ADORE-DH - потенциальная терапия стволовыми клетками

ADORE-DH - это исследование II фазы потенциальной терапии стволовыми клетками для лечения HD. Спонсируемое компанией AZIDUS Brasil (организация, предоставляющая полный спектр услуг в области клинических исследований), это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование было направлено на [...]...
Компания uniQure объявляет о положительных результатах первого этапа исследования фазы I/II препарата AMT-130 у пациентов с болезнью Хантингтона

24 сентября 2025 г. PDF-версия ~ Поворотное исследование достигло первичной конечной точки; высокая доза AMT-130 продемонстрировала статистически значимое замедление развития болезни 75% в течение 36 месяцев по данным cUHDRS по сравнению с предрасположенностью [...]...
Skyhawk сообщает данные по когорте C

Ранее сегодня компания Skyhawk представила следующую обновленную информацию о части C исследования SKY-0515 фазы 1. -Письмо сообществу - Дорогие друзья и коллеги из Skyhawk, мы рады объявить сегодня о [...]...
Компании Prilenia и Ferrer представили обновленную информацию о европейском процессе регулирования придопидина для лечения болезни Хантингтона

25 июля 2025 г. НААРДЕН, Нидерланды, УОЛТАМ, Массачусетс, и БАРСЕЛОНА, Испания - (BUSINESS WIRE) - Компании Prilenia Therapeutics B.V. и Ferrer сегодня объявили, что Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по лекарственным средствам для [...]...
Исследование PTC518 PIVOT-HD достигло первичной конечной точки

May 5, 2025 PDF Version - Исследование достигло первичной конечной точки с дозозависимым снижением уровня белка HTT в крови на 12-й неделе - - Благоприятная дозозависимая динамика по всем клиническим шкалам на 2-й стадии [...]...
Компания UniQure объявила о присвоении сертификата прорывной терапии FDA препарату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ присвоение статуса Breakthrough Therapy на основании клинических данных испытаний I/II фазы, свидетельствующих о значительном замедлении прогрессирования заболевания ~ ~ дополнительное обновление нормативной базы и руководство по заявке на получение биологической лицензии [...]...
Обновленная информация об исследовании II фазы GENERATION HD2

Компания "Рош" объявила о продолжении клинического испытания GENERATION HD2 фазы II, в ходе которого изучался томинерсен у лиц с ранними признаками болезни Хантингтона. После промежуточного анализа, проведенного независимым комитетом, не [...]...
SOM Biotech объявляет результаты исследования фазы 2b

Компания SOM Biotech представила результаты исследования фазы 2b с использованием препарата SOM3355, демонстрирующего уникальный профиль с устойчивым улучшением хореи у пациентов с болезнью Хантингтона и безопасный профиль с отсутствием сонливости, [...]...
PTC Therapeutics заключает глобальное лицензионное соглашение и соглашение о сотрудничестве с Novartis по программе PTC518 для лечения болезни Хантингтона

2 декабря 2024 г. - PTC получит $1.0B наличными при закрытии сделки - PTC имеет право на получение до $1.9B в качестве вех в разработке, регуляции и продажах - PTC разделит прибыль в США и [...]...
Компания Sage Therapeutics прекращает разработку препарата далзанемдор для лечения БГ

Исследование фазы 2 DIMENSION не достигло первичной конечной точки Дальзанемдор в целом хорошо переносился; новых сигналов безопасности не наблюдалось Исходя из этих данных, компания не планирует [...]...