Новое подтверждающее исследование “PRECISE-HD” по применению придопидина при болезни Хантингтона готово к началу набора участников в июне

Дата выпуска: 07.07.2026

Уважаемое сообщество HD,

Мы хотели бы поделиться последней информацией о подтверждающем PRECISE-HD исследование (исследование 3-й фазы по придопидину с целью определения клинической эффективности и безопасности при болезни Хантингтона (БХ)), глобальное клиническое исследование, посвященное оценке исследуемого препарата придопидин у людей, страдающих болезнью Хантингтона. Исследование теперь включено в список на www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

С учетом результатов предыдущих исследований, обширных отзывов со стороны пациентов и научного сообщества, а также рекомендаций регулирующих органов, исследование PRECISE-HD призвано собрать важные данные об эффективности и безопасности придопидина и разработано с целью получения достоверных данных для дальнейшего обоснования регуляторной оценки. В настоящее время ведется подготовка исследовательских центров, и Ожидается, что набор участников на первых исследовательских центрах в США начнется в июне 2026 года, затем, в течение года, на постоянной основе будут подключаться сайты в других странах.

Что такое исследование PRECISE-HD?

В настоящее время не существует одобренных методов лечения, позволяющих замедлить или остановить прогрессирование ХГ.

PRECISE-HD — это подтверждающее клиническое исследование фазы 3, направленное на оценку эффективности и безопасности исследуемого препарата придопидина (принимаемого в виде капсул перорально два раза в день) у людей, страдающих болезнью Хантингтона. Дизайн исследования был разработан с учетом результатов предыдущих исследований, мнений сообщества людей, страдающих болезнью Хантингтона, а также обсуждений с регулирующими органами.

В рамках исследования планируется набрать 400 человек пациенты с ХГ, находящиеся на ранней или средней стадии заболевания (определяемой как показатель общей функциональной способности (TFC) в диапазоне 7–13) и имеющие общий моторный балл (TMS) ≥20, то есть люди, у которых наблюдаются моторные изменения или нарушение способности к самостоятельному функционированию. Эта группа участников предназначена для обеспечения надлежащей оценки любого потенциального влияния терапии на прогрессирование заболевания по сравнению с плацебо.

Проект PRECISE-HD будет состоять из двух последовательных этапов:

Этап 1 — плацебо-контролируемое исследование (52 недели): Участники получают либо придопидин, либо плацебо (половина участников получает придопидин, а другая половина — плацебо). Ни участники, ни их врачи не будут знать, какой препарат им назначается.

Этап 2 — Открытое продолжение исследования (104 недели): Все (соответствующие критериям отбора) участники, независимо от лечения, полученного на этапе 1, будут включены в группу, получающую придопидин в течение двух лет, что позволит исследователям оценить долгосрочные эффекты в течение в общей сложности до трёх лет.

В ходе исследования будет проводиться оценка ряда показателей, связанных с болезнью Хантингтона, при этом первичным критерием оценки станет изменение суммарного балла по Объединенной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе. Также будут оцениваться несколько других конечных точек, включая функциональные показатели, моторные навыки, когнитивные функции, речь и качество жизни, наряду с безопасностью и переносимостью придопидина.

Исследование планируется провести на 75 исследовательских центрах по всему миру, в том числе в США, ЕС, Великобритании и Канаде. Ожидается, что набор участников начнется в первых центрах в США в июне 2026 года, а впоследствии, в течение года, начнется набор в центрах других стран.

Лица, желающие получить дополнительную информацию об исследовании PRECISE-HD, могут обратиться к своему неврологу или специалисту по ХГ. Они также могут связаться с местной организацией по защите прав пациентов с ХГ для получения дополнительных рекомендаций и поддержки. Вопросы, касающиеся критериев отбора, процедур исследования, а также возможных рисков и преимуществ, будут разъяснены исследовательской группой на исследовательских центрах в ходе процедуры получения информированного согласия.

Что такое придопидин?

Придопидин является исследуемым лекарственным средством, и его безопасность и эффективность пока не установлены; участники могут получить пользу от участия в данном исследовании, а могут и не получить.

Он оказывает свое действие путем активации белка в головном мозге, называемого сигма-1-рецептором (S1R), и часто именуется агонистом S1R. Было показано, что S1R играет роль в стимуляции множества нейропротективных путей, нарушенных при нейродегенеративных заболеваниях, таких как ХГ. В рамках данного исследования будут оцениваться клинические эффекты придопидина на прогрессирование ХГ.

На сегодняшний день придопидин был назначен более чем 1 600 участникам клинических исследований — в основном в рамках испытаний по лечению болезни Хантингтона — причем некоторые из них получали активное лечение в течение периода до семи лет. В ходе всех этих исследований придопидин продемонстрировал в целом благоприятный профиль безопасности и переносимостиⁱ.

Кто является спонсором исследования PRECISE-HD?

PRECISE-HD осуществляется Приления и Феррер, которые совместно разрабатывают придопидин в рамках партнерства. Приления — это частная биофармацевтическая компания, деятельность которой основана на непоколебимой приверженности научному совершенству и ускорению прогресса в интересах людей, страдающих болезнью Хантингтона (БХ), амиотрофическим латеральным склерозом (АЛС) и другими нейродегенеративными заболеваниями. Феррер — это международная фармацевтическая компания, сертифицированная по стандарту B Corp, которая использует свой бизнес для борьбы за социальную справедливость и предлагает революционные решения для лечения опасных для жизни заболеваний более чем в ста странах, уделяя всё большее внимание редким неврологическим расстройствам.

Компании «Prilenia» и «Ferrer» также проводят исследование препарата придопидина в рамках клинического испытания фазы 3 по лечению БАС.

Для получения более подробной информации о компаниях посетите сайт www.prilenia.com или www.ferrer.com.

Для получения дополнительной информации о PRECISE-HD посетите сайт www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) а также веб-сайт исследования PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) будет запущен в ближайшее время.

⚠ Важное примечание
Придопидин является исследуемым лекарственным средством и не одобрен к применению ни одним регулирующим органом. Его безопасность и эффективность пока не установлены. Данная информация носит исключительно информационный характер и не является медицинской рекомендацией. Перед принятием каких-либо решений относительно лечения или участия в клиническом исследовании проконсультируйтесь со своим лечащим врачом.

Пресс-релиз