Aktualizácia od LoQus23

LoQus23 Therapeutics je biotechnologická spoločnosť, ktorá skúma lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť patogénnu expanziu tripletov, ktorá je príčinou a hnacou silou Huntingtonovej choroby (HD), myotonickej dystrofie typu 1 a iných ochorení s expanziou tripletov. Dnes oznámila, že nominovala a vyvíja LQT-23, kandidátsky liek, ktorý má prevratný potenciál spomaliť alebo zastaviť progresiu HD.

Predtým v roku 2024 spoločnosť LoQus23 oznámila financovanie a zameranie na vývoj série inhibítorov MutSβ, pričom plánuje vstúpiť na kliniku do roku 2026. Teraz oficiálne nominovali LQT-23 ako svojho hlavného kandidáta - doteraz najpokročilejší a najsilnejší inhibítor - s predklinickými údajmi, ktoré ukazujú, že blokuje somatickú expanziu v modeloch HD. Ešte tento rok plánujú podať žiadosť o IND/CTA, čo signalizuje pripravenosť na prvé skúšky na ľuďoch.

Nominácia LQT-23 ako nášho kandidáta na vývoj je pre spoločnosť LoQus23 významným momentom a potvrdzuje našu stratégiu napredovania v oblasti inhibítorov MSH3/MutSβ s cieľom zmeniť životy pacientov.

Dr. David Reynolds, výkonný riaditeľ spoločnosti LoQus23

-TLAČOVÁ SPRÁVA--

Spoločnosť LoQus23 Therapeutics nominovala LQT-23 ako prvý perorálny kandidát na liek na Huntingtonovu chorobu

• LQT-23 je silný, vysoko diferencovaný alosterický inhibítor MSH3/MutSβ, ktorý je prvou alosterickou malou molekulou vo svojej triede
• Jedinečný mechanizmus účinku s potenciálom spomaliť alebo zastaviť progresiu HD

CAMBRIDGE, Anglicko, 6. januára 2026 /PRNewswire/ - Spoločnosť LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), biotechnologická spoločnosť skúmajúca lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť patogénnu expanziu tripletov, ktorá je príčinou a hnacou silou Huntingtonovej choroby (HD), myotonickej dystrofie typu 1 a iných ochorení s expanziou tripletov, dnes oznámila, že nominovala a vyvíja LQT-23, kandidátsky liek, ktorý má prevratný potenciál spomaliť alebo zastaviť progresiu HD.

Ukázalo sa, že oprava chýb DNA je kľúčovým faktorom HD a iných ochorení s tripletovými opakovaniami. Konvergentné dôkazy z ľudskej genetiky, postmortálnych štúdií a mechanistického výskumu identifikujú MSH3/MutSβ ako najsľubnejší cieľ cesty opravy chýb DNA. Tento proteín je však veľmi náročným cieľom pre terapeutický zásah malými molekulami.

Využitím svojich hlbokých odborných znalostí o tejto dráhe a ochorení vytvorila spoločnosť LoQus23 platformu testov a viacero sérií malých molekúl inhibítorov MutSβ. LQT-23 predstavuje prelomový pokrok v modulácii MutSβ na liečbu HD, pričom využíva nový mechanizmus účinku na inhibíciu tohto komplexného cieľa. LQT-23 je doteraz najpokročilejší a najsilnejší alosterický malomolekulový inhibítor MutSβ.

Dr. David Reynolds, výkonný riaditeľ spoločnosti LoQus23 Therapeutics, uviedol: “Nominácia LQT-23 ako nášho kandidáta na vývoj je pre spoločnosť LoQus23 významným momentom a potvrdzuje našu stratégiu napredovania v oblasti inhibítorov MSH3/MutSβ s cieľom zmeniť životy pacientov. Chcem oceniť odhodlanie nášho tímu, ktorý neúnavne pracoval mnoho rokov na identifikácii tohto kandidáta pre taký náročný cieľ, a tešíme sa na jeho posun k podaniu IND/CTA ešte tento rok.”

Dr. Cyrus Mozayeni, predseda predstavenstva spoločnosti LoQus23, dodal: “MSH3/MutSβ je najsľubnejším a najlepšie overeným cieľom pre HD, ale je ťažké ho liečiť. Tím dosiahol od financovania v roku 2024 výnimočný pokrok a nominácia LQT-23 ako nášho hlavného kandidáta na vývoj podčiarkuje naše hlboké odborné znalosti v danej oblasti a zároveň umiestňuje LoQus23 na popredné miesto medzi novými terapiami na liečbu HD.”

Predklinické štúdie LQT-23 preukázali silnú a selektívnu moduláciu MSH3/MutSβ, ktorá vedie k silnej blokáde somatickej expanzie v HD bunkových systémoch a zvieracích modeloch. Predklinický vývoj bude pokračovať do roku 2026.

Huntingtonova choroba je autozomálne dominantné neurodegeneratívne ochorenie, na ktoré v súčasnosti neexistuje schválená liečba upravujúca priebeh ochorenia a ktoré má len v USA 30 000 pacientov. Spoločnosť LoQus23 dúfa, že zameraním sa na somatickú expanziu sa jej podarí spomaliť alebo dokonca zastaviť nástup a progresiu Huntingtonovej choroby. V roku 2024 spoločnosť LoQus23 oznámila úspešné uzavretie kola financovania série A vo výške 35 miliónov GBP, ktoré viedla spoločnosť Forbion spolu s existujúcimi investormi SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund a Novartis Venture Fund.

Poznámky pre redakciu

O spoločnosti LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 je biotechnologická spoločnosť so sídlom v Cambridge v Spojenom kráľovstve, ktorá vyvíja malé molekuly inhibítorov somatickej expanzie na liečbu Huntingtonovej choroby a iných ochorení s expanziou tripletových reťazcov. Huntingtonova choroba je autozomálne dominantné neurodegeneratívne ochorenie, na ktoré v súčasnosti neexistuje schválená liečba modifikujúca ochorenie a ktoré má v súčasnosti len v USA 30 000 pacientov.

Prístup spoločnosti LoQus23 má potenciál zastaviť nestabilitu DNA, a tým spomaliť neurodegeneráciu pri týchto ochoreniach. Spoločnosť LoQus23 sa zameriava na využívanie prístupu založeného na štruktúre pri navrhovaní liekov s malými molekulami, ktoré môžu ponúknuť pohodlnejšie podávanie ako iné prístupy. Perorálne lieky s malými molekulami majú dobré výsledky v liečbe komplexných ochorení mozgu a poskytujú pacientom väčšie pohodlie v porovnaní s inými modernými spôsobmi liečby. Vedúci program spoločnosti LoQus23, silný alosterický malomolekulový inhibítor MSH3, ktorý je súčasťou komplexu MutSβ a ktorý teraz vstupuje do predklinického vývoja.

Spoločnosť LoQus23 má veľmi skúsený vedúci tím, ktorý je založený na vedeckých poznatkoch svetovej úrovne. Pôvodne ju v roku 2019 založili Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn a Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, podnikatelia v rezidencii fondu SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, ktorý pôsobil aj ako počiatočný investor. V októbri 2024 spoločnosť uzavrela úspešné kolo financovania série A vo výške 35 miliónov GBP, ktoré viedla spoločnosť Forbion spolu s existujúcimi investormi SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund a Novartis Venture Fund.

Viac informácií nájdete na stránke: www.loqus23.com