Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Читать дальше...
Студентка из Торонто пишет книгу, чтобы другие относились к ее дедушке с добротой 11 декабря 2024 года - Торонто, Онтарио, Канада Большинство людей никогда не слышали о болезни Хантингтона. Из-за недостаточной осведомленности люди, живущие с этим редким заболеванием, часто сталкиваются с непониманием и неправильным обращением, особенно в медицинской системе. Инопланетянин Блупи Читать дальше...
Вчера компания uniQure выпустила пресс-релиз, в котором сообщила о согласовании с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ключевых элементов ускоренного пути одобрения программы AMT-130 компании uniQure по лечению болезни Хантингтона. Ниже приведены основные выводы: - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласно с тем, что данные, полученные в ходе текущих Читать дальше...
Димитри Поффе - уже известный член сообщества HD. После того как у него обнаружили болезнь Хантингтона, Димитри отправился в велосипедное путешествие по Южной Америке. В рамках этого проекта под названием Explore for Huntington Димитри посетил несколько ассоциаций HD и семей, пытаясь повысить осведомленность о болезни Хантингтона. Режиссером фильма "Подарок" является Читать дальше...
2 декабря 2024 г. - PTC получит $1.0B наличными при закрытии сделки - PTC имеет право на получение до $1.9B в качестве вех в разработке, регуляции и продажах - PTC получит долю прибыли в США и двухуровневые двузначные роялти на чистые продажи за пределами США - Novartis возьмет на себя глобальную разработку, производство и коммерческие обязанности после завершения плацебо-контролируемой части исследования. Читать дальше...
Исследование DIMENSION фазы 2 не достигло первичной конечной точки Дальзанемдор в целом хорошо переносился; новых сигналов безопасности не наблюдалось На основании этих данных компания не планирует дальнейшую разработку Дальзанемдора CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) сегодня объявила основные результаты исследования фазы 2. Читать дальше...
ПРЕСС-РЕЛИЗ - 25 октября 2024 года, Москва, штат Айдахо, СШАМы рады объявить о выходе новой книги о болезни Хантингтона (БГ) под названием "Жизнеспособные жизни: Беседы с сообществом людей, страдающих болезнью Хантингтона", написанной Кристи Дириен с предисловием Джимми Полларда. В книге "Живые жизни" Кристи рассказывает о болезни Хантингтона в своей семье. Читать дальше...
Кембридж, Великобритания, 2 октября 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой лекарств на основе малых молекул, которые могут остановить нестабильность ДНК и замедлить нейродегенерацию при болезни Хантингтона, миотонической дистрофии типа 1 и подобных заболеваниях с экспансией триплетных повторов, сегодня объявляет об успешном закрытии серии на сумму 35 млн фунтов стерлингов (около $43 млн). Читать дальше...
PTC518 - это пероральный препарат, снижающий выработку мутировавшего белка хантингтина, который вызывает прогрессирование заболевания. Программы, получившие статус Fast Track, получают преимущества от раннего взаимодействия с FDA и могут претендовать на приоритетное рассмотрение и ускоренное одобрение. Это произошло после публикации 12-месячных промежуточных данных исследования 2-й фазы, проведенного компанией PTC. Читать дальше...
Компания Prilenia, биотехнологическая компания клинической стадии, нацеленная на выполнение неотложной задачи по разработке новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, подала в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) заявку на получение разрешения на продажу придопидина в качестве препарата для лечения болезни Хантингтона (БГ). MAA Читать дальше...
Russian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian