Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný proteín huntingtin (mHTT) a zachováva zdravý proteín huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedincov s Huntingtonovou chorobou.

Výsledky testovania
V analýze sa porovnávali účastníci liečení tromi 30 mg intratekálnymi dávkami WVE-003
každých 8 týždňov s účastníkmi, ktorí dostávali placebo, a pozorovali nasledovné:

• Výrazné a trvalé zníženie mHTT až o 46%.
• Zachovanie zdravého, wtHTT.
• WVE-003 bol vo všeobecnosti bezpečný a dobre tolerovaný.
• Štatisticky významná korelácia zníženia mHTT so spomalením úbytku kaudátu, ktorý
  je zobrazovací biomarker, ktorý predpovedá klinické výsledky.
• Hoci táto štúdia nebola zameraná na klinické výsledky, spomalenie poklesu bolo
  pozorované pre celkové motorické skóre (TMS).

Čo bude nasledovať?
Na základe úspešnej štúdie SELECT-HD budú ďalšie kroky pre WVE-003 vychádzať zo stretnutí
s regulačnými orgánmi, aby prediskutovali vývojový postup pre WVE-003, ktorý bude zahŕňať možnosť
zrýchlené schválenie, ako aj otvorené rozšírenie (OLE) pre SELECT-HD.

Prečítajte si list komunity

Prečítajte si tlačovú správu