Компания Skyhawk Therapeutics объявила двенадцатимесячные промежуточные результаты клинического испытания SKY-0515 в рамках фазы 1/2 при болезни Хантингтона

Результаты двенадцатимесячных исследований показали, что по сравнению с исходным уровнем улучшение показателей по Объединенной шкале оценки болезни Гентингтона (cUHDRS) составило +0,38 балла, по сравнению с ожидаемым снижением на -0,92 балла в анализе естественной истории симптоматических пациентов, взвешенной по баллу склонности.

Пациенты SKY-0515 достигли снижения уровня 69% мутантного белка хантингтина (mHTT) при дозе 9 мг в течение двенадцати месяцев

Компания также сообщает, что австралийская и новозеландская (004-ANZ) части фазы 2/3 основного исследования FALCON-HD завершили регистрацию на шесть месяцев раньше запланированного срока, включив 144 пациента, и что международное (004-WW) фазы 2/3 основного исследования FALCON-HD расширилось до восьми стран.

В настоящее время более 175 пациентов включены в фазу 1/2 исследования SKY-0515 и пилотное исследование FALCON-HD

БОСТОН, штат Массачусетс, 1 июня 2026 года – Skyhawk Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания, разрабатывающая новые препараты на основе малых молекул, предназначенные для модуляции РНК-мишеней, объявила о результатах двенадцатимесячного промежуточного анализа пациентов в клиническом испытании фазы 1/2, в котором оценивается SKY-0515, исследуемый препарат для лечения болезни Хантингтона (БГ).

Лечение SKY-0515 привело к дозозависимому снижению уровня мутантного белка хантингтина (mHTT) в крови до 69%, а также к снижению уровня мРНК PMS1 до 26%. Мутантный хантингтин является основным белком, ответственным за патологию БГ, а PMS1 - ключевым фактором экспансии соматического CAG-повтора, связанной с прогрессированием заболевания.

SKY-0515 продемонстрировал отличное воздействие на центральную нервную систему и в целом оказался безопасным и хорошо переносимым при всех изученных уровнях дозы.

Через три, шесть, девять и двенадцать месяцев пациенты, получавшие SKY-0515, продемонстрировали положительные средние изменения по сравнению с исходными показателями по Объединенной шкале оценки болезни Гентингтона (cUHDRS) в диапазоне от +0,31 до +0,38 балла. Эти результаты оказались благоприятными по сравнению с ожидаемым ухудшением на -0,92 балла за двенадцать месяцев по результатам анализа, проведенного с использованием взвешенного по баллам склонности набора данных естественной истории болезни Enroll-HD и TRACK-HD. Благоприятные тенденции для пациентов, принимавших SKY-0515, также наблюдались по всем субкомпонентам cUHDRS, включая общий моторный балл (TMS), общую функциональную способность (TFC), тест на символьные цифровые модальности (SDMT) и тест на чтение слов Струпа (SWRT).

“Результаты, полученные компанией Skyhawk, демонстрируют необычайную силу возможности модулировать сплайсинг РНК с помощью малой молекулы, предлагая терапию пациентам по всему миру”, - говорит Филлип Шарп, доктор философии, член-основатель Научно-консультативного совета компании Skyhawk и лауреат Нобелевской премии за новаторскую работу по сплайсингу РНК. “Революция РНК продолжается, и я рад тому, что компания Skyhawk делает для ее продвижения”.”

“Все большее отклонение клинических траекторий участников, прошедших лечение, от ожидаемой естественной истории болезни в двенадцатимесячный срок свидетельствует о захватывающих и устойчивых преимуществах для пациентов с болезнью Хантингтона”, - сказал Билл Хейни, соучредитель и главный исполнительный директор компании Skyhawk Therapeutics. Масштабы и продолжительность снижения уровня критических биомаркеров mHTT и PMS1, а также обнадеживающие результаты двенадцатимесячных клинических исследований по всем четырем важнейшим субкомпонентам cUHDRS укрепляют нашу уверенность в дифференцированном механизме действия SKY-0515 и потенциале значительного терапевтического воздействия на пациентов“.

После досрочного завершения пилотного исследования FALCON-HD ANZ мы стремительно продвигаемся к следующему этапу разработки SKY-0515 и стремимся сделать все возможное, чтобы как можно скорее предоставить потенциально преобразующую пероральную терапию сообществу пациентов с болезнью Хантингтона”.”

изменение показателя cUHDRS по сравнению с исходным уровнем через 3, 6, 9 и 12 месяцев

(теперь включает дополнительных пациентов, которые получали плацебо в течение 3 месяцев, а затем были переведены в когорты, получавшие лечение)

“Меня очень обнадеживают данные по безопасности и эффективности, полученные в ходе испытаний SKY-0515 в фазе 1/2 у пациентов, включая устойчивое улучшение показателей cUHDRS по сравнению с ожидаемым ухудшением естественной истории болезни, взвешенным по склонности, в каждом из трех, шести, девяти и двенадцатимесячных предварительно проведенных анализов’, - сказал Эд Уайлд, профессор неврологии Университетского колледжа Лондона. SKY-0515 продолжает снижать уровень белка mHTT в наибольшей степени, продемонстрированной пациентами, а клинические данные и данные биомаркеров показывают, что препарат хорошо переносится во всех испытанных дозах’.

Способность SKY-0515 снижать уровень mHTT и PMS1, по-видимому, представляет собой мощную комбинацию для лечения болезни Хантингтона через два основных патогенетических механизма’, - добавил Уайлд. ”Результаты испытаний фазы 1/2, которые должны быть подтверждены в ходе текущей программы фазы 2/3 FALCON-HD, дают основания ожидать значимого терапевтического эффекта для людей, живущих с БГ по всему миру, для которых пероральный прием препарата SKY-0515, снижающего уровень хантингтина, станет поистине преобразующим“.”

“Результаты, которые мы сегодня объявляем в ходе продолжающегося испытания SKY-0515 в фазе 1/2, теперь включающие данные пациентов, ранее принимавших плацебо, не только волнуют пациентов с болезнью Хантингтона, их семьи и щедрое клиническое сообщество, которое заботится о них, но и подчеркивает возможности запатентованной платформы SKYSTAR® компании Skyhawk по созданию потенциально революционных лекарств, которые пациенты смогут принимать в виде ежедневных таблеток, в домашних условиях, для людей, страдающих от неврологических и других инвалидизирующих заболеваний”, - добавил Сергей Паускин, соучредитель и руководитель отдела исследований и разработок компании Skyhawk. “Учитывая, что кандидаты на получение лекарств от ряда сложных неврологических заболеваний успешно продвигаются через исследования на животных к испытаниям на людях, возможности, которые открывает платформа малых молекул Skyhawk, очень интересны”.”

Болезнь Хантингтона - редкое, наследственное и в конечном итоге смертельное нейродегенеративное заболевание, которым страдают более 40 000 человек в США и сотни тысяч по всему миру. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения, способных замедлить или остановить прогрессирование заболевания. SKY-0515 - это пероральный модификатор сплайсинга РНК в виде малой молекулы, разработанный с использованием запатентованной компанией технологии SKYSTAR.^® платформа. SKY-0515 предназначен для снижения уровня белков mHTT и PMS1. В настоящее время в восьми странах мира проводится международное исследование фазы 2/3 FALCON-HD-004-WW.

В исследованиях фазы 1/2 и FALCON-HD, проводимых SKY-0515, уже приняли участие более 175 пациентов.

До конца 2027 года компания Skyhawk планирует продвинуть в клиническую разработку еще несколько новых препаратов, направленных на лечение редких неврологических заболеваний, для которых не существует утвержденного лечения, модифицирующего болезнь.

О клиническом исследовании 1 фазы SKY-0515

Клиническое исследование SKY-0515 фазы 1 - это первое испытание на людях, целью которого является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики SKY-0515 у здоровых добровольцев и людей с ранней стадией болезни Гентингтона (БГ). Испытание состоит из трех частей. В частях A и B проводилась оценка SKY-0515 у здоровых добровольцев. Часть C представляет собой двойное слепое плацебо-контролируемое исследование параллельного дизайна с применением двух уровней дозы SKY-0515 и плацебо у людей с ранней стадией БГ (HD-ISS 1, 2 или легкая 3 стадия) в течение 84 дней с последующим продлением активного лечения на 12 месяцев, где все участники будут получать либо низкую, либо высокую дозу SKY-0515 в слепом режиме. Цели исследования включают оценку мутантного белка HTT и мРНК PMS1. Первые пациенты получили дозу препарата SKY-0515 в части С в январе 2025 года. Регистрация участников фазы 1С исследования SKY-0515 завершена.

О пилотной программе фазы 2/3 FALCON-HD (004-ANZ и 004-WW)

Сайт FALCON-HD поворотная программа (NCT06873334 и NCT07378644) - это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, оценивающее фармакодинамику, эффективность и безопасность препарата SKY-0515.

В исследование FALCON-HD 004-ANZ включено 144 участника с 2-й и ранней 3-й стадиями БГ в Австралии и Новой Зеландии, и набор участников завершен. В рамках исследования FALCON-HD 004-WW планируется набрать 400 участников со 2-й и ранней 3-й стадиями БГ на более чем 40 площадках по всему миру, и сейчас идет активный набор. Пациенты, отвечающие критериям, будут получать однократно в день пероральный препарат SKY-0515 в одной из трех доз или плацебо. Цель исследования - оценить способность SKY-0515 модулировать сплайсинг РНК и снижать уровень белков mHTT и PMS1, вовлеченных в патологию болезни Хантингтона.

Дополнительную информацию о FALCON-HD, в том числе об участках, принимающих участие в исследовании, и критериях отбора, можно найти на сайте ClinicalTrials.gov и www.FALCON-HD.com.

О компании Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics - биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии развития и использующая запатентованную технологию SKYSTAR.^® платформа для открытия и разработки РНК-модулирующих препаратов на основе малых молекул для лечения наиболее трудноизлечимых заболеваний в мире. Для получения дополнительной информации посетите www.skyhawktx.com. 

Контактная информация компании Skyhawk

Мора Маккарти

Руководитель отдела корпоративного развития

maura@skyhawktx.com

SOURCE Skyhawk Therapeutics, Inc.