Spoločnosť PTC dnes oznámila sľubné 12-mesačné výsledky svojej štúdie fázy 2 PIVOT-HD s perorálnym PTC518  

V 12. mesiaci sa mutantný huntingtín (mHTT) v krvi znížil o 22% a 43% pri dávkach 5 mg a 10 mg. Podobný výsledok bol pozorovaný v mozgovomiechovom moku, kde sa mHTT znížil o 21% a 43% pre 5 mg a 10 mg dávky. Okrem toho liečba liekom PTC518 viedla k výraznému spomaleniu progresie motorických symptómov v 12. mesiaci, ako sa hodnotilo podľa celkového motorického skóre (zhoršenie o 2,0 bodu pri 5 mg a o 1,3 bodu pri 10 mg oproti zhoršeniu o 4,9 bodu pri placebe).

Prezident IHA Svein Olaf Olsen hovorí: "Je to naozaj vzrušujúca správa! Je skvelé vidieť výsledky takéhoto rozsahu, a to tým skôr, že PTC518 je ľahko podávaný perorálny liek s priaznivou znášanlivosťou. Gratulujeme a ďakujeme spoločnosti PTC Therapeutics za prácu, ktorú odvádza. Tešíme sa na ich štúdiu účinnosti fázy 3. Nemôže to byť dosť skoro."

Prečítajte si celú správu