Исследование

Компания Prilenia, биотехнологическая компания клинической стадии, нацеленная на выполнение неотложной задачи по разработке новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, подала в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) заявку на получение разрешения на продажу придопидина в качестве препарата для лечения болезни Хантингтона (БГ). MAA Читать дальше...

"Мы очень рады новым данным, демонстрирующим статистически значимое, дозозависимое замедление прогрессирования болезни Хантингтона и снижение уровня NfL в ЦСЖ в течение 24 месяцев", - заявил Валид Аби-Сааб, доктор медицины, главный медицинский директор компании uniQure. "Мы считаем, что это первое клиническое испытание любого исследуемого препарата. Читать дальше...

Сегодня компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах SELECT-HD, плацебо-контролируемого исследования фазы 1b/2a, в котором оценивалась исследуемая терапия WVE-003. Эти результаты демонстрируют, что WVE-003 избирательно снижает уровень токсичного мутантного белка хантингтина (mHTT) и сохраняет здоровый белок хантингтина дикого типа (wtHTT) у людей с болезнью Хантингтона. Результаты испытанийВ ходе анализа было проведено сравнение Читать дальше...

На 12-й месяц уровень мутантного Хантингтина (mHTT) в крови снизился на 22% и 43% соответственно для доз 5 мг и 10 мг. Аналогичный результат наблюдался и в спинномозговой жидкости, где уровень mHTT снизился на 21% и 43%, соответственно, для доз 5 мг и 10 мг. Кроме того, лечение PTC518 приводило к Читать дальше...

Ранее на этой неделе компания Sage Therapeutics объявила о результатах исследования SURVEYOR, в котором оценивалось когнитивное воздействие болезни Хантингтона. С помощью батареи когнитивных оценок HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) они измерили разницу между 29 здоровыми добровольцами и 40 участниками с БГ. В качестве вторичного результата в исследовании оценивалась безопасность и переносимость Читать дальше...

Сегодня мы очень счастливы в сообществе Хантингтона. Сообщение компании Uniqure о том, что она получила "обозначение" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для исследовательской генной терапии AMT-130 при болезни Хантингтона, более чем многообещающе", - говорит президент IHA Свейн Олаф Ольсен. Лицензия RMAT основана на следующих принципах Читать дальше...

Ученые из Института Вейцмана в Израиле опубликовали результаты исследования на животных, которое сулит огромные перспективы для лечения болезни Хантингтона. Они обнаружили, что две небольшие молекулы, названные SPI-24 и SPI-77, могут эффективно снижать экспрессию мутантного хантингтина в мозге, оставляя при этом нормальный ген. Читать дальше...

~ Пациенты, получавшие AMT-130, продолжают демонстрировать сохранение неврологических функций с потенциальным дозозависимым клиническим эффектом по сравнению с естественной историей болезни, соответствующей критериям включения ~ ~ Средние значения NfL в CSF продолжают демонстрировать благоприятную динамику: у пациентов с низкой дозой ниже исходного уровня через 30 месяцев, а у пациентов с высокой дозой - ниже исходного уровня. Читать дальше...