Spoločnosť uniQure oznamuje stretnutie s FDA

9. januára 2026 7:05 EST

Spoločnosť uniQure oznamuje naplánované stretnutie typu A s FDA

LEXINGTON, Massachusetts a AMSTERDAM, 09. januára 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Spoločnosť uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), popredná spoločnosť v oblasti génovej terapie, ktorá vyvíja transformačné terapie pre pacientov s vážnymi zdravotnými potrebami, dnes oznámila stretnutie typu A s americkým FDA (Food and Drug Administration), na ktorom sa bude diskutovať o balíku údajov zo žiadosti o biologickú licenciu (BLA) na podporu urýchleného schválenia AMT-130, skúmanej génovej terapie spoločnosti na liečbu Huntingtonovej choroby.

“Tešíme sa na konštruktívnu diskusiu s Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), pretože pracujeme na včasnom riešení otázky urýchleného schválenia lieku AMT-130,” povedal Matt Kapusta, výkonný riaditeľ spoločnosti uniQure. “Komunita Huntingtonovej choroby, vrátane pacientov a lekárov, zdôraznila hlbokú neuspokojenú lekársku potrebu a dôležitosť včasného prístupu k potenciálne chorobu modifikujúcim terapiám, ako je AMT-130. Naďalej sme hlboko odhodlaní podporovať prístup pacientov a zároveň úzko spolupracovať s FDA.”

Spoločnosť očakáva, že po doručení oficiálnej zápisnice zo zasadnutia poskytne regulačné aktualizácie.

O spoločnosti uniQure

Spoločnosť uniQure plní prísľub génovej terapie - jednotlivé liečby s potenciálne liečivými výsledkami. Schválenie génovej terapie spoločnosti uniQure pre hemofíliu B - historický úspech založený na viac ako desaťročí výskumu a klinického vývoja - predstavuje významný míľnik v oblasti genomickej medicíny a zavádza nový prístup k liečbe pacientov žijúcich s hemofíliou. uniQure teraz rozvíja ponuku patentovaných génových terapií na liečbu pacientov s Huntingtonovou chorobou, refraktérnou epilepsiou temporálneho laloku, ALS, Fabryho chorobou a ďalšími závažnými ochoreniami. www.uniQure.com

výhľadové vyhlásenia spoločnosti uniQure

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia. Všetky vyhlásenia okrem vyhlásení o historických skutočnostiach sú výhľadové vyhlásenia, ktoré sú často označené výrokmi ako “očakávať”, “veriť”, “mohol”, “stanoviť”, “odhadovať”, “očakávať”, “cieľ”, “zamýšľať”, “tešiť sa”, “môže”, “plánovať”, “potenciálny”, “predpovedať”, “projektovať”, “usilovať sa”, “mal by”, “bude”, “chcel by” a podobnými výrazmi a zápormi týchto výrazov. Výhľadové vyhlásenia vychádzajú z presvedčenia a predpokladov vedenia spoločnosti a z informácií, ktoré má vedenie k dispozícii ku dňu vydania tejto tlačovej správy. Medzi príklady týchto výhľadových vyhlásení patria okrem iného vyhlásenia týkajúce sa: plánov spoločnosti na stretnutie typu A s FDA a práce na včasnom riešení týkajúceho sa zrýchleného postupu schvaľovania AMT-130; AMT-130 ako potenciálne chorobu modifikujúcej terapie; a plánov spoločnosti poskytnúť aktuálne informácie o regulácii po obdržaní oficiálneho zápisu z plánovaného stretnutia typu A. Skutočné výsledky spoločnosti sa môžu z mnohých dôvodov podstatne líšiť od výsledkov predpokladaných v týchto výhľadových vyhláseniach. Medzi tieto riziká a neistoty patria okrem iného: riziká súvisiace s klinickými skúškami AMT-130 vo fáze I/ll, vrátane rizika, že tieto skúšky nebudú schopné preukázať údaje dostatočné na podporu ďalšieho klinického vývoja alebo regulačného schválenia; riziko, že FDA nakoniec dospeje k záveru, že tieto skúšky nie sú adekvátne a dobre kontrolované, aby poskytli primárne dôkazy na podporu BLA; riziko, že bude k dispozícii viac údajov o pacientoch, ktoré povedú k odlišnej interpretácii, než aká vyplýva z hlavných údajov; riziká súvisiace s interakciou spoločnosti s regulačnými orgánmi, ktoré môžu ovplyvniť začatie, načasovanie a priebeh klinických skúšok a cesty k regulačnému schváleniu; či sa merania, ktoré spoločnosť vyhodnocuje, považujú za spoľahlivé a citlivé merania progresie ochorenia; či označenie RMAT, označenie Breakthrough Therapy alebo akákoľvek zrýchlená cesta, ak bude udelená, povedie k regulačnému schváleniu; schopnosť spoločnosti vykonať a financovať fázu III alebo potvrdzujúcu štúdiu pre AMT-130, ak to bude potrebné; schopnosť spoločnosti pokračovať v budovaní a udržiavaní infraštruktúry a personálu potrebného na dosiahnutie jej cieľov; efektívnosť spoločnosti pri riadení súčasných a budúcich klinických skúšok a regulačných procesov; schopnosť spoločnosti preukázať terapeutický prínos svojich kandidátov na génovú terapiu v klinických skúškach; pokračujúci vývoj a akceptáciu génových terapií; schopnosť spoločnosti získať, udržiavať a chrániť svoje duševné vlastníctvo; a schopnosť spoločnosti financovať svoju činnosť a získať ďalší kapitál podľa potreby a za prijateľných podmienok. Tieto riziká a neistoty sú podrobnejšie opísané v časti “Rizikové faktory” v pravidelných podaniach spoločnosti Komisii pre cenné papiere a burzy USA (SEC) vrátane výročnej správy na formulári 10-K podanej SEC 27. februára 2025, štvrťročných správ na formulári 10-Q podaných SEC 9. mája 2025, 29. júla 2025 a 10. novembra 2025 a v ďalších podaniach, ktoré spoločnosť z času na čas podáva SEC. Vzhľadom na tieto riziká, neistoty a ďalšie faktory by ste sa nemali na tieto výhľadové vyhlásenia príliš spoliehať a s výnimkou prípadov vyžadovaných zákonom Spoločnosť nepreberá žiadnu povinnosť aktualizovať tieto výhľadové vyhlásenia, a to ani v prípade, že budú v budúcnosti k dispozícii nové informácie.

kontakty uniQure:

PRE INVESTOROV:

Chiara Russo Priamy kontakt: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

PRE MÉDIÁ:

Tom Malone Priamy kontakt: 339-970-7558 Mobil:339-223-8541 t.malone@uniQure.com