить четкий, научно обоснованный и эффективный путь развития AMT-130. Мы глубоко признательны сообществу людей, страдающих болезнью Хантингтона, за стойкость и поддержку, и мы по-прежнему намерены поддерживать пациентов и их семьи в процессе продвижения этой потенциально преобразующей терапии для нуждающегося сообщества”.”

О компании uniQure

Компания uniQure реализует обещание генной терапии - единичные методы лечения с потенциально целебными результатами. Одобрение генной терапии гемофилии B, разработанной компанией uniQure, - историческое достижение, основанное на более чем десятилетних исследованиях и клинических разработках, - представляет собой важную веху в области геномной медицины и открывает новый подход к лечению пациентов, страдающих гемофилией. В настоящее время компания uniQure разрабатывает ряд запатентованных генных терапий для лечения пациентов с болезнью Хантингтона, рефрактерной височной эпилепсией, ALS, болезнью Фабри и другими тяжелыми заболеваниями. www.uniQure.com

прогнозные заявления компании uniQure

Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Все заявления, кроме утверждений об исторических фактах, являются заявлениями прогнозного характера, которые часто обозначаются такими терминами, как “предвидеть”, “верить”, “мог бы”, “установить”, “оценить”, “ожидать”, “цель”, “намереваться”, “с нетерпением ждать”, “может”, “планировать”, “потенциальный”, “прогнозировать”, “проект”, “стремиться”, “должен”, “будет”, “будет” и аналогичными выражениями, а также отрицательными значениями этих терминов. Прогнозные заявления основаны на убеждениях и предположениях руководства и на информации, доступной руководству на дату данного пресс-релиза. Примеры таких прогнозных заявлений включают, но не ограничиваются ими, заявления, касающиеся: планов по продолжению взаимодействия с FDA в отношении фазы III разработки AMT-130; планов по запросу встречи типа B с FDA, которая должна состояться во втором квартале 2026 года; и потенциальной пользы AMT-130. Фактические результаты компании могут существенно отличаться от ожидаемых в этих прогнозных заявлениях по многим причинам. Эти риски и неопределенности включают, в частности: риски, связанные с клиническими испытаниями AMT-130 в рамках I/ll фазы, включая риск того, что эти испытания не смогут продемонстрировать данные, достаточные для дальнейшего клинического развития или одобрения регулирующими органами; риск того, что появятся дополнительные данные о пациентах, которые приведут к интерпретации, отличной от той, которая была получена на основе первичных данных; риски, связанные с взаимодействием компании с регулирующими органами, которые могут повлиять на начало, сроки и ход клинических испытаний и пути к одобрению; риск того, что мы не сможем согласовать с FDA или другими регулирующими органами путь одобрения наших кандидатов на генную терапию, включая AMT-130; будут ли измерения, которые оценивает компания, рассматриваться как надежные и чувствительные измерения прогрессирования заболевания; приведет ли получение статуса RMAT, статуса Breakthrough Therapy или любого другого ускоренного пути, если он будет предоставлен, к одобрению со стороны регулирующих органов; способность компании провести и профинансировать фазу III или подтверждающее исследование для AMT-130; способность компании продолжать создавать и поддерживать инфраструктуру и персонал, необходимые для достижения ее целей; эффективность компании в управлении текущими и будущими клиническими испытаниями и регуляторными процессами; способность компании продемонстрировать терапевтические преимущества своих кандидатов на генную терапию в клинических испытаниях; дальнейшее развитие и признание генных терапий; способность компании получить, сохранить и защитить свою интеллектуальную собственность; способность компании финансировать свою деятельность и привлекать дополнительный капитал по мере необходимости и на приемлемых условиях. Эти риски и неопределенности более подробно описаны под заголовком “Факторы риска” в периодических документах компании, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), включая годовые отчеты по форме 10-K, квартальные отчеты по форме 10-Q и другие документы, которые компания время от времени подает в SEC. Учитывая эти риски, неопределенности и другие факторы, вы не должны чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, и, за исключением случаев, предусмотренных законом, компания не берет на себя обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений, даже если в будущем появится новая информация.

Контакты uniQure:

ДЛЯ ИНВЕСТОРОВ:

Кьяра Руссо
Напрямую: 781-491-4371
Мобильный: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ДЛЯ СМИ:

Том Мэлоун Прямой: 339-970-7558 Мобильный: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com