Исследование

Никогда еще будущее не было таким обнадеживающим

Сейчас особенно захватывающее время для исследований болезни Хантингтона. Бесчисленное количество врачей и ученых по всему миру активно участвуют в исследовательских проектах и клинических испытаниях в области неврологии в целом и болезни Хантингтона в частности.

Найдите последние новости исследований в следующих источниках:

Клинические испытания

DIMENSION

Статус: Активно работает и набирает персонал

Цели и задачи: Основная цель данного исследования - оценить влияние препарата SAGE-718 на когнитивные показатели и функционирование у участников с БГ.

Расположение: Соединенные Штаты Америки, Австралия, Канада и Великобритания

KINECT-HD2

Статус: Зачисление закрыто

Цели и задачи: KINECT-HD2 - это открытое исследование по продолжению приема вальбеназина для лечения хореи, связанной с болезнью Хантингтона.

Расположение: Соединенные Штаты Америки и Канада

I/II фаза клинических испытаний AMT-130

Статус: Рекрутинг

Цели и задачи: Это первое исследование AMT-130 на людях. Основная цель - найти безопасную дозу AMT-130 для взрослых, у которых выявлен ген HD и которые страдают HD на ранней стадии. В ходе исследования также будет изучено, как организм перерабатывает AMT-130, и как он может повлиять на прогрессирование заболевания.

Расположение: Германия, Польша и Великобритания

GENERATION HD2

Статус: Рекрутинг

Цели и задачи: В этом исследовании будет оцениваться безопасность, биомаркеры и эффективность томинерсена по сравнению с плацебо у участников с продромальными и ранними проявлениями Болезнь Хантингтона

Расположение: Аргентина, Австралия, Австрия, Великобритания, Германия, Дания, Испания, Италия, Канада, Новая Зеландия, Польша, Португалия, Франция, Швейцария, Соединенные Штаты Америки

SOM3355 для лечения болезни Хантингтона

Статус: Завершено

Цели и задачи: Препарат SOM3355 успешно завершил испытания фазы 2a при БГ и продемонстрировал благоприятный профиль безопасности без неврологических и нейропсихиатрических побочных эффектов. Программа испытаний фазы 2b с определением диапазона доз получила рекомендации по результатам предварительных обсуждений с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) и научные рекомендации Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). 

Расположение: Франция, Германия, Италия, Польша, Испания, Швейцария, Великобритания

PIVOT-HD

Статус: Активный

Цели и задачи: Основная цель данного исследования - оценить безопасность и фармакодинамические эффекты PTC518. по сравнению с плацебо у участников с HD.

Расположение: Австралия, Австрия, Германия, Испания, Италия, Канада, Нидерланды, Новая Зеландия, Франция, Великобритания

SELECT-HD

Статус: Завершено

Цели и задачи: Испытание SELECT-HD Это глобальное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 1b/2a, целью которого является оценка безопасности и переносимости однократного и многократного введения интратекальных доз WVE-003 людям с подтвержденным диагнозом HD, находящимся на ранних стадиях заболевания и несущим SNP3 в ассоциации с экспансией цитозин-аденин-гуанин (CAG). Дополнительные цели включают оценку фармакокинетики и исследование фармакодинамических и клинических конечных точек. 

Расположение: Австралия, Канада, Дания, Франция, Германия, Италия, Нидерланды, Польша, Испания, Великобритания

PROOF-HD

Статус: Завершена - ожидает одобрения придопидина

Цели и задачи: PROOF-HD - это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3, в котором оценивается эффективность и безопасность придопидина у пациентов с ранней стадией болезни Хантингтона.

Обновления исследований

Новости

Обновление от LoQus23

LoQus23 Therapeutics - биотехнологическая компания, исследующая препараты на основе малых молекул, способные остановить патогенную триплетную экспансию, которая является причиной и движущей силой развития болезни Хантингтона (БГ), миотонического

Читать далее
Новости

Новое исследование POINT-HD фазы 1

Начинается новая фаза 1 исследования POINT-HD по селективному снижению уровня хунтингтина Уважаемые лидеры сообщества Хантингтона! В ответ на вашу просьбу получать обновленную информацию о наших исследованиях, мы рады сообщить вам, что

Читать далее
Новости

Резюме “Заседание Платформы EHDN по основным результатам uniQure: Распаковка результатов на данный момент”

Варшава, 19 ноября 2025 г. Уважаемые члены! Как вы, возможно, знаете, вчера Европейская сеть по болезни Хантингтона (EHDN) провела семинар, посвященный основным результатам исследования uniQure, фармацевтической

Читать далее

Текущие клинические исследования из EHDN и Enroll-HD 2024 Strasbourg