Рубрика: Исследование

Компания Sage Therapeutics прекращает разработку препарата далзанемдор для лечения БГ

Исследование фазы 2 DIMENSION не достигло первичной конечной точки Дальзанемдор в целом хорошо переносился; новых сигналов безопасности не наблюдалось Исходя из этих данных, компания не планирует [...]...

LoQus23 Therapeutics объявляет о финансировании в размере 35 миллионов фунтов стерлингов для продвижения нового препарата, направленного на подавление соматической экспансии при болезни Хантингтона

Кембридж, Великобритания, 2 октября 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой лекарств на основе малых молекул, которые могут остановить нестабильность ДНК и замедлить нейродегенерацию при болезни Хантингтона, миотонической дистрофии [...]...

Препарат Prilenia "Придопидин для лечения болезни Гентингтона" одобрен для рассмотрения на предмет получения разрешения на продажу в Европе

Компания Prilenia, специализирующаяся на клинических биотехнологиях и нацеленная на разработку новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, подала заявку на европейский маркетинговый [...]...

Компания uniQure объявила об обновлении положительных промежуточных данных, свидетельствующих о замедлении прогрессирования заболевания в испытаниях фазы I/II препарата AMT-130 для лечения HD

"Мы очень рады новым данным, демонстрирующим статистически значимое, дозозависимое замедление прогрессирования болезни Хантингтона и снижение уровня NfL в ЦСЖ в течение 24 месяцев", - [...]...

Компания Wave Life Sciences объявляет о положительных результатах испытаний фазы 1b/2a SELECT-HD, впервые продемонстрировавших клиническую эффективность аллель-селективного снижения уровня мутантного хантингтина при болезни Хантингтона

Сегодня компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах SELECT-HD, плацебо-контролируемого исследования фазы 1b/2a, в котором оценивалась исследуемая терапия WVE-003. Эти результаты свидетельствуют о том, что WVE-003 избирательно снижает уровень токсичного мутантного хантингтина (mHTT) [...]...

Сегодня компания PTC объявила о многообещающих результатах 12-месячного исследования фазы 2 PIVOT-HD перорального препарата PTC518.  

На 12-й месяц уровень мутантного Хантингтина (mHTT) в крови снизился на 22% и 43% соответственно для доз 5 мг и 10 мг. Аналогичный результат наблюдался и в спинномозговой жидкости, где [...]...

Исследование фазы 2 компании Sage Therapeutics подтверждает когнитивные последствия болезни Хантингтона

Ранее на этой неделе компания Sage Therapeutics объявила о результатах исследования SURVEYOR, в котором оценивались когнитивные последствия болезни Хантингтона. С помощью батареи когнитивных оценок HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) они измерили разницу [...]...

FDA присвоило компании uniQure статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT)

Сегодня мы очень счастливы в сообществе Хантингтона. Компания Uniqure объявила о том, что она получила сертификат Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]...

SOM Biotech завершает набор участников в исследование фазы IIb по лечению хореи при болезни Хантингтона

Компания SOM Biotech, занимающаяся разработкой и созданием лекарственных препаратов на клинической стадии, основанная на уникальной запатентованной платформе искусственного интеллекта (SOMAIPRO®), рада сообщить, что набор участников фазы IIb клинического [...]...

Компания Prilenia планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг в ЕС для применения придопидина при болезни Гентингтона

Компания Prilenia объявила сегодня о том, что планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг в ЕС для использования придопидина в лечении болезни Гентингтона. По словам доктора Майкла [...].