Dnes sme v komunite Huntington veľmi šťastní. Spoločnosť Uniqure oznámila, že získala ocenenie Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).
"Určenie skúmanej génovej terapie AMT-130 pri Huntingtonovej chorobe je viac ako sľubné," hovorí prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licencia RMAT je založená na troch kritériách. Tretie kritérium je to, čo si všímame v rodine Huntingtonovcov, a to, že doterajšie výsledky v skúšaní musia byť sľubné. Vieme, že oznámenie a rozhodnutie FDA vychádza z 29 ľudí, ktorí sa zúčastnili na klinickej štúdii, v rámci ktorej bola pacientovi podaná injekcia priamo do mozgu a do oblasti, kde Huntingtonova choroba "pustoší" na začiatku rozvoja ochorenia. V priebehu rokov sme zaznamenali mnoho neúspechov.
"Dúfajme, že oznámenie spoločnosti uniQure je začiatkom dobrej spätnej väzby zo strany farmaceutického priemyslu. V skutočnosti si to zaslúžime," hovorí Svein.
Daniel Leonard, senior riaditeľ pre globálnu podporu pacientov v spoločnosti uniQure, pri oznámení uviedol: "Tešíme sa na pokračovanie našej spolupráce s komunitou HD, aby sme čo najrýchlejšie posunuli program AMT-130 vpred!"
0 Komentáre