Spoločnosť PTC Therapeutics zdieľa pozitívne priebežné údaje z klinickej štúdie PIVOT-HD u pacientov s Huntingtonovou chorobou

21. júna 2023

Verzia PDF

- Dose závislé zníženie hladiny proteínu Huntingtin (HTT) v krvi počas 12 týždňov –
- Priaznivý profil znášanlivosti bez závažných nežiaducich udalostí súvisiacich s liečbou alebo Hroty NfL – 

- Konferenčný hovor a webové vysielanie 21. júna^st o 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, NJ, 21. júna 2023 /PRNewswire/ - Spoločnosť PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes zverejnila priebežné údaje z 12-týždňovej časti štúdie PIVOT-HD fázy 2 s PTC518 u pacientov s Huntingtonovou chorobou (HD). Štúdia preukázala zníženie hladiny proteínu Huntingtin (HTT) v periférnych krvných bunkách v závislosti od dávky, pričom na úrovni 10 mg dávky dosiahla priemerné zníženie hladiny mutovaného HTT o 30%. Okrem toho bola expozícia PTC518 v mozgovomiechovom moku (CSF) zhodná alebo vyššia ako plazmatické hladiny neviazaného liečiva.

Liečba liekom PTC518 sa tiež preukázala ako dobre tolerovaná, bez závažných nežiaducich udalostí súvisiacich s liečbou, bez hlásení periférnej neuropatie alebo toxicity limitujúcej dávku. Okrem toho sa nezaznamenali žiadne vzostupy neurofilamentového proteínu ľahkého reťazca (NfL) v CSF súvisiace s liečbou, pričom po 12 týždňoch liečby liekom PTC518 bol zaznamenaný celkový trend k znižovaniu hladín NfL v CSF.

"Veľmi nás tešia povzbudivé údaje z priebežnej analýzy PIVOT-HD, ktoré preukazujú zníženie HTT v závislosti od dávky, požadovanú expozíciu CSF a priaznivý profil znášanlivosti bez dôkazu závažných nežiaducich udalostí súvisiacich s liečbou alebo nárastu CSF NfL," povedal Dr. Matthew Klein, výkonný riaditeľ spoločnosti PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD je globálna, placebom kontrolovaná štúdia a pozostáva z dvoch častí: úvodnej 12-týždňovej placebom kontrolovanej fázy zameranej na farmakológiu a farmakodynamický účinok PTC518, po ktorej nasleduje 9-mesačná placebom kontrolovaná časť. Štúdia bude spočiatku zahŕňať dve úrovne dávok, 5 miligramov a 10 miligramov, s možnosťou zahrnúť tretiu úroveň dávky do 20 miligramov.

Dnešný konferenčný hovor a webové vysielanie 
Spoločnosť PTC dnes o 8:00 EDT usporiada konferenčný hovor, na ktorom bude diskutovať o tejto novinke. Ak sa chcete zúčastniť telefonického hovoru kliknite sem zaregistrovať sa a budú vám poskytnuté údaje pre vytáčanie. Aby sa predišlo oneskoreniu, odporúčame účastníkom, aby sa do konferenčného hovoru prihlásili 15 minút pred jeho začiatkom. Internetový prenos konferenčného hovoru je dostupný v sekcii pre investorov na webovej stránke PTC na adrese https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Záznam hovoru bude k dispozícii približne dve hodiny po jeho skončení a bude archivovaný na webovej stránke spoločnosti po dobu 30 dní od jeho skončenia.

O PTC518
Spoločnosť PTC vyvíja potenciálnu liečbu Huntingtonovej choroby na základe našej technológie splicingovej platformy. PTC518, malá molekula, ktorú možno užívať perorálne, znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý vedie k poškodeniu a smrti neurónu, čo má za následok progresiu ochorenia. Perorálne biologicky dostupná malá molekula preniká cez hematoencefalickú bariéru, je selektívna, titrovateľná a nevyplavuje sa - čo sú kľúčové diferenciačné vlastnosti.

O Huntingtonovej chorobe
Huntingtonova choroba (HD) je zriedkavé dedičné genetické ochorenie centrálneho nervového systému.¹ Príčinou je chybný gén. Tento gén produkuje proteín nazývaný Huntingtin, ktorý sa podieľa na fungovaní nervových buniek v mozgu (neurónov). Keď je gén poškodený, produkuje abnormálny (alebo zmutovaný) proteín Huntingtin, ktorý je toxický a spôsobuje poškodenie a smrť neurónov.² HD sa zvyčajne vyskytuje u ľudí po tridsiatke alebo štyridsiatke. Príznaky sa môžu prejaviť aj v skoršom veku, a to sa nazýva juvenilná HD.^2,3 Existujú aj prípady detskej HD, keď sa príznaky objavia u detí mladších ako 10 rokov.² Hoci sa príznaky u jednotlivých ľudí líšia, choroba postihuje predovšetkým mozog a vedie k abnormálnym pohybom, ťažkostiam s rečou, prehĺtaním a chôdzou, ako aj k mnohým ďalším príznakom vrátane behaviorálnych, kognitívnych a motorických symptómov. ^4,5 Hoci existujú schválené terapie na špecifické príznaky ochorenia, v súčasnosti neexistuje liek na HD a nie sú schválené žiadne lieky, ktoré by oddialili nástup alebo spomalili progresiu ochorenia.

O spoločnosti PTC Therapeutics, Inc.
PTC je globálna biofarmaceutická spoločnosť zameraná na objavovanie, vývoj a komercializáciu klinicky diferencovaných liekov, ktoré prinášajú výhody pacientom so zriedkavými poruchami. Schopnosť spoločnosti PTC inovovať s cieľom identifikovať nové terapie a globálne komercializovať produkty je základom, ktorý poháňa investície do robustného a diverzifikovaného portfólia transformačných liekov. Poslaním spoločnosti PTC je zabezpečiť prístup k najlepším liečebným postupom vo svojej triede pre pacientov, ktorí nemajú takmer žiadne možnosti liečby. Stratégiou spoločnosti PTC je využiť svoje silné vedecké a klinické skúsenosti a globálnu komerčnú infraštruktúru na to, aby sa terapie dostali k pacientom. Spoločnosť PTC verí, že to umožňuje maximalizovať hodnotu pre všetky jej zainteresované strany. Ak sa chcete dozvedieť viac o spoločnosti PTC, navštívte nás na adrese www.ptcbio.com a sledujte nás na Facebooku, Instagrame, LinkedIn a Twitteri na @PTCBio.

Ďalšie informácie:
Investori:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Médiá:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Výhľadové vyhlásenie
Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia v zmysle zákona The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Všetky vyhlásenia obsiahnuté v tejto tlačovej správe, okrem vyhlásení o historických skutočnostiach, sú výhľadové vyhlásenia, vrátane vyhlásení týkajúcich sa budúcich očakávaní, plánov a vyhliadok spoločnosti PTC, stratégie spoločnosti PTC, vrátane očakávaného načasovania klinických skúšok a štúdií, dostupnosti údajov, predkladania a reakcií regulačných orgánov a iných záležitostí, budúcej činnosti, budúcej finančnej situácie, budúcich príjmov, predpokladaných nákladov a cieľov vedenia. Ďalšie výhľadové vyhlásenia môžu byť označené slovami "usmernenie", "plán", "očakávať", "veriť", "odhadovať", "očakávať", "zamýšľať", "môže", "cieľ", "potenciálny", "bude", "by", "mohol", "mal", "pokračovať" a podobnými výrazmi.

Skutočné výsledky, výkonnosť alebo úspechy spoločnosti PTC sa môžu podstatne líšiť od tých, ktoré sú vyjadrené alebo naznačené vo výhľadových vyhláseniach, ktoré spoločnosť uvádza, v dôsledku rôznych rizík a neistôt vrátane tých, ktoré sa týkajú: výsledkom rokovaní o cenách, pokrytí a úhradách s tretími stranami - platcami za produkty spoločnosti PTC alebo kandidátske produkty, ktoré spoločnosť PTC komercializuje alebo môže komercializovať v budúcnosti; významnými obchodnými vplyvmi vrátane vplyvov priemyselných, trhových, ekonomických, politických alebo regulačných podmienok; zmenami daňových a iných zákonov, predpisov, sadzieb a politík; oprávnenou základňou pacientov a komerčným potenciálom produktov a kandidátskych produktov spoločnosti PTC; vedecký prístup spoločnosti PTC a všeobecný pokrok vo vývoji; dostatok hotovostných zdrojov spoločnosti PTC a jej schopnosť získať v budúcnosti primerané financovanie na svoje predvídateľné a nepredvídateľné prevádzkové výdavky a kapitálové výdavky; a faktory uvedené v časti "Rizikové faktory" v poslednej výročnej správe spoločnosti PTC na formulári 10-K, ako aj všetky aktualizácie týchto rizikových faktorov, ktoré sú z času na čas uvedené v iných dokumentoch spoločnosti PTC predložených SEC. Vyzývame vás, aby ste všetky tieto faktory starostlivo zvážili.

Tak ako pri každom vyvíjanom lieku, aj pri vývoji, schvaľovaní a komercializácii nových produktov existujú významné riziká. Neexistujú žiadne záruky, že akýkoľvek výrobok získa alebo si udrží regulačné schválenie na akomkoľvek území alebo sa ukáže ako komerčne úspešný. 

Výhľadové vyhlásenia obsiahnuté v tomto dokumente predstavujú názory spoločnosti PTC len k dátumu tejto tlačovej správy a spoločnosť PTC sa nezaväzuje ani neplánuje aktualizovať alebo revidovať žiadne z takýchto výhľadových vyhlásení tak, aby odrážali skutočné výsledky alebo zmeny v plánoch, vyhliadkach, predpokladoch, odhadoch alebo prognózach alebo iných okolnostiach, ktoré nastanú po dátume tejto tlačovej správy, s výnimkou prípadov vyžadovaných zákonom. 

Odkazy:

1. Svetová zdravotnícka organizácia, 2020. 8A01.10 Huntingtonova choroba. Dostupné na: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Prístupné v októbri 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Zobraziť pôvodný obsah:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

ZDROJ PTC Therapeutics, Inc.