FDA присвоило компании uniQure статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT)

Сегодня мы очень счастливы в сообществе Хантингтона. Сообщение компании Uniqure о том, что она получила "обозначение" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для исследовательской генной терапии AMT-130 при болезни Хантингтона, более чем многообещающе", - говорит президент IHA Свейн Олаф Ольсен. Лицензия RMAT основана на следующих принципах Читать дальше...

SOM Biotech завершает набор участников в исследование фазы IIb по лечению хореи при болезни Хантингтона

Компания SOM Biotech, занимающаяся разработкой и созданием лекарственных препаратов на клинической стадии, основанная на уникальной запатентованной платформе искусственного интеллекта (SOMAIPRO®), рада сообщить о завершении набора участников клинического исследования фазы IIb с препаратом SOM3355 в качестве средства лечения хореи Гентингтона. После проведения исследования фазы IIa, в котором Читать дальше...

Компания Prilenia планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг в ЕС для применения придопидина при болезни Гентингтона

Сегодня компания Prilenia объявила о том, что планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг в ЕС для использования придопидина в лечении болезни Хантингтона. По словам доктора Майкла Хейдена, генерального директора компании Prilenia, "Придопидин демонстрирует устойчивые преимущества лечения по независимым показателям, которые важны для пациентов и их семей. Эти Читать дальше...

Прорыв - новая надежда для пациентов с HD

Ученые из Института Вейцмана в Израиле опубликовали результаты исследования на животных, которое сулит огромные перспективы для лечения болезни Хантингтона. Они обнаружили, что две небольшие молекулы, названные SPI-24 и SPI-77, могут эффективно снижать экспрессию мутантного хантингтина в мозге, оставляя при этом нормальный ген. Читать дальше...

Компания uniQure сообщает о результатах клинических испытаний I/II фазы генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ Пациенты, получавшие AMT-130, продолжают демонстрировать сохранение неврологических функций с потенциальным дозозависимым клиническим эффектом по сравнению с естественной историей болезни, соответствующей критериям включения ~ ~ Средние значения NfL в CSF продолжают демонстрировать благоприятную динамику: у пациентов с низкой дозой ниже исходного уровня через 30 месяцев, а у пациентов с высокой дозой - ниже исходного уровня. Читать дальше...

PTC Therapeutics делится положительными промежуточными данными клинического испытания PIVOT-HD на пациентах с болезнью Хантингтона

21 июня 2023 г. PDF-версия - Дозозависимое снижение уровня белка хантингтина (HTT) в крови в течение 12 недель - Благоприятный профиль переносимости без связанных с лечением серьезных нежелательных явлений или скачков NfL - Конференц-звонок и веб-трансляция состоятся 21 июня в 8:00 утра EDT - САУТ-ПЛАЙНФИЛД, штат Нью-Джерси, 21 июня 2023 г. /PRNewswire/ - Компания PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сегодня представила информацию о том, что в результате проведенного лечения было выявлено несколько серьезных нежелательных явлений. Читать дальше...

Компания uniQure объявляет о проведении в США I/II фазы клинических испытаний генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ AMT-130 продолжает хорошо переноситься в целом в обеих дозовых когортах ~ ~ ~ Пациенты, получающие лечение AMT-130, демонстрируют сохранность функций по сравнению с исходным уровнем и клинические преимущества по сравнению с естественной историей болезни ~ ~ ~ Содержание легкой цепи нейрофиламента (NfL) в спинномозговой жидкости (CSF) было ниже исходного уровня через 24 месяца у пациентов, получающих лечение AMT-130. Читать дальше...

PRILENIA ОБЪЯВЛЯЕТ РЕЗУЛЬТАТЫ ИССЛЕДОВАНИЯ PROOF-HD: МНОГООБЕЩАЮЩИЕ, НО НЕОДНОЗНАЧНЫЕ РЕЗУЛЬТАТЫ!

Сегодня, 25 апреля, компания Prilenia объявила результаты клинического испытания PROOF-HD для лечения болезни Хантингтона. Некоторые из участников показали значительную пользу от препарата Придопидин, в то время как другие не получили никакой пользы. Это многообещающий результат, поскольку впервые у нас есть препарат, который демонстрирует влияние на прогрессирование заболевания, когнитивные и двигательные функции. Читать дальше...

Prilenia достигла последнего визита последнего пациента в клиническом исследовании фазы 3 PROOF-HD для лечения болезни Хантингтона

PROOF-HD - единственное исследование на поздней стадии болезни Хантингтона, нацеленное на клиническую прогрессию; первые результаты ожидаются в начале второго квартала 2023 г. НААРДЕН, Нидерланды и УОЛТХЭМ, штат Массачусетс, 28 марта 2023 г. - Prilenia Therapeutics B.V., биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии, нацелена на выполнение неотложной задачи по разработке новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний. Читать дальше...

Roche/ Genentech обновляют информацию об исследовании GENERATION HD2

Roche/ Genentech объявили о начале исследования II фазы GENERATION HD2. Это отличная новость для международного сообщества, поскольку исследование планируется провести в 15 странах (Аргентина, Австрия, Австралия, Канада, Дания, Франция, Германия, Италия, Новая Зеландия, Польша, Португалия, Испания, Швейцария, Великобритания и США). Он стартует в Читать дальше...

ru_RURussian