Odkaz spoločnosti uniQure pre komunitu postihnutú Huntingtonovou chorobou


Vážení členovia komunity Huntingtonovej choroby,


Dnes ráno spoločnosť uniQure vydala tlačovú správu, ktorá obsahovala aktuálne informácie o našej klinickej štúdii
AMT-130 (názov skúmaného lieku) na Huntingtonovu chorobu (HD).
oznámila v auguste tohto roku pri registrácii pacientov vo vyššej dávke v európskej fáze
I/II klinického skúšania AMT-130, Výbor pre monitorovanie bezpečnosti údajov (DSMB)
odporúča pokračovať v registrácii pacientov pri tejto vyššej dávke. To znamená, že
nezávislá skupina odborných lekárov HD preskúmala všetky dostupné informácie
a usúdila, že prínosy a riziká AMT-130 sú hodné pokračovania.


Európske a americké časti tohto klinického programu sú určené na hodnotenie bezpečnosti a
okrem toho, že pomôže určiť optimálnu dávku (koľko
je potrebný liek) na postup do neskorého štádia klinického skúšania. Štúdia bude slúžiť aj ako skorá
vyhodnotenie schopnosti AMT-130 znižovať hladinu proteínu huntingtinu a akéhokoľvek súvisiaceho účinku, ktorý by to mohlo mať
na ochorenie.


V lete tohto roku sa spoločnosť uniQure dozvedela o niektorých neočakávaných závažných reakciách krátko po
podávanie AMT-130 v skupine s vyššou dávkou v štúdii. V tom čase zasadal DSMB
a rozhodli sa pozastaviť zaradenie do skupiny s vyššou dávkou, aby sa preskúmali bezpečnostné udalosti a
určenie akýchkoľvek zmierňujúcich krokov. Po dôkladnom prešetrení DSMB ruší pauzu, pretože
ako je uvedené vyššie. Viac informácií nájdete v tlačovej správe spoločnosti uniQure vydanej dnes ráno. Je to
je dôležité poznamenať, že všetky neočakávané bezpečnostné udalosti u troch pacientov úplne ustúpili.


Chceli by sme vyjadriť hlbokú vďaku pacientom, rodinám a klinickým pracoviskám, ktoré
sa k nám pripojil na našej ceste za skúmaním AMT-130 ako možnej liečby HD. Bez vášho
účasť, by naše poslanie poskytovať transformačné terapie nebolo možné. Hľadáme
tešíme sa na pokračovanie práce s komunitou HD a budeme pokračovať v zdieľaní aktuálnych informácií o
klinický program AMT-130.


S úctou,


Daniel Leonard
Hlavný riaditeľ pre globálnu podporu pacientov, uniQure

Zobraziť dokument tu.


0 Komentáre

Pridaj komentár

Avatar placeholder

Vaša e-mailová adresa nebude zverejnená. Vyžadované polia sú označené *

sk_SKSlovak