Компания uniQure объявляет о планах подачи заявки на разрешение на выпуск биологического препарата (BLA) для AMT-130 при болезни Хантингтона

Результаты 3-летнего анализа данных фазы I/II исследования могут служить основным обоснованием для подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты (Biologics License Application) в целях ускоренного одобрения со стороны FDA ~

Компания намерена подать заявку на выдачу лицензии на выпуск биологического препарата (BLA) в третьем квартале 2026 года

ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 17 июня 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, разрабатывающая инновационные методы лечения для пациентов с тяжелыми заболеваниями, сегодня объявила, что в ходе недавней встречи типа B с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) было сообщено, что результаты 3-летнего анализа данных исследования фазы I/II будут признаны приемлемыми в качестве основного обоснования для подачи заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) с целью ускоренного одобрения препарата AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. Кроме того, FDA стремится согласовать дизайн подтверждающего исследования до подачи заявки BLA, включая рассмотрение варианта с параллельной контрольной группой, получающей стандартную терапию, вместо плацебо-процедуры. FDA сообщило, что будет работать с uniQure над этим вопросом как можно оперативнее. Компания намерена без промедления провести подтверждающее исследование и рассчитывает дополнительно согласовать с FDA детали такого исследования до подачи заявки BLA. Компания планирует подать заявку BLA в третьем квартале 2026 года.

“Сегодняшнее заявление отражает результат, к которому мы стремились на протяжении всего нашего постоянного взаимодействия с FDA, и мы глубоко благодарны FDA за искреннюю приверженность решению проблемы неудовлетворенных потребностей американцев, страдающих болезнью Хантингтона”, — заявил Мэтт Капуста, генеральный директор компании uniQure. “FDA согласилось с тем, что наши текущие клинические данные позволяют в ближайшей перспективе подать заявку на регистрацию биологического препарата (BLA), и обязалось оперативно сотрудничать с нами для согласования плана необходимого подтверждающего исследования. Последовательность и убедительность полученных на сегодняшний день клинических данных вселяют в нас большую уверенность в том, что этот препарат способен существенно изменить жизнь пациентов к лучшему. Мы по-прежнему сосредоточены на том, чтобы как можно быстрее и ответственно предоставить препарат AMT-130 пациентам и их семьям в США и во всем мире”.”

Компания рассчитывает получить окончательный протокол в течение 30 дней после недавнего собрания акционеров категории B.

Препарат AMT-130 получил от FDA статус «Передовой терапии в области регенеративной медицины» (RMAT) — это первый случай присвоения статуса RMAT для лечения болезни Хантингтона — а также статусы «Прорывной терапии» и «Ускоренной процедуры рассмотрения».

О клинической программе I/II фазы АМТ-130

Компания uniQure проводит два многоцентровых клинических исследования I/II фазы с постепенным увеличением дозы, чтобы изучить безопасность, переносимость и разведывательные показатели эффективности препарата AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. По результатам взаимодействия с FDA было решено, что данные из когорт 1 и 2 в исследованиях I/II фазы могут быть сравнены с внешним контролем, подобранным по баллу склонности, полученным из набора данных естественной истории Enroll-HD, в соответствии с заранее оговоренным планом статистического анализа, который может послужить первичной основой для подачи BLA.

В рамках американского исследования в общей сложности 26 пациентов с ранней манифестирующей формой болезни Хантингтона были рандомизированы на группу лечения (n = 6 — низкая доза; n = 10 — высокая доза) или группу имитационной (фиктивной) процедуры (n = 10). Пациенты, получавшие лечение, прошли однократное введение препарата AMT-130 посредством стереотаксической нейрохирургической процедуры с использованием конвекционного усиления под контролем МРТ непосредственно в стриатум (хвостатое ядро и путамен). Исследование состоит из 12-месячного основного периода, проводимого вслепую, за которым следует открытое долгосрочное наблюдение за пациентами, прошедшими лечение, в течение пяти лет. Еще четверо пациентов из контрольной группы перешли на лечение. В европейском открытом исследовании фазы 1b/2 препарата AMT-130 приняли участие 13 пациентов с ранней манифестирующей формой болезни Хантингтона (n = 6 — низкая доза; n = 7 — высокая доза).

В третью когорту было включено ещё 12 пациентов из различных центров в США и ЕС. Участники этой когорты были рандомизированы для изучения обеих доз препарата AMT-130 в сочетании с иммуносупрессией с использованием существующей, устоявшейся процедуры стереотаксического введения.

В четвёртой когорте, проводимой в США, приняли участие шесть пациентов; в рамках этого исследования оценивается применение высоких доз препарата AMT-130 у пациентов с меньшим объёмом полосатого тела по сравнению с пациентами, включёнными в предыдущие когорты.

Дополнительную информацию можно найти на сайте www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

О болезни Хантингтона

Болезнь Хантингтона — редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, которое приводит к появлению двигательных симптомов, включая хорею, поведенческие нарушения и когнитивный спад, что в свою очередь ведет к прогрессирующему ухудшению физического и психического состояния. Это аутосомно-доминантное заболевание, при котором в первом экзоне гена хантингтина происходит расширяющаяся повторяющаяся последовательность CAG, что приводит к синтезу и агрегации аномального белка в головном мозге. Примерно 75 000 человек страдают болезнью Хантингтона в США¹ , ЕС² и Великобритании³, а сотни тысяч других находятся в группе риска унаследовать это заболевание. Несмотря на ясную этиологию болезни Хантингтона, в настоящее время не существует одобренных методов лечения, позволяющих отсрочить начало заболевания или замедлить его прогрессирование.

О компании uniQure

Компания uniQure воплощает в жизнь обещания генной терапии — однократные курсы лечения с потенциально излечивающим эффектом. Одобрение генной терапии компании uniQure для лечения гемофилии B — историческое достижение, основанное на более чем десятилетних исследованиях и клинических разработках — представляет собой важную веху в области геномной медицины и знаменует собой начало нового подхода к лечению пациентов, страдающих гемофилией. В настоящее время компания uniQure продвигает линейку собственных методов генной терапии для лечения пациентов с болезнью Хантингтона, рефрактерной височной эпилепсией, болезнью Фабри и другими тяжелыми заболеваниями. www.uniQure.com

прогнозные заявления компании uniQure

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления в значении Раздела 27A Закона о ценных бумагах и Раздела 21E Закона о биржах. Все заявления, за исключением заявлений об исторических фактах, являются прогнозными заявлениями, которые часто обозначаются такими терминами, как “предполагать”, “считать”, “может”, “установить”, “оценивать”, “ожидать”, “цель”, “намереваться”, “с нетерпением ждать”, “может”, “планировать”, “потенциальный”, “прогнозировать”, “предполагать”, “стремиться”, “должен”, “будет”, “был бы” и аналогичные выражения, а также их отрицательные формы. Прогнозные заявления основаны на убеждениях и допущениях руководства, а также на информации, доступной руководству исключительно на дату настоящего отчета. Примеры таких прогнозных заявлений включают, но не ограничиваются ими, заявления, касающиеся: планов Компании по проведению подтверждающего исследования, включая его дизайн, сроки, конечные точки и контрольную группу такого исследования, а также согласование данного исследования с FDA до подачи заявки на разрешение на выпуск биологического препарата (BLA); потенциального использования параллельной контрольной группы, получающей стандартное лечение, вместо группы с имитационной процедурой; и ожиданий относительно сроков подачи заявки на BLA и получения ускоренного одобрения препарата AMT-130. Фактические результаты Компании могут существенно отличаться от ожидаемых в данных прогнозных заявлениях по многим причинам. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: риски, связанные с проводимыми Компанией клиническими испытаниями AMT-130 фазы I/II, в том числе риск того, что такие испытания не смогут и в дальнейшем предоставить данных, достаточных для обоснования дальнейшей клинической разработки или получения разрешения регулирующих органов; риск того, что FDA в конечном итоге придет к выводу, что данные испытаний фазы I/II недостаточны для обоснования заявки на BLA или ускоренного одобрения; риск появления дополнительных данных о пациентах, которые приведут к иной интерпретации, чем та, которая была получена на основе анализа данных за третий год; риски, связанные с взаимодействием Компании с регулирующими органами, которые могут повлиять на начало, сроки и ход клинических испытаний, а также на пути получения разрешения регулирующих органов; будет ли показатели, которые оценивает Компания, признаны надежными и чувствительными показателями прогрессирования заболевания; приведет ли присвоение статуса RMAT, статуса “прорывной терапии” или применение любой ускоренной процедуры, в случае их предоставления, к получению разрешения регулирующих органов; способность Компании провести и профинансировать любое необходимое подтверждающее исследование препарата AMT-130; способность Компании успешно завершить любое необходимое подтверждающее исследование препарата AMT-130; риск того, что ускоренное одобрение, в случае его получения, может сопровождаться требованиями после одобрения, выполнение которых может оказаться затруднительным или дорогостоящим; способность Компании продолжать создавать и поддерживать инфраструктуру и кадровый состав, необходимые для достижения своих целей; эффективность Компании в управлении текущими и будущими клиническими испытаниями и регуляторными процессами; способность Компании продемонстрировать терапевтические преимущества своих кандидатов в генные терапии в ходе клинических испытаний; дальнейшее развитие и признание генных терапий; способность Компании получать, сохранять и защищать свою интеллектуальную собственность; а также способность Компании финансировать свою деятельность и привлекать дополнительный капитал по мере необходимости и на приемлемых условиях. Эти риски и неопределённости более подробно описаны в разделе “Факторы риска” в периодических отчётах Компании, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам США («SEC»), включая годовой отчёт по форме 10-K, поданный в SEC 2 марта 2026 года, её квартальный отчёт по форме 10-Q, поданный в SEC 5 мая 2026 года, а также в других документах, которые Компания периодически подаёт в SEC. Учитывая эти риски, неопределённости и другие факторы, вам не следует чрезмерно полагаться на данные прогнозные заявления, и, за исключением случаев, предусмотренных законом, Компания не берёт на себя никаких обязательств по обновлению данных прогнозных заявлений, даже если в будущем появится новая информация.

Контакты uniQure:

ДЛЯ ИНВЕСТОРОВ:

ДЛЯ СМИ: Кьяра Руссо, прямой телефон: 781-491-4371, мобильный: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Том Мэлоун Прямой: 339-970-7558 Мобильный: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com