Задумывались ли вы когда-нибудь, какова истинная ценность партнерства между промышленностью, группами пациентов и пациентским сообществом в рамках разработки лекарственных препаратов? Как человек, который в разные периоды своей жизни был вовлечен в каждую из этих сфер, я могу сказать вам из первых рук, что это очень важно. Пациентские группы и сообщество должны быть вовлечены во все этапы разработки лекарств, если мы действительно хотим продвинуть клинические исследования.

Мой собственный путь в защиту интересов пациентов начался в 15 лет, когда я впервые узнала о диагнозе "болезнь Хантингтона" (БГ), поставленном моей маме после того, как первые 5-7 лет ее жизни ей ставили неправильные диагнозы. Изначально врачи диагностировали у нее глубокую депрессию и перепады настроения, а соседи думали, что она пьет в течение дня из-за плохого равновесия и шатающихся движений. В итоге все эти признаки оказались симптомами БГ.

После того как прошло несколько лет, прежде чем я осознал, что это новая норма, я решил принять участие в жизни общества, проводя благотворительные акции и повышая осведомленность о HD. В конце концов я заняла различные руководящие роли в группах пациентов, чтобы помочь поддержать неудовлетворенные потребности сообщества HD. В какой-то момент я даже основал организацию пациентов, занимающуюся поддержкой молодых взрослых с редкими и хроническими заболеваниями.

Сегодня мне выпала честь курировать работу по защите интересов пациентов и привлечению их к сотрудничеству в небольшой биотехнологической компании, работающей в области HD. Вот что я узнал:

1. Группы пациентов и члены сообщества пациентов играют важнейшую роль в разработке лекарств. Именно они имеют жизненный опыт и понимают болезнь так, как не расскажут в учебниках или в лаборатории.

2. Рассказывая о своем опыте работы с биотехнологическими и фармацевтическими компаниями, пациенты могут помочь в формировании проводимых исследований, в том числе о том, каким заболеваниям уделяется внимание, какие конечные точки изучаются в ходе испытаний и как выглядит успех с точки зрения пациента. Обратная связь может осуществляться через возможность выступления перед сотрудниками компании, разработку клинических испытаний, образовательных материалов, способов распространения информации об участии в клинических испытаниях и многих других возможностей!

3. Вклад пациентов важен на всех этапах разработки лекарств - от открытия до утверждения: они помогают исследователям понять болезнь, вносят вклад в разработку и стратегии набора участников клинических испытаний, отстаивают доступ к терапии, если она будет одобрена, и делятся опытом применения одобренных лекарств.

Чтобы партнерство было успешным, группа пациентов и члены сообщества должны участвовать в нем, задавая вопросы или поднимая руку, чтобы помочь продвинуть исследования. Выясняйте у компаний, что они знают о заболеваниях и о состоянии их работы. Для внедрения инноваций, особенно в области редких заболеваний, нужна целая деревня. Еще больше для заболевания, для которых не существует лечения. Тем из вас, кто уже участвует в некоторых из этих проектов, спасибо за то, что продолжаете отстаивать свои интересы и помогаете изменить ситуацию с разработкой лекарств!

Сет Ротберг - национально признанный лидер пациентов, профессионал в сфере здравоохранения и спикер TEDx. После того как его мать 17 лет боролась с болезнью Хантингтона (БГ), Сет поставил перед собой задачу улучшить опыт пациентов в здравоохранении. В настоящее время он курирует работу с пациентами в компании Prilenia, а мнения, высказанные в этой статье, принадлежат сотруднику Prilenia.

Обратите внимание, что этот гость Спонсором публикации в блоге выступила компания Prilenia.