Рубрика: Исследование

SOM Biotech объявляет результаты исследования фазы 2b

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, […]

PTC Therapeutics заключает глобальное лицензионное соглашение и соглашение о сотрудничестве с Novartis по программе PTC518 для лечения болезни Хантингтона

2 декабря 2024 г. - PTC получит $1.0B наличными при закрытии сделки - PTC имеет право на получение до $1.9B в качестве вех в разработке, регуляции и продажах - PTC разделит прибыль в США и [...]...

Компания Sage Therapeutics прекращает разработку препарата далзанемдор для лечения БГ

Исследование фазы 2 DIMENSION не достигло первичной конечной точки Дальзанемдор в целом хорошо переносился; новых сигналов безопасности не наблюдалось Исходя из этих данных, компания не планирует [...]...

LoQus23 Therapeutics объявляет о финансировании в размере 35 миллионов фунтов стерлингов для продвижения нового препарата, направленного на подавление соматической экспансии при болезни Хантингтона

Кембридж, Великобритания, 2 октября 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой лекарств на основе малых молекул, которые могут остановить нестабильность ДНК и замедлить нейродегенерацию при болезни Хантингтона, миотонической дистрофии [...]...

Препарат Prilenia "Придопидин для лечения болезни Гентингтона" одобрен для рассмотрения на предмет получения разрешения на продажу в Европе

Компания Prilenia, специализирующаяся на клинических биотехнологиях и нацеленная на разработку новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, подала заявку на европейский маркетинговый [...]...

Компания uniQure объявила об обновлении положительных промежуточных данных, свидетельствующих о замедлении прогрессирования заболевания в испытаниях фазы I/II препарата AMT-130 для лечения HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

Компания Wave Life Sciences объявляет о положительных результатах испытаний фазы 1b/2a SELECT-HD, впервые продемонстрировавших клиническую эффективность аллель-селективного снижения уровня мутантного хантингтина при болезни Хантингтона

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

Сегодня компания PTC объявила о многообещающих результатах 12-месячного исследования фазы 2 PIVOT-HD перорального препарата PTC518.  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]

Исследование фазы 2 компании Sage Therapeutics подтверждает когнитивные последствия болезни Хантингтона

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

FDA присвоило компании uniQure статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT)

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]