Spoločnosť UniQure oznamuje, že FDA udelila AMT-130 označenie prelomovej terapie na liečbu Huntingtonovej choroby

~ Označenie Breakthrough Therapy na základe klinických dôkazov zo štúdií fázy I/II, ktoré preukazujú významné spomalenie progresie ochorenia ~

~ Dodatočná aktualizácia právnych predpisov a usmernenie k predkladaniu žiadostí o biologickú licenciu 

očakáva v druhom štvrťroku 2025 ~ 

LEXINGTON, Massachusetts a AMSTERDAM, 17. apríla 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), popredná spoločnosť v oblasti génovej terapie, ktorá vyvíja transformačné terapie pre pacientov s vážnymi zdravotnými problémami, dnes oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) udelil lieku AMT-130 označenie Breakthrough Therapy na liečbu Huntingtonovej choroby, zriedkavého dedičného neurodegeneratívneho ochorenia, pre ktoré v súčasnosti nie sú k dispozícii žiadne terapie modifikujúce ochorenie. Toto označenie je doplnkom k označeniu Regeneratívna medicína pre pokročilú liečbu (RMAT), označeniu liekov siroty a označeniu zrýchlená liečba, ktoré FDA udelila spoločnosti AMT-130 už skôr.

"Získanie označenia Breakthrough Therapy zdôrazňuje naliehavú potrebu účinnej liečby Huntingtonovej choroby a povzbudivé priebežné údaje, ktoré ukazujú, že AMT-130 má potenciál spomaliť progresiu ochorenia," povedal Walid Abi-Saab, M.D., hlavný lekár spoločnosti uniQure. "Je to silné uznanie prísľubu AMT-130 a významného pokroku, ktorý sme dosiahli. Veľmi si ceníme pokračujúci záväzok FDA presadzovať inovatívne génové terapie pre pacientov s kritickými neuspokojenými potrebami a tešíme sa na úzku spoluprácu s agentúrou, aby sme AMT-130 mohli čo najskôr poskytnúť komunite pacientov s Huntingtonovou chorobou."

Označenie Breakthrough Therapy je podložené klinickými údajmi z prebiehajúcich štúdií fázy I/II AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby. V júli 2024 spoločnosť uniQure prezentovala priebežné údaje po 24 mesiacoch, ktoré preukázali spomalenie progresie ochorenia v závislosti od dávky na základe cUHDRS liečených pacientov v porovnaní s prirodzenou históriou váženou na základe náchylnosti. Doteraz dostalo liek AMT-130 celkovo 45 pacientov.

Označenie Breakthrough Therapy (prelomová liečba) je určené na urýchlenie vývoja a preskúmania skúmaných terapeutických kandidátov, ktorí sú určení na liečbu závažného ochorenia a predbežné klinické dôkazy naznačujú, že liek môže preukázať podstatné zlepšenie oproti dostupnej liečbe v klinicky významnom konečnom bode (bodoch). Vo všeobecnosti by predbežné klinické dôkazy mali preukazovať jasnú výhodu oproti dostupnej liečbe. Liek, ktorý získa označenie prelomovej liečby, má nárok na všetky prvky označenia Fast Track, intenzívne usmerňovanie efektívneho programu vývoja lieku a záväzok FDA, ktorý zahŕňa vedúcich pracovníkov¹.

Prečítajte si celú tlačovú správu tu.

ako