Spoločnosť LoQus23 Therapeutics oznámila financovanie vo výške 35 miliónov GBP na vývoj nového lieku zameraného na inhibíciu somatickej expanzie pri Huntingtonovej chorobe

• Financovanie viedla popredná spoločnosť Forbion, ktorá sa zaoberá rizikovým kapitálom v oblasti prírodných vied, za účasti existujúcich investorov SV Health Investors's Dementia Discovery Fund (DDF) a Novartis Venture Fund (NVF).
• Vedúci program zameraný na MutSβ, ktorý by mal vstúpiť na kliniku v roku 2026 a ponúknuť potenciálne modifikujúcu liečbu Huntingtonovej choroby
• Generálny partner spoločnosti Forbion Rogier Rooswinkel sa stal členom predstavenstva

Cambridge, Spojené kráľovstvo, 2. októbra 2024 - Spoločnosť LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), súkromná biotechnologická spoločnosť skúmajúca lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť nestabilitu DNA a spomaliť neurodegeneráciu pri Huntingtonovej chorobe, myotonickej dystrofii typu 1 a podobných ochoreniach s rozšírenými tripletmi, dnes oznamuje úspešné ukončenie financovania série A vo výške 35 miliónov GBP (cca $43 miliónov eur). Toto kolo financovania viedla spoločnosť Forbion spolu s existujúcimi investormi SV Health Investors's Dementia Discovery Fund (DDF) a Novartis Venture Fund (NVF). Generálny partner spoločnosti Forbion Rogier Rooswinkel sa stane členom predstavenstva spoločnosti LoQus23.

Spoločnosť LoQus23 založili v roku 2019 podnikatelia v rezidencii DDF Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn a Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci a založili ju z fondu SV Dementia Discovery Fund. V roku 2021 získala ďalšie počiatočné financovanie z NVF. Spoločnosť odvtedy vytvorila platformu testov a sériu inhibítorov MutSα a MutSβ s malými molekulami, ktoré sú terapeuticky relevantné až pri 30 ochoreniach s trojitým opakovaním vrátane Huntingtonovej choroby.

Vetvy systému opravy poškodenia DNA (DDR), ktoré sa zaoberajú opravou nezhody (Mismatch Repair - MMR), opravujú vnorenia, vynechania a chyby v inkorporácii DNA počas transkripcie a/alebo bunkovej replikácie, pričom dve hlavné cesty závisia od veľkosti nezhody - MutSα pre malé nezhody a MutSβ pre väčšie vnorenia/vynechania.

Huntingtonova choroba je autozomálne dominantné neurodegeneratívne ochorenie, na ktoré v súčasnosti neexistuje žiadna liečba upravujúca priebeh ochorenia a ktoré má len v USA 30 000 pacientov. Spoločnosť LoQus23 dúfa, že zameraním sa na somatickú expanziu sa spomalí alebo dokonca zastaví nástup a progresia Huntingtonovej choroby, čo je koncept podporený genetickými štúdiami a nedávno posilnený predklinickými modelmi.

Výnosy z financovania série A sa použijú predovšetkým na podporu predklinického vývoja a počiatočných klinických štúdií hlavného programu spoločnosti LoQus23, alosterického malomolekulového inhibítora MutSβ. Spoločnosť pripravuje svoj hlavný program na vstup do klinickej praxe v roku 2026.

Dr. David Reynolds, výkonný riaditeľ spoločnosti LoQus23 Therapeutics, povedal: "Toto financovanie nám umožní získať kľúčové klinické údaje na podporu vývoja nášho vzrušujúceho hlavného programu. Stále viac údajov poukazuje na somatickú expanziu spôsobenú aberantnou opravou DNA, ktorá je hlavným vinníkom Huntingtonovej choroby, čo je veľkou podporou toho, že náš prístup k vývoju perorálnej terapie malými molekulami bude pre pacientov s touto hroznou dedičnou chorobou transformačný. Vítame spoločnosť Forbion ako hlavného investora tohto kola popri našich existujúcich investoroch vysokého kalibru a tešíme sa, že budeme môcť využívať ich podporu a odborné znalosti."

Rogier Rooswinkel, generálny partner spoločnosti Forbion a novovymenovaný člen predstavenstva spoločnosti LoQus23, uviedol: "Somatická expanzia je kľúčovým faktorom ochorení s tripletovými opakovaniami, ako je Huntingtonova choroba. V prípade somatickej expanzie sa MutSβ javí ako najsľubnejší a najlepšie overený cieľ, ktorý má potenciál zastaviť progresiu ochorenia. Spoločnosť LoQus23 je lídrom vo vývoji alosterických malých molekúl proti MutSβ a my sa tešíme na spoluprácu s ňou, aby sme jej molekuly posunuli do klinickej praxe a v konečnom dôsledku priniesli úžitok pacientom."

Pozrite si tlačovú správu tu