FDA udeľuje programu PTC518 Huntingtonova choroba označenie Fast Track

PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody včasnej interakcie s FDA a môžu mať nárok na prioritné preskúmanie a urýchlené schválenie. Nasleduje to po zverejnení 12-mesačných priebežných údajov zo štúdie fázy 2 spoločnosti PTC, ktoré ukázali, že u účastníkov, ktorí dostávali PTC518, došlo v závislosti od dávky k zníženiu až na 43% mutovaného proteínu Huntingtin v krvi. 

 "Udelenie označenia Fast Track programu PTC518 ďalej podporuje potenciál PTC518 poskytnúť pacientom s Huntingtonovou chorobou liečbu modifikujúcu ochorenie," povedal Matthew B. Klein, M.D., výkonný riaditeľ spoločnosti PTC Therapeutics. 

Prečítajte si tlačovú správu tu.