PRILENIA OZNÁMILA VÝSLEDKY ŠTÚDIE PROOF-HD: SĽUBNÉ, ALE ZMIEŠANÉ VÝSLEDKY!

Dnes, 25. apríla, spoločnosť Prilenia oznámila výsledky PROOF-HD klinické skúšanie Huntingtonovej choroby. Niektorí z účastníkov vykazovali výrazný prospech z lieku Pridopidine, zatiaľ čo iní z neho nemali žiadny prospech. 

Je to sľubné, pretože po prvýkrát máme liek, ktorý má účinok na progresiu ochorenia, kognitívne a motorické príznaky. - Je to úžasný krok vpred, hovorí Astri Arnesen, prezidentka EHA. -Napriek tomu je istým spôsobom sklamaním aj skutočnosť, že nie všetci účastníci, ktorí dostávali liečbu, mali pozitívny účinok.

Ktoré sú hlavné posolstvá vyplývajúce z výsledkov štúdie Prilenia?

"Pohybujeme sa správnym smerom," hovorí prezident spoločnosti The Medzinárodná asociácia Huntington, Svein Olaf Olsen. Výsledky štúdie Prilenia naznačujú, že ich terapeutický prístup je bezpečný a že má prínos na dôležité klinické ukazovatele, ako sú motorické a kognitívne symptómy HD.

Napriek tomu je dôležité poznamenať, že štúdia ukázala, že sa nedosiahne požadované zlepšenie/účinok pridopidínu na príznaky HD, ak ho zmiešate s inými liekmi, ako sú neuroleptiká. "Musíte si však tiež uvedomiť, že Pridopidín nie je liek určený na všetky dôsledky, ktoré so sebou Huntingtonova choroba prináša," hovorí Svein Olaf Olsen.

Okrem toho štúdia Prilenia nesplnila svoj primárny cieľový ukazovateľ, ktorým bolo zlepšenie funkčnej kapacity meranej pomocou Unifikovanej stupnice hodnotenia Huntingtonovej choroby - Celková funkčná kapacita, a nesplnila ani kľúčový sekundárny cieľový ukazovateľ, ktorým bolo zlepšenie v Zloženej unifikovanej stupnici hodnotenia Huntingtonovej choroby. Spoločnosť naznačuje, že nedostatok významného účinku na tieto koncové ukazovatele môže súvisieť s inými liekmi, ktoré užívali účastníci štúdie.

V tlačovej správe z 25. apríla spoločnosť Prilenia informuje:

• Predbežne špecifikované analýzy v PROOF-HD s vylúčením pacientov užívajúcich neuroleptiká a lieky na choreu preukázali klinicky významné a nominálne významné prínosy a zlepšenia oproti východiskovej hodnote pridopidínu v porovnaní s placebom v oblasti progresie ochorenia, motorických a kognitívnych ukazovateľov.
• Q-Motor, objektívne meranie motorických funkcií, preukázalo v rôznych časových bodoch silný priaznivý účinok u účastníkov liečených pridopidínom v PROOF-HD.
• V štúdii PROOF-HD aj v štúdii HEALEY ALS Platform bol pridopidín dobre tolerovaný bez závažných nežiaducich účinkov súvisiacich s liečbou.
• Primárny koncový ukazovateľ PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale - Total Functional Capacity) a kľúčový sekundárny koncový ukazovateľ (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) však nedosiahli štatistickú významnosť, pričom účinok bol maskovaný súbežnými liekmi.
• Spoločnosť je odhodlaná rozvíjať pridopidín v oblasti Huntingtonovej choroby a amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS).

Čo to znamená pre komunitu HD? Dostaneme na trh liek?

"Je ešte príliš skoro na to, aby sme vyvodili konečný záver," hovorí Svein Olaf Olsen. "HD je komplexné ochorenie s mnohými a vplyvnými vlastnosťami. Skutočnosť, že Pridopidine nepreukázal zlepšenie na všetkých frontoch, znamená, že spoločnosť určite nie je úplne spokojná s výsledkom. Možno však boli očakávania trochu vysoké. Nedostaneme teda liek, ktorý vyrieši všetky príznaky HD alebo dokáže ochorenie zastaviť, ale možno dostaneme liek, ktorý pomôže napríklad zmierniť niektoré kognitívne alebo motorické zmeny spojené s ochorením. A to je dobrá správa," hovorí Olsen.

"Je to podobné ako pri hľadaní liečby rakoviny, pretože stále nemáte pilulku, ktorá by pomáhala pri všetkých typoch rakoviny. Sme však v procese vývoja nových terapeutických liekov na HD. Sme na dobrej ceste," dodáva Olsen.

Ste sklamaní? 

"Vôbec nie. Dúfala som v niečo viac. Rovnako ako všetci moji priatelia som dúfal v "Konečný rez!" "Konečné riešenie". Som presvedčený, že jedného dňa dostanete tabletku alebo injekciu na vyliečenie HD, ale možno na začiatku bude liečba HD skôr zmesou rôznych liekov a dostaneme lieky, ktoré nebudú vhodné pre každého. Najdôležitejším bodom v tlačovej správe spoločnosti Prilenia je, že máme liek, ktorý môže byť užitočný. A určite bude spoločnosť pokračovať v tvrdej práci, aby sa liek dostal na trh," uzatvára Svein Olaf Olsen.