Spoločnosti Prilenia a Ferrer poskytli aktuálne informácie o európskom regulačnom procese pre Pridopidín pri Huntingtonovej chorobe

25. júla 2025

NAARDEN, Holandsko & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španielsko-(BUSINESS WIRE)- Spoločnosti Prilenia Therapeutics B.V. a Ferrer dnes oznámili, že Výbor pre humánne lieky Európskej liekovej agentúry (EMA) odporučil zamietnuť žiadosť o registráciu pridopidínu na Huntingtonovu chorobu (HD).

Sme sklamaní, ale neochabujeme v našom odhodlaní priniesť pacientom liečbu, o ktorej sme presvedčení, že je účinná, a budeme skúmať všetky možnosti v spolupráci s regulačnými orgánmi.

Spoločnosti Prilenia a Ferrer sa zameriavajú na čo najrýchlejšie poskytnutie pridopidínu ľuďom s HD a amyotrofickou laterálnou sklerózou (ALS) na celom svete. V blízkej budúcnosti sa plánuje začatie potenciálne registračnej globálnej štúdie HD, ktorá by mala potvrdiť predtým pozorované výsledky pridopidínu, a kľúčovej globálnej štúdie 3. fázy ALS, pričom nábor do oboch štúdií by sa mal začať čo najskôr.

O pridopidíne

Pridopidín (45 mg dvakrát denne) je silný a selektívny, perorálne podávaný agonista sigma-1 receptora (S1R), ktorý stimuluje kľúčové neuroprotektívne mechanizmy často narušené pri neurodegeneratívnych ochoreniach, ako sú HD a ALSi.

Rozsiahly vývojový program pridopidínu zahŕňal približne 1 600 ľudí, pričom preukázal klinicky významné a trvalé prínosy v oblasti progresie ochorenia, poznania, motorických schopností a kvality života pacientov s priaznivým profilom bezpečnosti a znášanlivosti.

Okrem HD je pridopidín v neskorej fáze klinického vývoja pre ALS, pričom spoločnosti Prilenia a Ferrer plánujú čo najskôr začať jednu kľúčovú štúdiu 3. fázy u ALS na základe zistení u populácie s včasným a rýchlo postupujúcim ochorením z 2. fázy štúdie HEALEY ALS Platform.

Pridopidín je v USA a EÚ označený ako liek siroty pre HD a ALS a FDA ho označila ako liek na urýchlenú liečbu HDii.

Nurzigma® (pridopidín) je registrovaná ochranná známka spoločnosti Prilenia.

O Huntingtonovej chorobe

Huntingtonova choroba (HD) je zriedkavé, autozómovo dominantné, dedičné neurodegeneratívne ochorenie, ktoré sa prejavuje funkčnými, motorickými, kognitívnymi a behaviorálnymi symptómami. HD je spôsobená mutáciou v géne huntingtíniii a každé dieťa rodiča s HD má 50-percentnú šancu, že sa u neho choroba rozvinie.iv

HD postihuje približne 4,88 zo 100 000 ľudí na celom svete, pričom ďalších 300 000 ľudí je vystavených riziku vzniku HDv,vi. Zvyčajne sa diagnostikuje vo veku od 30 do 50 rokov, hoci HD sa môže vyskytnúť v akomkoľvek veku vrátane detí a mladých dospelých (tzv. juvenilná HD alebo JHD). Ochorenie postupuje pomaly v priebehu 15 až 20 rokov, pričom pacienti pomaly strácajú schopnosť pracovať, komunikovať, zvládať každodenný život a starať sa o seba. Toto narastajúce postihnutie vedie k úplnej odkázanosti na opatrovateľa a nakoniec k smrti.

Jediná v súčasnosti dostupná liečba HD sa zameriava na zmiernenie symptómov a paliatívnu starostlivosť, pričom nič neovplyvňuje mieru celkovej progresie.

O spoločnosti Prilenia

Prilenia je súkromná biofarmaceutická spoločnosť, ktorej hnacím motorom je neochvejný záväzok k vedeckej excelentnosti a urýchleniu pokroku pre ľudí postihnutých Huntingtonovou chorobou (HD), amyotrofickou laterálnou sklerózou (ALS) a ďalšími deťmi a dospelými s neurodegeneratívnymi poruchami. Naše poslanie je jednoduché, ale naliehavé: vyvíjať a poskytovať udržateľný prístup k transformačným liekom pre ľudí postihnutých ničivými neurodegeneratívnymi ochoreniami.

Dňa 28. apríla 2025 spoločnosť Prilenia uzavrela so spoločnosťou Ferrer dohodu o spolupráci a licencii na komercializáciu a spoločný vývoj pridopidínu v Európe a na ďalších vybraných trhoch, pričom si ponechala plné práva na komercializáciu a vývoj pridopidínu v Severnej Amerike, Japonsku a Ázii a Tichomorí.

Spoločnosť je registrovaná v Holandsku a podporujú ju poprední investori v oblasti prírodných vied.

Viac informácií nájdete na stránke www.prilenia.com a spojte sa s nami na LinkedIn alebo X (Twitter).

O spoločnosti Ferrer

V spoločnosti Ferrer využívame podnikanie na boj za sociálnu spravodlivosť. Už dlho sme spoločnosťou, ktorá chce robiť veci inak; namiesto maximalizácie zisku pre akcionárov reinvestujeme veľkú časť nášho zisku do iniciatív, ktoré sa vracajú spoločnosti. Späť tam, kam patrí. Prekračujeme rámec dodržiavania predpisov a riadime sa najvyššími štandardmi udržateľnosti, etiky a integrity. Ako takí sme od roku 2022 členom spoločnosti B Corp.

Spoločnosť Ferrer bola založená v Barcelone v roku 1959 a ponúka transformačné riešenia pre život ohrozujúce choroby vo viac ako sto krajinách. V súlade s naším cieľom sa čoraz viac zameriavame na pľúcne cievne a intersticiálne pľúcne ochorenia a zriedkavé neurologické poruchy u dospelých a detí. Náš 1 800-členný tím sa riadi jasným presvedčením: naše podnikanie nie je samoúčelné, ale je to spôsob, ako meniť životy.

My sme Ferrer. Ferrer na dobro. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Receptor Sigma-1 sprostredkúva pridopidínovú záchranu mitochondriálnej funkcie v modeloch Huntingtonovej choroby. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Výročné stretnutie AAN, 6.-9. apríla 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidín chráni neuróny pred toxicitou mutantného huntingtínu prostredníctvom receptora sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetika Huntingtonovej choroby. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al. prevalencia a výskyt Huntingtonovej choroby: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis (Aktualizovaný systematický prehľad a metaanalýza). Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Od patogenézy k terapii: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research (Prehľad 150 rokov výskumu Huntingtonovej choroby). International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontakty pre médiá:

Prilenia Kontakt Komunikačný tím info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, riaditeľka pre komunikáciu asolerc@ferrer.com

Zdroj: Prilenia Therapeutics B.V.