Vedci z Weizmannovho inštitútu v Izraeli zverejnili výsledky štúdie na zvieratách, ktoré sú obrovským prísľubom pre liečbu Huntingtonovej choroby. Zistili, že dve malé molekuly s názvom SPI-24 a SPI-77 môžu účinne znížiť expresiu mutovaného huntingtínu v mozgu, pričom normálna expresia génu zostáva nedotknutá. Tieto zlúčeniny prekonávajú hematoencefalickú bariéru, takže sú vhodné na priame podanie do mozgu prostredníctvom perorálneho podania alebo podkožnej injekcie. 

Na modeli myší viedlo podávanie SPI-24 a SPI-77 k zlepšenie motorických a emocionálnych funkcií, ako aj oddialenie progresie ochorenia.. Dôležité je, že pri dlhodobom používaní sa nepreukázali žiadne nežiaduce vedľajšie účinky ani globálne zmeny v génovej expresii. 

Profesorka Rivka Diksteinová z Weizmannovho inštitútu pri oznamovaní výsledkov uviedla: "Tieto zistenia naznačujú, že SPI sú lepšie ako iné prístupy znižovania hladiny Htt, pokiaľ ide o selektivitu mutantných alel, metódy podávania (bez chirurgického zákroku) a náklady." IHA Present Svein Olaf Olsen privítal výsledky slovami: "Je to skutočne skvelá správa. Hoci je ešte len na začiatku, tieto zistenia sú nesmierne dôležité a rodinám s HD poskytnú obrovskú nádej."   

Odkaz na tlačovú správu: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Odkaz na výskumný článok: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 Komentáre

Pridaj komentár

Avatar placeholder

Vaša e-mailová adresa nebude zverejnená. Vyžadované polia sú označené *

sk_SKSlovak