Компания uniQure сообщает о результатах клинических испытаний I/II фазы генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ Пациенты, получавшие AMT-130, продолжают демонстрировать сохранение неврологических функций с потенциальным дозозависимым клиническим эффектом по сравнению с естественной историей болезни, соответствующей критериям включения ~ ~ Среднее [...]...

PTC Therapeutics делится положительными промежуточными данными клинического испытания PIVOT-HD на пациентах с болезнью Хантингтона

21 июня 2023 г. PDF-версия - Дозозависимое снижение уровня белка Huntingtin (HTT) в крови в течение 12 недель - Благоприятный профиль переносимости без связанных с лечением серьезных нежелательных явлений и скачков NfL - - Конференция [...]...

Компания uniQure объявляет о проведении в США I/II фазы клинических испытаний генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ AMT-130 продолжает хорошо переноситься в обеих дозовых когортах ~ ~ Пациенты, получающие лечение AMT-130, демонстрируют сохранность функций по сравнению с исходным уровнем и клинические преимущества по сравнению с естественной историей [...].

PRILENIA ОБЪЯВЛЯЕТ РЕЗУЛЬТАТЫ ИССЛЕДОВАНИЯ PROOF-HD: МНОГООБЕЩАЮЩИЕ, НО НЕОДНОЗНАЧНЫЕ РЕЗУЛЬТАТЫ!

Сегодня, 25 апреля, компания Prilenia объявила результаты клинического исследования PROOF-HD, посвященного болезни Хантингтона. Некоторые из участников показали значительную пользу от препарата Придопидин, в то время как другие не получили никакой пользы. Это [...].

Prilenia достигла последнего визита последнего пациента в клиническом исследовании фазы 3 PROOF-HD для лечения болезни Хантингтона

PROOF-HD - единственное исследование на поздней стадии болезни Хантингтона, направленное на клиническое прогрессирование; первые результаты ожидаются в начале второго квартала 2023 года НААРДЕН, Нидерланды и УОЛТАМ, Массачусетс, 28 марта 2023 года - Prilenia Therapeutics B.V., компания [...]...

Novartis прекращает исследование VIBRANT-HD

Сегодня компания Novartis сообщила неприятную новость о том, что она прекращает исследование VIBRANT-HD, в котором принимался препарат Бранаплам, после того как у некоторых участников были обнаружены побочные эффекты. Читайте полный текст письма Novartis Даже если эта новость [...]...

Компания uniQure объявила о возобновлении набора пациентов в испытании AMT-130 в более высоких дозах

Послание сообществу специалистов по болезни Хантингтона от компании uniQure Уважаемые члены сообщества специалистов по болезни Хантингтона, сегодня утром компания uniQure выпустила пресс-релиз, в котором сообщалось о результатах клинических испытаний препаратаAMT-130 [...]...

Wave Life Sciences объявляет о положительных результатах испытания фазы 1b/2a SELECT-HD с первичными результатами, указывающими на аллельную селективность мишени WVE-003 при болезни Хантингтона

Сентябрь 20, 2022 в 7:30 утра EDT PDF Версия Одиночные дозы WVE-003, как оказалось, в целом безопасны и хорошо переносятся Протеин мутантного хантингтина (mHTT) в CSF был снижен после однократного приема 30 [...]...

Компания uniQure объявляет об обновлении данных по когорте низких доз в клинических испытаниях фазы I/II генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ Лечение в целом хорошо переносится, и у пациентов, прошедших курс лечения AMT-130, не возникает существенных проблем с безопасностью в течение одного года наблюдения ~ ~ Среднее снижение на 53,8% мутантного HTT [...]...