Spoločnosť uniQure poskytuje regulačné aktualizácie týkajúce sa AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby

3. novembra 2025

Vážená komunita Huntingtonovej choroby,

Dnes sme vydali tlačovú správu, v ktorej oznamujeme, že spoločnosť uniQure dostala od amerického úradu pre potraviny a liečivá (FDA) počas nedávneho stretnutia pred podaním žiadosti o biologickú licenciu (BLA) spätnú väzbu týkajúcu sa AMT-130, skúmanej génovej terapie Huntingtonovej choroby (HD). Úrad FDA definuje BLA ako “komplexnú žiadosť o schválenie komerčnej distribúcie biologického produktu predloženú úradu FDA”. Cieľom stretnutia pred podaním žiadosti o registráciu je, aby spoločnosť a úrad FDA zosúladili požiadavky a očakávania týkajúce sa žiadosti.

Hoci sme nedostali záverečnú zápisnicu zo stretnutia, spoločnosť uniQure sa domnieva, že FDA uviedla, že údaje z prebiehajúcej štúdie fázy I/II AMT-130 v porovnaní s externou kontrolou už nemusia slúžiť ako hlavný základ pre predloženie BLA. Hoci načasovanie predloženia BLA pre AMT-130 je teraz nejasné, Spoločnosť uniQure je aj naďalej plne odhodlaná spolupracovať s Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) s cieľom určiť najlepšiu cestu k tomu, aby sa liek AMT-130 dostal k pacientom a ich rodinám.

“Sme prekvapení predbežnou spätnou väzbou FDA na stretnutí pred schválením BLA, ktorá je drastickou zmenou oproti usmerneniu, ktoré FDA poskytla v novembri 2024, kde súhlasila s tým, že údaje z prebiehajúcich štúdií fázy I/II v porovnaní s prirodzenou históriou externej kontroly môžu slúžiť ako primárny základ pre predloženie BLA v rámci zrýchleného schvaľovania,” povedal Matt Kapusta, výkonný riaditeľ spoločnosti uniQure. “Táto správa je neočakávaná a sme skutočne sklamaní za ľudí žijúcich s HD, ktorí nemajú žiadne možnosti liečby tohto zničujúceho ochorenia. Pevne veríme, že AMT-130 môže pacientom priniesť značný úžitok, a naďalej sme plne odhodlaní spolupracovať s FDA na určení najlepšej cesty, ako urýchlene priniesť AMT-130 pacientom a ich rodinám v USA.”

Chápeme, aké ťažké bude pre pacientov a ich rodiny počuť túto neočakávanú správu, ale ubezpečujeme vás, že budeme neúnavne spolupracovať s Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), aby sme pre AMT-130 našli cestu vpred. Počas celého programu klinického vývoja sme spolupracovali s komunitou HD a túto spoluprácu si veľmi vážime. Pri riešení tejto náročnej situácie budeme naďalej transparentne komunikovať a spolupracovať s komunitou.

Ak máte ďalšie otázky, neváhajte a pošlite e-mail medinfo@uniqure.com alebo zavolajte na číslo 1-866-520-1257.

S úctou, Daniel Leonard Výkonný riaditeľ pre globálnu podporu pacientov

-Tlačová správa-

3. novembra 2025

LEXINGTON, Mass. a AMSTERDAM, 3. novembra 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - Spoločnosť uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), popredná spoločnosť v oblasti génovej terapie, ktorá vyvíja transformačné terapie pre pacientov s vážnymi zdravotnými potrebami, dnes oznámila, že počas nedávneho stretnutia pred podaním žiadosti o biologickú licenciu (BLA) dostala spätnú väzbu od amerického úradu pre potraviny a liečivá (FDA) týkajúcu sa AMT-130, skúmanej génovej terapie Huntingtonovej choroby (HD).

Hoci ešte nebol doručený záverečný zápis zo stretnutia, na základe diskusií na stretnutí sa spoločnosť uniQure domnieva, že FDA v súčasnosti už nesúhlasí s tým, že údaje zo štúdií fázy I/II AMT-130 v porovnaní s externou kontrolou, podľa vopred špecifikovaných protokolov a plánov štatistickej analýzy, ktoré boli poskytnuté FDA pred analýzami, môžu byť dostatočné na poskytnutie primárnych dôkazov na podporu predloženia BLA. Ide o kľúčový posun oproti predchádzajúcej komunikácii s FDA na viacerých stretnutiach typu B za posledný rok. V dôsledku toho nie je jasné, kedy bude predložená BLA pre AMT-130..

Spoločnosť uniQure očakáva, že do 30 dní od stretnutia dostane záverečnú zápisnicu a plánuje naliehavo spolupracovať s FDA, aby našla cestu k včasnému urýchlenému schváleniu AMT-130.

FDA udelila AMT-130 označenie Breakthrough Therapy na základe údajov zo štúdií fázy I/II v porovnaní s externými kontrolami v apríli 2025 a označenie Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) v máji 2024.

“Sme prekvapení spätnou väzbou FDA na nedávnom stretnutí pred schválením BLA, ktorá je drastickou zmenou oproti usmerneniu, ktoré FDA poskytla v novembri 2024, že údaje z prebiehajúcich štúdií fázy I/II v porovnaní s prirodzenou históriou externej kontroly môžu slúžiť ako primárny základ pre predloženie BLA v rámci zrýchleného schvaľovania,” povedal Matt Kapusta, výkonný riaditeľ spoločnosti uniQure. “Táto správa je neočakávaná a sme skutočne sklamaní pre ľudí žijúcich s HD, ktorí nemajú žiadne možnosti liečby tohto zničujúceho ochorenia. Pevne veríme, že AMT-130 má potenciál priniesť pacientom značný úžitok, a naďalej sme plne odhodlaní spolupracovať s FDA na určení najlepšej cesty, ako urýchlene priniesť AMT-130 pacientom a ich rodinám v USA.”

Okrem pokračovania v spolupráci s FDA na vývoji lieku AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby plánuje spoločnosť uniQure paralelne pokračovať v rokovaniach s ďalšími regulačnými agentúrami vrátane Európskej únie a Spojeného kráľovstva.

O spoločnosti uniQure

Spoločnosť uniQure plní prísľub génovej terapie - jednotlivé liečby s potenciálne liečivými výsledkami. Schválenie génovej terapie spoločnosti uniQure pre hemofíliu B - historický úspech založený na viac ako desaťročí výskumu a klinického vývoja - predstavuje významný míľnik v oblasti genomickej medicíny a zavádza nový prístup k liečbe pacientov žijúcich s hemofíliou. uniQure teraz rozvíja ponuku patentovaných génových terapií na liečbu pacientov s Huntingtonovou chorobou, refraktérnou epilepsiou temporálneho laloku, ALS, Fabryho chorobou a ďalšími závažnými ochoreniami. www.uniQure.com

výhľadové vyhlásenia spoločnosti uniQure

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia. Všetky vyhlásenia okrem vyhlásení o historických skutočnostiach sú výhľadovými vyhláseniami, ktoré sú často označené výrazmi ako “očakávať”, “veriť”, “mohol”, “stanoviť”, “odhadovať”, “očakávať”, “cieľ”, “zamýšľať”, “tešiť sa”, “môže”, “plánovať”, “potenciálny”, “predpovedať”, “projektovať”, “usilovať sa”, “mal by”, “bude”, “by” a podobnými výrazmi a zápornými výrazmi týchto výrazov. Výhľadové vyhlásenia vychádzajú z presvedčenia a predpokladov vedenia spoločnosti a z informácií, ktoré má vedenie k dispozícii ku dňu vydania tejto tlačovej správy. Medzi príklady týchto výhľadových vyhlásení patria okrem iného vyhlásenia týkajúce sa: plánov spoločnosti na pokrok v oblasti AMT-130 v USA, vrátane plánov Spoločnosti spolupracovať s FDA s cieľom nájsť cestu k včasnému urýchlenému schváleniu AMT-130 a rýchlemu poskytnutiu AMT-130 pacientom a ich rodinám v USA.; načasovanie a výsledok interakcie s regulačnými orgánmi v súvislosti s programom AMT-130 vrátane plánov spoločnosti postupovať v diskusiách s inými regulačnými orgánmi vrátane Európskej únie a Spojeného kráľovstva súbežne s regulačnými diskusiami s FDA; prijatie záverečnej zápisnice zo stretnutia s FDA pred schválením lieku do 30 dní od stretnutia; načasovanie predloženia BLA pre AMT-130; presvedčenie spoločnosti, že FDA už nesúhlasí s tým, že údaje zo štúdií fázy I/II AMT-130 v porovnaní s externou kontrolou môžu byť dostatočné na poskytnutie primárnych dôkazov na podporu predloženia BLA; a potenciál AMT-130 priniesť pacientom významný úžitok. Skutočné výsledky spoločnosti sa môžu z mnohých dôvodov podstatne líšiť od výsledkov predpokladaných v týchto výhľadových vyhláseniach. Medzi tieto riziká a neistoty patria okrem iného: riziká súvisiace s klinickými skúškami AMT-130 vo fáze I/ll spoločnosti vrátane rizika, že tieto skúšky nebudú schopné preukázať údaje dostatočné na podporu ďalšieho klinického vývoja alebo schválenia regulačnými orgánmi; riziko, že bude k dispozícii viac údajov o pacientoch, ktoré povedú k odlišnej interpretácii, ako je interpretácia odvodená z hlavných údajov; riziká súvisiace s interakciou spoločnosti s regulačnými orgánmi, ktoré môžu ovplyvniť začatie, načasovanie a priebeh klinických skúšok a cesty k regulačnému schváleniu; či sa merania, ktoré spoločnosť vyhodnocuje, považujú za spoľahlivé a citlivé merania progresie ochorenia; či označenie RMAT, označenie Breakthrough Therapy alebo akákoľvek zrýchlená cesta, ak bude udelená, povedie k regulačnému schváleniu; schopnosť spoločnosti uskutočniť a financovať fázu III alebo potvrdzujúcu štúdiu pre AMT-130, ak to bude potrebné; schopnosť spoločnosti naďalej budovať a udržiavať infraštruktúru a personál potrebný na dosiahnutie jej cieľov; efektívnosť spoločnosti pri riadení súčasných a budúcich klinických skúšok a regulačných procesov; schopnosť spoločnosti preukázať terapeutické prínosy svojich kandidátov na génovú terapiu v klinických skúškach; pokračujúci vývoj a akceptáciu génových terapií; schopnosť spoločnosti získať, udržiavať a chrániť svoje duševné vlastníctvo; a schopnosť spoločnosti financovať svoju činnosť a získať ďalší kapitál podľa potreby a za prijateľných podmienok. Tieto riziká a neistoty sú podrobnejšie opísané v časti “Rizikové faktory” v pravidelných podaniach spoločnosti Komisii pre cenné papiere a burzy USA (SEC) vrátane výročnej správy na formulári 10-K podanej SEC 27. februára 2025, štvrťročných správ na formulári 10-Q podaných SEC 9. mája 2025 a 29. júla 2025 a v ďalších podaniach, ktoré spoločnosť z času na čas podáva SEC. Vzhľadom na tieto riziká, neistoty a ďalšie faktory by ste sa nemali na tieto výhľadové vyhlásenia príliš spoliehať a s výnimkou prípadov vyžadovaných zákonom Spoločnosť nepreberá žiadnu povinnosť aktualizovať tieto výhľadové vyhlásenia, a to ani v prípade, ak budú v budúcnosti k dispozícii nové informácie.

kontakty uniQure:

PRE INVESTOROV:

Chiara Russo
Priamy kontakt: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com PRE MÉDIÁ:

Tom Malone Priamy kontakt: 339-970-7558 Mobil:339-223-8541
t.malone@uniQure.com