Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Сегодня компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах SELECT-HD, плацебо-контролируемого исследования фазы 1b/2a, в котором оценивалась исследуемая терапия WVE-003. Эти результаты демонстрируют, что WVE-003 избирательно снижает уровень токсичного мутантного белка хантингтина (mHTT) и сохраняет здоровый белок хантингтина дикого типа (wtHTT) у людей с болезнью Хантингтона. Результаты испытанийВ ходе анализа было проведено сравнение

На 12-й месяц уровень мутантного Хантингтина (mHTT) в крови снизился на 22% и 43% соответственно для доз 5 мг и 10 мг. Аналогичный результат наблюдался и в спинномозговой жидкости, где уровень mHTT снизился на 21% и 43%, соответственно, для доз 5 мг и 10 мг. Кроме того, лечение PTC518 приводило к

Ранее на этой неделе компания Sage Therapeutics объявила о результатах исследования SURVEYOR, в котором оценивалось когнитивное воздействие болезни Хантингтона. С помощью батареи когнитивных оценок HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) они измерили разницу между 29 здоровыми добровольцами и 40 участниками с БГ. В качестве вторичного результата в исследовании оценивалась безопасность и переносимость

Сегодня мы очень счастливы в сообществе Хантингтона. Сообщение компании Uniqure о том, что она получила "обозначение" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для исследовательской генной терапии AMT-130 при болезни Хантингтона, более чем многообещающе", - говорит президент IHA Свейн Олаф Ольсен. Лицензия RMAT основана на следующих принципах