PROOF-HD je jedinou štúdiou v neskorej fáze Huntingtonovej choroby zameranou na klinickú progresiu; hlavné výsledky sa očakávajú začiatkom druhého štvrťroka 2023

NAARDEN, Holandsko a WALTHAM, Mass., 28. marca 2023 Prilenia Therapeutics B.V., biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurologických vývojových porúch, dnes oznámila, že posledný účastník štúdie PROOF-HD, globálnej štúdie 3. fázy Huntingtonovej choroby (HD), absolvoval poslednú plánovanú návštevu v rámci obdobia zaslepenej liečby, čím sa hlavná štúdia ukončila. Takmer všetci pacienti (98 %), ktorí boli oprávnení pokračovať v prebiehajúcom otvorenom predĺžení štúdie PROOF-HD. Hlavné výsledky štúdie PROOF-HD sa očakávajú začiatkom druhého štvrťroka 2023.

Štúdia PROOF-HD sa uskutočnila s Huntingtonova študijná skupina (HSG), svetový líder v klinickom výskume pre HD a cenný spolupracovník spoločnosti Prilenia.

"Naliehavo potrebujeme liečbu, ktorá by zmenila priebeh HD a priniesla nádej jednotlivcom a rodinám postihnutým touto chorobou," povedal Dr. Michael R. Hayden, generálny riaditeľ a zakladateľ spoločnosti Prilenia. "Náš tím usilovne pracuje na tom, aby sme čo najskôr priniesli spoločnosti prvotné výsledky. Ďakujeme skupine Huntington Study Group a jej partnerom, výskumníkom štúdie a predovšetkým účastníkom štúdie a ich rodinám za ich príspevok k tomuto dôležitému výskumu." 

PROOF-HD je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia fázy 3, ktorá hodnotí bezpečnosť a účinnosť pridopidínu (45 mg dvakrát denne počas 65 až 78 týždňov), perorálneho, vysoko selektívneho a účinného skúmaného agonistu sigma-1 receptora (S1R), u osôb s HD. Cieľom štúdie je zhodnotiť schopnosť pridopidínu zachovať funkčné schopnosti jedincov žijúcich s HD, pričom primárnym koncovým ukazovateľom je zmena oproti východiskovému stavu v skóre Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) po 65 týždňoch. Do štúdie bolo zaradených 499 jedincov a uskutočnila sa v USA, Kanade, Rakúsku, Českej republike, Francúzsku, Nemecku, Taliansku, Holandsku, Poľsku, Španielsku a Spojenom kráľovstve. Štúdia bola ukončená načas a podľa plánu.

O pridopidíne

Pridopidín (45 mg dvakrát denne) je perorálny, vysoko selektívny a silný skúšaný agonista S1R, ktorý v doterajších klinických štúdiách vykazoval podobný profil bezpečnosti a znášanlivosti ako placebo. Proteín S1R je vysoko exprimovaný v mozgu a mieche, kde reguluje niekoľko kľúčových procesov, ktoré sú bežne narušené pri rôznych neurodegeneratívnych ochoreniach. Aktivácia S1R pridopidínom stimuluje viaceré bunkové dráhy vrátane autofágie, axonálneho transportu, mitochondriálnej produkcie energie a homeostázy vápnika, ktoré sú nevyhnutné pre funkciu a prežitie neurónov a môžu viesť k neuroprotektívnym účinkom.

Spoločnosť Prilenia je držiteľom označenia Orphan Drug pre pridopidín pri HD a ALS v USA a EÚ. Okrem toho získal pridopidín označenie Fast Track od amerického úradu pre potraviny a liečivá (FDA) na liečbu HD.

O spoločnosti Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Huntingtonova študijná skupina (HSG), založená v roku 1993 v Rochesteri v štáte New York, je nezisková organizácia, ktorá pozostáva z prvej a najväčšej siete spolupráce na svete, ktorú tvorí viac ako 800 odborníkov na Huntingtonovu chorobu na viac ako 130 výskumných pracoviskách HSG s akreditáciou po celom svete. HSG Clinical Research, Inc., 100 % dcérska spoločnosť HSG, je organizácia poskytujúca komplexné služby v oblasti klinického výskumu, ktorá sa špecializuje na vykonávanie skúšok HD. HSG ponúka aj vzdelávacie služby pre zdravotníckych pracovníkov a poskytovateľov starostlivosti o pacientov s HD. Viac informácií nájdete na stránke www.huntingtonstudygroup.org.

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Vedúci oddelenia podnikovej komunikácie
info@prilenia.com


1 Komentár

Farahnaz noor - apríl 27, 2023 na 2:05 am

Táto správa priniesla nádej pre pacientov s hd v mojej krajine Iráne.Budem vďačný, ak budem môcť získať viac informácií.

Pridaj komentár

Avatar placeholder

Vaša e-mailová adresa nebude zverejnená. Vyžadované polia sú označené *

sk_SKSlovak