Spoločnosť PTC Therapeutics uzatvára globálnu licenčnú zmluvu a zmluvu o spolupráci so spoločnosťou Novartis pre program PTC518 Huntingtonova choroba

2. decembra 2024

- PTC dostane pri uzavretí $1.0B v hotovosti -
- Spoločnosť PTC má nárok na získanie až $1,9 miliardy eur v rámci míľnikov vývoja, regulácie a predaja -
- PTC sa bude podieľať na zisku v USA a na dvojciferných licenčných poplatkoch z čistého predaja mimo USA -
- Po ukončení placebom kontrolovanej časti prebiehajúcej štúdie PIVOT-HD prevezme spoločnosť Novartis globálne zodpovednosti za vývoj, výrobu a obchod.
- Spoločnosť PTC usporiada konferenčný hovor 2. decembra 2024 o 8:30 EST-

WARREN, NJ, 2. decembra 2024 /PRNewswire/ - Spoločnosť PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila podpísanie exkluzívnej globálnej licenčnej zmluvy a zmluvy o spolupráci so spoločnosťou Novartis Pharmaceuticals Corporation, dcérskou spoločnosťou Novartis AG (NYSE: NVS), pre svoj program PTC518 Huntingtonova choroba, ktorý zahŕňa súvisiace molekuly. Na základe tejto dohody spoločnosť PTC dostane zálohovú platbu vo výške $1,0 miliardy, až $1,9 miliardy vo vývojových, regulačných a predajných míľnikoch, podiel na zisku v USA a dvojciferné odstupňované licenčné poplatky z predaja mimo USA.

"PTC518 je poprednou perorálnou liečbou Huntingtonovej choroby, ktorá je v štádiu vývoja, a ekonomická stránka tejto dohody zodpovedá sľubom tejto liečby," povedal Matthew B. Klein, M.D., výkonný riaditeľ spoločnosti PTC Therapeutics. "Táto spolupráca spája odborné znalosti spoločnosti PTC v oblasti vývoja terapií štiepenia malých molekúl so skúsenosťami spoločnosti Novartis v oblasti globálneho vývoja a komercializácie neurovedeckých terapií. Sme nadšení, že môžeme spolupracovať so spoločnosťou Novartis na urýchlení potenciálu PTC518 pre státisíce pacientov s HD na celom svete, ktorí potrebujú terapiu navrhnutú tak, aby bola dobre tolerovaná a účinne modifikovala ochorenie. Spoločnosť PTC použije výnosy z tejto transakcie na rozšírenie našej splicingovej platformy, ako aj na podporu komerčných a vývojových aktivít portfólia."

"Huntingtonova choroba je zničujúce, smrteľné, rodinné ochorenie. Táto dohoda so spoločnosťou PTC má posilniť našu neurovedeckú ponuku a odráža naše strategické zameranie a záväzok skúmať nové a potenciálne transformačné prístupy k neurodegeneratívnym ochoreniam s vysokou mierou neuspokojených potrieb," povedal Vas Narasimhan, generálny riaditeľ spoločnosti Novartis. "Tešíme sa, že budeme môcť stavať na našich odborných znalostiach v oblasti neurodegeneratívnych ochorení a skúsenostiach s HD so zámerom pokročiť v tejto potenciálnej prvej perorálnej terapii pre komunitu pacientov s HD."

Liek PTC518 bol objavený na základe overenej platformy spoločnosti PTC na spájanie a v súčasnosti sa skúma v rámci prebiehajúcej štúdie fázy 2 PIVOT-HD. Priebežné výsledky oznámené v júni 2024 preukázali, že liečba liekom PTC518 viedla k trvalému, od dávky závislému zníženiu hladín mutantného proteínu Huntingtin (HTT) v krvi a mozgovomiechovom moku (CSF), ako aj k skorým signálom prínosu v závislosti od dávky pri kľúčových klinických meraniach po 12 mesiacoch.¹ Dôležité je, že PTC518 naďalej vykazuje priaznivý profil bezpečnosti a znášanlivosti.¹

Spoločnosť Novartis prevezme zodpovednosť za vývoj, výrobu a komercializáciu lieku PTC518 po ukončení prebiehajúcej placebom kontrolovanej časti štúdie PIVOT-HD, čo sa očakáva v prvej polovici roka 2025.  

Spoločnosti si rozdelia zisky a straty v USA v pomere 40/60 (40% PTC a 60% Novartis).

Uzavretie transakcie podlieha obvyklým podmienkam uzavretia vrátane povolenia regulačných orgánov. Strany predpokladajú, že dohoda bude uzavretá v prvom štvrťroku 2025.