Рубрика: Исследование

Исследование PTC518 PIVOT-HD достигло первичной конечной точки

May 5, 2025 PDF Version - Исследование достигло первичной конечной точки с дозозависимым снижением уровня белка HTT в крови на 12-й неделе - - Благоприятная дозозависимая динамика по всем клиническим шкалам на 2-й стадии [...]...

Компания UniQure объявила о присвоении сертификата прорывной терапии FDA препарату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ присвоение статуса Breakthrough Therapy на основании клинических данных испытаний I/II фазы, свидетельствующих о значительном замедлении прогрессирования заболевания ~ ~ дополнительное обновление нормативной базы и руководство по заявке на получение биологической лицензии [...]...

Обновленная информация об исследовании II фазы GENERATION HD2

Компания "Рош" объявила о продолжении клинического испытания GENERATION HD2 фазы II, в ходе которого изучался томинерсен у лиц с ранними признаками болезни Хантингтона. После промежуточного анализа, проведенного независимым комитетом, не [...]...

SOM Biotech объявляет результаты исследования фазы 2b

Компания SOM Biotech представила результаты исследования фазы 2b с использованием препарата SOM3355, демонстрирующего уникальный профиль с устойчивым улучшением хореи у пациентов с болезнью Хантингтона и безопасный профиль с отсутствием сонливости, [...]...

PTC Therapeutics заключает глобальное лицензионное соглашение и соглашение о сотрудничестве с Novartis по программе PTC518 для лечения болезни Хантингтона

2 декабря 2024 г. - PTC получит $1.0B наличными при закрытии сделки - PTC имеет право на получение до $1.9B в качестве вех в разработке, регуляции и продажах - PTC разделит прибыль в США и [...]...

Компания Sage Therapeutics прекращает разработку препарата далзанемдор для лечения БГ

Исследование фазы 2 DIMENSION не достигло первичной конечной точки Дальзанемдор в целом хорошо переносился; новых сигналов безопасности не наблюдалось Исходя из этих данных, компания не планирует [...]...

LoQus23 Therapeutics объявляет о финансировании в размере 35 миллионов фунтов стерлингов для продвижения нового препарата, направленного на подавление соматической экспансии при болезни Хантингтона

Кембридж, Великобритания, 2 октября 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой лекарств на основе малых молекул, которые могут остановить нестабильность ДНК и замедлить нейродегенерацию при болезни Хантингтона, миотонической дистрофии [...]...

Препарат Prilenia "Придопидин для лечения болезни Гентингтона" одобрен для рассмотрения на предмет получения разрешения на продажу в Европе

Компания Prilenia, специализирующаяся на клинических биотехнологиях и нацеленная на разработку новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, подала заявку на европейский маркетинговый [...]...

Компания uniQure объявила об обновлении положительных промежуточных данных, свидетельствующих о замедлении прогрессирования заболевания в испытаниях фазы I/II препарата AMT-130 для лечения HD

"Мы очень рады новым данным, демонстрирующим статистически значимое, дозозависимое замедление прогрессирования болезни Хантингтона и снижение уровня NfL в ЦСЖ в течение 24 месяцев", - [...]...

Компания Wave Life Sciences объявляет о положительных результатах испытаний фазы 1b/2a SELECT-HD, впервые продемонстрировавших клиническую эффективность аллель-селективного снижения уровня мутантного хантингтина при болезни Хантингтона

Сегодня компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах SELECT-HD, плацебо-контролируемого исследования фазы 1b/2a, в котором оценивалась исследуемая терапия WVE-003. Эти результаты свидетельствуют о том, что WVE-003 избирательно снижает уровень токсичного мутантного хантингтина (mHTT) [...]...