Spoločnosť Sarepta Therapeutics oznamuje schválenie žiadosti o klinické skúšanie SRP-1005, skúmanej liečby Huntingtonovej choroby

Očakáva sa, že prvá klinická štúdia SRP-1005 u ľudí, známa ako INSIGHTT, sa začne v druhom štvrťroku 2026.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 4. februára 2026 - Spoločnosť Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder v oblasti presnej genetickej medicíny pre zriedkavé ochorenia, dnes oznámila, že Medsafe, novozélandský úrad pre bezpečnosť liekov a zdravotníckych pomôcok, schválil jej žiadosť o klinické skúšanie (CTA) pre štúdiu SRP-1005-101, známu aj ako INSIGHTT. Spoločnosť Sarepta očakáva, že túto prvú klinickú štúdiu SRP-1005 (predtým ARO-HTT) na ľuďoch začne v druhom štvrťroku 2026. SRP-1005 je skúšaná malá interferujúca RNA (siRNA) na liečbu Huntingtonovej choroby.

INSIGHTT je multicentrická štúdia fázy 1 so zvyšovaním dávky, v ktorej sa hodnotí bezpečnosť a znášanlivosť subkutánneho podávania SRP-1005 približne u 24 účastníkov. SRP-1005 využíva pokročilý prístup TfR1 (transferínový receptorový proteín 1), ktorý využíva monovalentný viazaný fragment antigénu (fAb) navrhnutý na účinné podanie do centrálneho nervového systému. Subkutánne podávanie má zabrániť nasýteniu transferínového receptora a dosiahnuť konštantný a robustný prienik cez hematoencefalickú bariéru. Predklinické údaje so SRP-1005 preukázali potenciál významného vyradenia proteínu v kľúčových hlbokých oblastiach mozgu vrátane putamenu a kaudátu, ako aj temporálnej a frontálnej kôry.

O Huntingtonovej chorobe Huntingtonova choroba (HD) je zriedkavé a v konečnom dôsledku smrteľné dedičné neurodegeneratívne ochorenie, ktoré sa v postihnutých rodinách prenáša z generácie na generáciu. HD je spôsobená mutáciou génu pre proteín nazývaný huntingtin alebo HTT, ktorý vedie k postupnému zhoršovaniu stavu nervových buniek v mozgu, čo ovplyvňuje poznávanie, pohyb a správanie. V USA žije približne 40 000 ľudí so symptomatickou HD a ďalších 200 000 osôb je nositeľmi genetickej mutácie a hrozí im riziko vzniku symptómov. Príznaky sa zvyčajne objavujú medzi 30. a 50. rokom života a časom sa zhoršujú, pričom každé dieťa postihnutého rodiča má 50% šancu zdediť toto ochorenie. V súčasnosti nie je známy žiadny liek ani schválená liečba modifikujúca ochorenie, ktorá by riešila základnú príčinu.

O platforme siRNA spoločnosti Sarepta

Platforma siRNA novej generácie spoločnosti Sarepta sa zameriava na chronicky podávané terapie neurodegeneratívnych a pľúcnych ochorení a zahŕňa skúšané liečby:

• Facioskapulohumerálna svalová dystrofia (FSHD)
• Myotonická dystrofia typu 1 (DM1)
• Spinocerebelárna ataxia typu 2 (SCA2)
• Idiopatická pľúcna fibróza (IPF)
• Huntingtonova choroba (HD)

Spoločnosť Sarepta tiež realizuje predklinické programy pre spinocerebelárnu ataxiu typu 1 (SCA1) a spinocerebelárnu ataxiu typu 3 (SCA3) a má exkluzívnu spoluprácu so spoločnosťou Arrowhead Pharmaceuticals na vývoji liečby ochorení kostrového svalstva, pričom plánuje realizovať až šesť objavných cieľov v oblasti svalových ochorení alebo ochorení centrálneho nervového systému.

O spoločnosti Sarepta Therapeutics

Spoločnosť Sarepta má naliehavú misiu: vyvinúť presnú genetickú medicínu pre zriedkavé choroby, ktoré ničia životy a skracujú budúcnosť. Zastávame vedúce postavenie v oblasti Duchennovej svalovej dystrofie (Duchenne) a budujeme robustné portfólio programov v oblasti svalových, centrálnych nervových a srdcových ochorení. Viac informácií nájdete na stránke www.sarepta.com alebo nás sledujte na sieťach LinkedIn, X, Instagram a Facebook.

Zverejňovanie informácií na internete

Informácie, ktoré môžu byť pre investorov dôležité, pravidelne zverejňujeme v časti ‘Pre investorov’ na našej webovej stránke na adrese www.sarepta.com. Odporúčame investorom a potenciálnym investorom, aby pravidelne navštevovali našu webovú stránku, kde sa nachádzajú dôležité informácie o nás.

Výhľadové vyhlásenia

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia. Akékoľvek vyhlásenia obsiahnuté v tejto tlačovej správe, ktoré nie sú vyhláseniami o historických skutočnostiach, môžu byť považované za výhľadové vyhlásenia. Slová ako “verí”, “očakáva”, “plánuje”, “očakáva”, “bude”, “zamýšľa”, “potenciálny”, “možný” a podobné výrazy sú určené na označenie výhľadových vyhlásení. Tieto výhľadové vyhlásenia zahŕňajú vyhlásenia týkajúce sa našich priorít, technológií a výskumných a vývojových programov; potenciálnych prínosov SRP-1005; a očakávaných plánov a míľnikov vrátane nášho očakávania, že SRP-1005 začneme vyrábať v druhom štvrťroku 2026.

Tieto výhľadové vyhlásenia zahŕňajú riziká a neistoty, z ktorých mnohé sú mimo kontroly spoločnosti Sarepta. Medzi známe rizikové faktory patria okrem iného: úspech v predklinických a klinických skúškach, najmä ak sú založené na malej vzorke pacientov, nezaručuje, že neskoršie klinické skúšky budú úspešné, a výsledky budúceho výskumu nemusia byť v súlade s predchádzajúcimi pozitívnymi výsledkami alebo nemusia spĺňať požiadavky regulačných orgánov na schválenie bezpečnosti a účinnosti kandidátskych produktov; niektoré programy nemusia nikdy postúpiť na kliniku alebo môžu byť ukončené z rôznych dôvodov, vrátane toho, že regulačné orgány nariadia pozastavenie klinickej činnosti a my pozastavíme alebo ukončíme klinický výskum alebo skúšky; ak je skutočný počet pacientov trpiacich chorobami, ktoré sa snažíme liečiť, nižší, než sa odhaduje, môže to mať nepriaznivý vplyv na naše príjmy a schopnosť dosahovať ziskovosť; nemusíme byť schopní realizovať naše obchodné plány vrátane splnenia očakávaných alebo plánovaných regulačných míľnikov a časových harmonogramov, plánov klinického vývoja a uvedenia produktov na trhy z rôznych dôvodov vrátane možných obmedzení finančných a iných zdrojov, výrobných obmedzení, ktoré nemusia byť predvídané alebo včas vyriešené, a rozhodnutí regulačných orgánov, súdov alebo agentúr, ako sú rozhodnutia Úradu Spojených štátov amerických pre patenty a ochranné známky v súvislosti s patentmi, ktoré sa vzťahujú na naše kandidátske produkty; a riziká uvedené pod nadpisom “Rizikové faktory” v poslednej štvrťročnej správe spoločnosti Sarepta na formulári 10-Q podanej Komisii pre cenné papiere a burzy (SEC), ako aj v ďalších dokumentoch SEC, ktoré spoločnosť predložila a ktoré si môžete prečítať.

Ktorékoľvek z vyššie uvedených rizík by mohlo významne a nepriaznivo ovplyvniť podnikanie spoločnosti, výsledky jej činnosti a obchodnú cenu kmeňových akcií spoločnosti Sarepta. Podrobný opis rizík a neistôt, ktorým spoločnosť Sarepta čelí, nájdete v dokumentoch SEC, ktoré spoločnosť Sarepta zverejnila. Upozorňujeme investorov, aby sa výrazne nespoliehali na výhľadové vyhlásenia obsiahnuté v tejto tlačovej správe. Spoločnosť Sarepta sa nezaväzuje verejne aktualizovať svoje výhľadové vyhlásenia na základe udalostí alebo okolností, ktoré nastanú po dátume vydania tejto tlačovej správy, s výnimkou prípadov vyžadovaných zákonom.

Zobraziť zdrojovú verziu na businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investor: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Médiá: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Zdroj: Sarepta Therapeutics, Inc.