ADORE-DH - potenciálna terapia kmeňovými bunkami

ADORE-DH bola štúdia fázy II potenciálnej liečby HD kmeňovými bunkami.

Cieľom tejto randomizovanej, dvojito zaslepenej, placebom kontrolovanej štúdie, ktorú sponzorovala spoločnosť AZIDUS Brasil (organizácia poskytujúca komplexné služby v oblasti klinického výskumu), bolo vyhodnotiť bezpečnosť a účinnosť lieku NestaCell® u pacientov s HD. NestaCell® je liečba založená na ľudských kmeňových bunkách zubnej drene (hDPSC), ktorá obsahuje kmeňové bunky zo zubnej drene mliečnych zubov zdravých detí. Zubná dreň je najvnútornejšia vrstva zuba, ktorá obsahuje kmeňové bunky, ktoré môžu dozrieť na rôzne typy buniek vrátane nervových buniek. Projekt ADORE-DH financoval vývojár spoločnosti Cellavita, ktorá vyvinula technológiu NestaCell®.

V tejto štúdii, ktorá sa uskutočnila na jednom mieste v Brazílii, bolo randomizovaných 35 účastníkov. Účastníci boli rozdelení v pomere 2:2:1, aby dostávali buď hDPSC v nižšej dávke (1 milión buniek/kg), hDPSC vo vyššej dávke (2 milióny buniek/kg), alebo placebo. Deväť infúzií študovaného produktu sa podávalo intravenózne počas 11 mesiacov. Štúdiu dokončilo 32 účastníkov.

Primárnym koncovým ukazovateľom štúdie bola zmena celkového motorického skóre (TMS) na Jednotnej stupnici hodnotenia Huntingtonovej choroby (UHDRS). Sekundárne výsledky zahŕňali celkovú funkčnú kapacitu UHDRS (TFC), celkové skóre chorey (TCS), funkčný kontrolný zoznam (FC) a kvantifikáciu bielej hmoty na základe magnetickej rezonancie (MRI). Bezpečnosť sa hodnotila monitorovaním nežiaducich udalostí a laboratórnych parametrov.

Obe dávky vykazovali priaznivý bezpečnostný profil, bez zvýšeného výskytu nežiaducich udalostí v porovnaní s placebom. Žiadna závažná nežiaduca udalosť sa nepovažovala za súvisiacu s liečbou.

Obe dávky vykazovali zlepšenie v UHDRS-TMS v porovnaní s placebom a skupina s vyššou dávkou vykazovala aj zlepšenie v UHDRS-TFC. Ďalšie zlepšenia sa pozorovali v TCS a FC. Analýza MRI naznačila trend k pomalšiemu úbytku bielej a šedej hmoty centrálneho nervového systému u liečených účastníkov.

Celkovo bol NestaCell® dobre tolerovaný a preukázal zlepšenie motorických a funkčných výsledkov u pacientov s HD. Plánuje sa štúdia fázy III na vyhodnotenie účinnosti a dlhodobej bezpečnosti na väčšej skupine účastníkov.