Spoločnosť Skyhawk uvádza údaje o kohorte C

Spoločnosť Skyhawk dnes poskytla nižšie uvedenú aktualizáciu časti C štúdie SKY-0515 fázy 1.

--List komunite...

Vážení priatelia a kolegovia z lietadla Skyhawk,

S potešením dnes oznamujeme prvé priebežné výsledky zo skupiny pacientov časti C našej klinickej štúdie SKY-0515 fázy 1 na liečbu Huntingtonovej choroby. Nižšie je uvedený a prepojený tlačová správa.

Ako je vidieť na vyššie uvedenom obrázku, na 84. deň pacienti dostávajúci liek SKY-0515 vykazujú zníženie mHTT proteínu v krvi v závislosti od dávky, vrátane 62% pri perorálnej dávke 9 mg denne, pričom liečba pokračuje.

Liečba liekom SKY-0515 tiež vedie k významnému zníženiu mRNA PMS1 v závislosti od dávky a vykazuje vynikajúci prienik do centrálneho nervového systému. Liek bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný pri oboch testovaných úrovniach dávok, čo podporuje pokračovanie klinického vývoja a v súčasnosti prebieha v Austrálii a na Novom Zélande registrácia pacientov do našej štúdie FALCON-HD fázy 2/3.

"SKY-0515 znižuje proteín mHTT v najpôsobivejšom rozsahu, aký sme doteraz u pacientov zaznamenali, a čo je veľmi dôležité, klinické údaje a údaje o biomarkeroch zatiaľ nevykazujú žiadne obavy o bezpečnosť pri žiadnej testovanej dávke," povedal Ed Wild, profesor neurológie na University College London. "Je skvelé, že pozorujeme aj výrazné zníženie PMS1, čo by mala byť účinná kombinácia na liečbu Huntingtonovej choroby prostredníctvom dvoch jej hlavných patogenetických mechanizmov. Takto vyzerá úspech po troch mesiacoch, čo vytvára predpoklady pre významný vplyv na ľudí žijúcich s HD na celom svete - pre ktorých by perorálne podávaná liečba znižujúca hladinu huntingtínu, ako je SKY-0515, bola skutočne transformačná."

"Sila odpovede biomarkerov SKY-0515 už po 84 dňoch liečby zdôrazňuje jeho potenciál ako transformačnej terapie HD," povedal Sergej Paushkin, vedúci výskumu a vývoja v spoločnosti Skyhawk Therapeutics. "Tieto priebežné údaje predstavujú dôležitý míľnik pre SKY-0515 a zdôrazňujú silu platformy spoločnosti Skyhawk, ktorá poskytuje prvé malé molekuly v triede pre devastujúce ochorenia bez schválených terapií modifikujúcich ochorenie."

Spoločnosť Skyhawk plánuje do konca roka 2027 uviesť na kliniku sériu ďalších nových liekov na zriedkavé neurologické ochorenia, ktoré nemajú žiadnu terapiu modifikujúcu ochorenie. Prvý z nich sa začne skúšať v polovici roka 2026.

Tešíme sa z pokroku v pomoci pacientom a sme vďační za vašu podporu!

So všetkými našimi najlepšími,

Maura a tím Skyhawk~