Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné, od dávky závislé spomalenie progresie Huntingtonovej choroby a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," uviedol Walid Abi-Saab, M.D., hlavný lekár spoločnosti uniQure. "Veríme, že ide o prvú klinickú štúdiu akéhokoľvek skúmaného lieku na Huntingtonovu chorobu, ktorá preukázala potenciálny dlhodobý klinický prínos a zníženie kľúčového markera neurodegenerácie. Navyše, vzhľadom na jednorazové podanie lieku AMT-130 máme jedinečnú možnosť pokračovať v zhromažďovaní dlhodobejších výsledkov u pacientov zo štúdií fázy I/II, ktoré podporujú vznikajúci terapeutický prínos. Tešíme sa na prvé multidisciplinárne stretnutie RMAT s FDA, ktoré sa uskutoční koncom tohto roka, aby sme prediskutovali možnosti urýchleného klinického vývoja AMT-130."

Prečítajte si celú tlačovú správu tu.