Milí priatelia z komunity Huntingtonovej choroby,

Radi by sme sa podelili o aktuálne informácie o prebiehajúcom výskume lieku SKY-0515, ktorý sa skúma na Huntingtonovu chorobu (HD). Dnes bola zdieľaná vedecká tlačová správa a tento list má za cieľ vysvetliť novinky spôsobom, ktorý je viac zameraný na komunitu a ľahšie čitateľný. vieme, aké dôležité je pre rodiny a jednotlivcov postihnutých HD dostávať jasné a úprimné aktuálne informácie, a oceňujeme, že ste si našli čas na prečítanie tohto listu.

Čo je SKY-0515?

SKY-0515 je skúšaný perorálny liek, ktorý sa podáva raz denne a v súčasnosti je dostupný len v rámci klinických štúdií. Nie je schválený na použitie pri žiadnom ochorení ani v žiadnej krajine. Skúšaný liek je určený na ovplyvnenie dvoch biologických faktorov, ktoré sa podieľajú na Huntingtonovej chorobe:

• Mutantný huntingtin (mHTT), abnormálny proteín spôsobujúci HD
• PMS1, proteín, ktorý sa môže podieľať na procesoch súvisiacich s progresiou ochorenia
• Výskumníci skúmajú, či zmeny týchto biologických markerov môžu byť v priebehu času relevantné pre HD.

Čo bolo uvedené v oznámení z 27. januára?

Oznámenie obsahovalo výsledky deväťmesačnej priebežnej analýzy ľudí s HD v ranom štádiu, ktorí sa zúčastňujú klinickej štúdie fázy 1. Táto štúdia je zameraná najmä na bezpečnosť a na pochopenie toho, ako sa skúmaný liek správa v tele. Tu je to, čo sa doteraz pozorovalo:

• Zmeny biologických markerov
• Ľudia užívajúci SKY-0515 vykazovali zníženie hladín mutantného huntingtínu v krvi v závislosti od dávky
• Pri vyššej skúmanej dávke sa pozorovalo priemerné zníženie približne o 62%
• Bolo tiež pozorované zníženie mRNA PMS1 o približne 26%
• Bolo preukázané, že skúmaný liek sa dostáva do mozgu, čo je nevyhnutné pre liečbu HD

Tieto zistenia naznačujú, že SKY-0515 interaguje so svojimi plánovanými biologickými cieľmi. V tejto fáze nie je známe, ako tieto zmeny súvisia s príznakmi alebo dlhodobými výsledkami.

Čo vieme o bezpečnosti?

• SKY-0515 bol v doterajšej štúdii všeobecne dobre tolerovaný
• V nahlásených údajoch sa nezistili žiadne závažné bezpečnostné problémy
• Bezpečnosť sa naďalej pozorne sleduje, pretože štúdie pokračujú

Boli merané symptómy alebo funkcia?

• Výskumníci zhromaždili aj prieskumné klinické hodnotenia vrátane kombinovaného skóre nazývaného Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), ktoré sa zaoberá pohybom, myslením a každodennými funkciami.
• Priemerné skóre bolo v priebehu času vo všeobecnosti stabilné, pričom boli pozorované malé zmeny
• Po deviatich mesiacoch sa u účastníkov užívajúcich SKY-0515 zaznamenalo malé priemerné zlepšenie oproti východiskovému stavu
• Keďže ide o počiatočnú fázu štúdie s obmedzeným počtom účastníkov, tieto zistenia by sa mali interpretovať opatrne.
• Na lepšie pochopenie toho, či SKY-0515 môže mať vplyv na symptómy alebo progresiu ochorenia, sú potrebné väčšie a dlhšie štúdie.

Aké štúdie prebiehajú v súčasnosti?

Štúdia fázy 1

• Zápis je ukončený
• Účastníci pokračujú v zaslepenom predlžovacom období
• Ďalšie údaje sa očakávajú v polovici roka 2026

Štúdia FALCON-HD fázy 2/3

• V súčasnosti prebieha zápis v Austrálii, na Novom Zélande a v Gruzínsku. Ďalšie krajiny budú čoskoro pridané
• Účastníci budú dostávať liečbu alebo placebo najmenej 12-18 mesiacov
• V tejto štúdii sa bude ďalej hodnotiť bezpečnosť, biologické markery a klinické opatrenia.

Ďalšie podrobnosti sú k dispozícii na ClinicalTrials.gov NCT06873334 a www.FALCON-HD.com.

Čo táto aktualizácia znamená pre komunitu HD?

Tieto výsledky predstavujú skorý, ale významný pokrok v klinickom vývoji lieku SKY-0515. Výsledky ukazujú, že liek má merateľné biologické účinky, ale je ešte príliš skoro na to, aby sme vedeli, čo to môže znamenať pre ľudí postihnutých HD. SKY-0515 zostáva naďalej skúmanou liečbou a je potrebný ďalší výskum, kým bude možné vyvodiť akékoľvek závery o jeho potenciálnej úlohe v starostlivosti o pacientov s HD. Naďalej sa zaväzujeme transparentne zdieľať aktuálne informácie podľa vývoja vedeckých poznatkov.

Zostaňte zapojení V nasledujúcich mesiacoch sa členovia tímu Skyhawk zúčastnia na komunitných podujatiach, konferenciách a webových seminároch, ktoré organizujú viaceré organizácie na podporu pacientov vrátane Huntingtonovej austrálskej asociácie, Huntingtonovej austrálskej asociácie, Huntingtonovej asociácie v Aucklande, Huntingtonovej asociácie v Amerike, Huntingtonovej spoločnosti v Kanade, Huntingtonovej mládežníckej organizácie, Factor-H, Huntingtonovej asociácie vo Francúzsku a Huntingtonovej asociácie v Anglicku a Whales. Tieto organizácie budú zdieľať podrobnosti o dátumoch, časoch a spôsobe pripojenia prostredníctvom svojich obvyklých kanálov, preto vám odporúčame sledovať ich najnovšie informácie.

Sme veľmi vďační jednotlivcom a rodinám, ktorí sa zúčastňujú na výskumných štúdiách, a organizáciám na podporu výskumu a členom komunity, ktorí naďalej podporujú výskum HD. Vieme, že komunita už dlho čaká na pokrok, a sme vďační, že napriek neistote s nami naďalej spolupracujete. Ďakujeme, že vkladáte do výskumu svoju nádej a dôveru.

Naďalej sa zaväzujeme zdieľať aktuálne informácie, ako bude výskum napredovať.

S vďakou, tím Skyhawk Therapeutics

-TLAČOVÁ SPRÁVA--

Spoločnosť Skyhawk Therapeutics oznamuje deväťmesačné priebežné výsledky u pacientov z klinického skúšania fázy 1 lieku SKY-0515 ako liečby Huntingtonovej choroby

Deväťmesačné výsledky ukazujú priemerné zlepšenie v Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale oproti východiskovej hodnote +0,64 bodu v porovnaní s prirodzeným očakávaným zhoršením cUHDRS u symptomatických pacientov o -0,73 bodu za deväť mesiacov na základe váženia skóre náchylnosti. Spoločnosť Skyhawk tiež oznámila, že štúdia SKY-0515 fázy 2/3 FALCON-HD sa rozšírila do celého sveta. Spoločnosť Skyhawk už podala dávku viac ako 90 pacientom.

BOSTON, MA., 27. januára 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc., biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze vývoja nových terapií malými molekulami na moduláciu kritických cieľov RNA, dnes oznamuje pozitívne výsledky deväťmesačnej priebežnej analýzy skúmanej liečby Huntingtonovej choroby (HD) liekom SKY-0515.

Liečba liekom SKY-0515 vedie k zníženiu mHTT proteínu v krvi v závislosti od dávky o 62% pri dávke 9 mg a k zníženiu PMS1 mRNA v závislosti od dávky o 26%. PMS1 je kľúčovým faktorom somatickej expanzie CAG opakovaní a patológie HD. SKY-0515 tiež preukázal vynikajúcu expozíciu centrálneho nervového systému a bol všeobecne bezpečný a dobre tolerovaný.

Po troch, šiestich a deviatich mesiacoch vykazujú pacienti, ktorí dostávajú liek SKY-0515 v skupine pacientov časti C klinického skúšania fázy 1 lieku SKY-0515, priemerné zlepšenie v porovnaní s východiskovým stavom na škále cUHDRS (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale). Po deviatich mesiacoch je v súhrnnej analýze toto zlepšenie +0,64 bodu v porovnaní s očakávaným zhoršením po deviatich mesiacoch cUHDRS u symptomatických pacientov o -0,73 bodu na základe váženia skóre náchylnosti pomocou Enroll-HD a TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Fáza 1, časť C, kohorta pacientov cUHDRS a jej zložky po 3, 6 a 9 mesiacoch pre pacientov, ktorí dostávali SKY-0515 nepretržite počas 9 mesiacov, raz denne, so združenými údajmi pri dávke 4 mg a 9 mg (n=17),’ január 2026. Poznámka: Chybové stĺpce predstavujú štandardnú chybu priemeru; Váhové skóre náchylnosti (n=325) bolo vykonané pomocou Enroll-HD a TRACK-HD.

“Veľmi ma povzbudili tieto údaje o bezpečnosti a počiatočnej účinnosti zo štúdie SKY-0515 fázy 1 časti C u pacientov, ktoré ukazujú odchýlku v cUHDRS od očakávaného prirodzeného zhoršenia v troch, šiestich a deviatich mesiacoch vopred špecifikovaných analýz,’ povedal Ed Wild, profesor neurológie na University College London. ”Liek SKY-0515 naďalej znižuje proteín mHTT v najväčšom rozsahu, aký sa preukázal pri akejkoľvek doteraz testovanej liečbe u pacientov, pričom klinické údaje a údaje biomarkerov ukazujú, že liek je dobre tolerovaný pri všetkých testovaných dávkach. Schopnosť SKY-0515 znižovať mHTT aj PMS1 ponúka účinnú kombináciu na liečbu Huntingtonovej choroby prostredníctvom dvoch jej hlavných patogénnych mechanizmov. Tieto výsledky otvorenej štúdie, ktoré sa majú overiť v prebiehajúcej placebom kontrolovanej štúdii FALCON-HD, dávajú predpoklad významného vplyvu na ľudí žijúcich s HD na celom svete - pre ktorých bude perorálne podávaná liečba znižujúca hladinu huntingtínu, ako je SKY-0515, skutočne transformačná.“

“Naším cieľom v našej štúdii fázy 1 bolo stanoviť bezpečnosť a aktivitu biomarkerov,” povedal Sergej Paushkin, vedúci výskumu a vývoja spoločnosti Skyhawk Therapeutics, “a pokračujúca silná odpoveď biomarkerov SKY-0515 v našej deväťmesačnej priebežnej analýze údajov - a zlepšenie potenciálneho koncového ukazovateľa cUHDRS v porovnaní so zhoršením skóre cUHDRS v údajoch o prirodzenej histórii pacientov - zdôrazňuje potenciál SKY-0515 ako najlepšej terapie modifikujúcej ochorenie HD vo svojej triede. Tieto priebežné údaje predstavujú dôležitý míľnik pre SKY-0515 a zdôrazňujú silu platformy spoločnosti Skyhawk, ktorá poskytuje prvé malé molekuly v triede pre devastujúce ochorenia bez schválenej terapie modifikujúcej ochorenie.’

Huntingtonova choroba je zriedkavé, dedičné a v konečnom dôsledku smrteľné neurodegeneratívne ochorenie, ktoré v Spojených štátoch postihuje viac ako 40 000 symptomatických pacientov a odhaduje sa, že na celom svete sú postihnuté státisíce. V súčasnosti neexistuje žiadna schválená liečba, ktorá by spomalila alebo zastavila progresiu ochorenia. SKY-0515 je perorálne podávaný skúmaný modulátor malých molekúl RNA vyvinutý prostredníctvom novej platformy spoločnosti SKYSTAR® na moduláciu RNA. SKY-0515 terapeuticky znižuje proteín HTT aj proteín PMS1. PMS1 je ďalším kľúčovým faktorom expanzie somatických CAG opakovaní a patológie HD a mal by dopĺňať výhody zníženia mutantného HTT.

Spoločnosť Skyhawk dnes tiež oznámila, že jej štúdia SKY-0515 fázy 2/3 FALCON-HD, otvorená na dvanástich miestach v Austrálii a na Novom Zélande, sa rozšírila do celého sveta. Spoločnosť Skyhawk už podala dávku lieku SKY-0515 viac ako 90 pacientom. SKY-0515 je prvým liekom spoločnosti Skyhawk v klinických skúškach.

Spoločnosť Skyhawk očakáva, že do konca roka 2027 uvedie na kliniku ďalšie lieky s malými molekulami na liečbu zriedkavých neurologických ochorení, pri ktorých nie je schválená žiadna liečba modifikujúca ochorenie.

O klinickej štúdii fázy 1 SKY-0515

Klinické skúšanie SKY-0515 vo fáze 1 je prvé skúšanie na ľuďoch, ktorého cieľom je vyhodnotiť bezpečnosť, znášanlivosť, farmakokinetiku a farmakodynamiku SKY-0515 u zdravých dobrovoľníkov a jedincov s Huntingtonovou chorobou (HD) v ranom štádiu. Štúdia je rozdelená na tri časti. V častiach A a B sa hodnotil SKY-0515 u zdravých dobrovoľníkov. Časť C je dvojito zaslepená placebom kontrolovaná štúdia s paralelným dizajnom dvoch úrovní dávok SKY-0515 a placeba u jedincov s HD v ranom štádiu (HD-ISS štádium 1, 2 alebo mierne štádium 3) počas 84 dní, po ktorej bude nasledovať 12-mesačné predĺženie aktívnej liečby, v ktorej budú všetci účastníci zaslepene dostávať buď nízku, alebo vysokú dávku SKY-0515. Medzi ciele štúdie patrí hodnotenie mutantného proteínu HTT a mRNA PMS1. Prví pacienti dostali dávku SKY-0515 v časti C v januári 2025. Zápis do fázy 1C štúdie SKY-0515 je už ukončený.

O klinickej štúdii FALCON-HD fázy 2/3 SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia fázy 2/3 s rozličnými dávkami, ktorej cieľom je vyhodnotiť farmakodynamiku, bezpečnosť a účinnosť lieku SKY-0515 u 120 účastníkov s HD v štádiu 2 a na začiatku štádia 3 na 12 miestach v Austrálii a na Novom Zélande a u 400 účastníkov s HD v štádiu 2 a na začiatku štádia 3 na viac ako 40 miestach po celom svete. Vhodní pacienti budú dostávať jedenkrát denne perorálnu dávku lieku SKY-0515 v jednej z troch úrovní dávky alebo placebo počas obdobia liečby trvajúceho najmenej 12 mesiacov. Cieľom štúdie je posúdiť potenciál lieku SKY-0515 modulovať spájanie RNA a znížiť množstvo proteínov mHTT a PMS1, ktoré sa podieľajú na patológii Huntingtonovej choroby. Ďalšie informácie o štúdii FALCON-HD vrátane zúčastnených pracovísk a kritérií oprávnenosti nájdete na stránkach ClinicalTrials.gov a www.FALCON-HD.com.

O spoločnosti Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics je biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá využíva svoju vlastnú platformu SKYSTAR® na objavovanie a vývoj malých molekúl RNA modulujúcich terapiu najťažšie riešiteľných ochorení na svete. Viac informácií nájdete na stránke www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kontakt Maura McCarthy vedúca oddelenia korporátneho rozvoja maura@skyhawktx.com