Конгресс HDYO
FDA присвоило ускоренное обозначение программе лечения болезни Хантингтона PTC518

PTC518 - это пероральный препарат, который снижает выработку мутировавшего белка хантингтина, вызывающего прогрессирование заболевания. Программы, получившие статус Fast Track, выигрывают от раннего взаимодействия с FDA и могут быть [...]...
Препарат Prilenia "Придопидин для лечения болезни Гентингтона" одобрен для рассмотрения на предмет получения разрешения на продажу в Европе

Компания Prilenia, специализирующаяся на клинических биотехнологиях и нацеленная на разработку новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, подала заявку на европейский маркетинговый [...]...
Хроника неустанных поисков: Создание фонда

Я принадлежу к третьему поколению семьи, страдающей болезнью Хантингтона, но только в 2024 году, благодаря неустанным усилиям моего второго отца, Ф. Кука, [...]...
IROS, Prilenia и Международная ассоциация болезни Гентингтона сотрудничают в рамках первого испытания болезни Гентингтона (БГ) в регионе MENA

Абу-Даби, ОАЭ; 19 июня 2024 г.: IROS, контрактная исследовательская организация из Абу-Даби (входит в группу M42), заключила партнерство с Prilenia Therapeutics, биотехнологической компанией клинической стадии, и Международным [...]...
Компания uniQure объявила об обновлении положительных промежуточных данных, свидетельствующих о замедлении прогрессирования заболевания в испытаниях фазы I/II препарата AMT-130 для лечения HD

"Мы очень рады новым данным, демонстрирующим статистически значимое, дозозависимое замедление прогрессирования болезни Хантингтона и снижение уровня NfL в ЦСЖ в течение 24 месяцев", - [...]...
Компания Wave Life Sciences объявляет о положительных результатах испытаний фазы 1b/2a SELECT-HD, впервые продемонстрировавших клиническую эффективность аллель-селективного снижения уровня мутантного хантингтина при болезни Хантингтона

Сегодня компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах SELECT-HD, плацебо-контролируемого исследования фазы 1b/2a, в котором оценивалась исследуемая терапия WVE-003. Эти результаты свидетельствуют о том, что WVE-003 избирательно снижает уровень токсичного мутантного хантингтина (mHTT) [...]...
Сегодня компания PTC объявила о многообещающих результатах 12-месячного исследования фазы 2 PIVOT-HD перорального препарата PTC518.

На 12-й месяц уровень мутантного Хантингтина (mHTT) в крови снизился на 22% и 43% соответственно для доз 5 мг и 10 мг. Аналогичный результат наблюдался и в спинномозговой жидкости, где [...]...
Исследование фазы 2 компании Sage Therapeutics подтверждает когнитивные последствия болезни Хантингтона

Ранее на этой неделе компания Sage Therapeutics объявила о результатах исследования SURVEYOR, в котором оценивались когнитивные последствия болезни Хантингтона. С помощью батареи когнитивных оценок HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) они измерили разницу [...]...
Последние новости с Ближнего Востока и Северной Африки

Президент IHA Свейн Олаф Ольсен выступил с основным докладом о болезни Хантингтона на Конгрессе по редким заболеваниям стран Ближнего Востока и Северной Африки в Абу-Даби в прошлом месяце. Он говорил о срочной необходимости [...]...