Spoločnosť UniQure oznámila, že sa dohodla s FDA na kľúčových prvkoch zrýchleného postupu schvaľovania AMT-130

Spoločnosť uniQure včera vydala tlačovú správu, v ktorej oznámila, že sa dohodla s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na kľúčových prvkoch zrýchleného schvaľovacieho postupu pre program AMT-130 spoločnosti uniQure v oblasti Huntingtonovej choroby. Kľúčové informácie sú nasledovné:

- Americký úrad pre potraviny a liečivá (FDA) súhlasí s tým, že údaje z prebiehajúcich štúdií fázy I/II v porovnaní s prirodzenou históriou externej kontroly môžu slúžiť ako primárny základ pre žiadosť o biologickú licenciu (BLA) na zrýchlené schválenie.

- FDA súhlasí s tým, že zložená jednotná stupnica hodnotenia Huntingtonovej choroby (cUHDRS) môže slúžiť ako stredný klinický koncový bod pre zrýchlené schválenie

Môžete si prečítať celú tlačovú správu tu.