Spoločnosť uniQure poskytuje aktuálne informácie o regulácii

Vážená komunita Huntingtonovej choroby,

Píšeme vám, aby sme sa podelili o aktuálne informácie po našom nedávnom stretnutí typu A s Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) v USA. 2. marca 2026 vydala spoločnosť uniQure tlačovú správu, v ktorej informovala o prijatí záverečného zápisu zo stretnutia s FDA. Cieľom stretnutia bolo prediskutovať balík údajov k žiadosti o biologickú licenciu (BLA) na podporu zrýchleného schválenia AMT-130, skúmanej génovej terapie spoločnosti uniQure pri Huntingtonovej chorobe.

FDA uviedol, že nemôže súhlasiť s tým, že údaje zo štúdií fázy I/II v porovnaní s externou kontrolou sú dostatočné na poskytnutie primárneho dôkazu účinnosti, ktorý sa vyžaduje na podporu žiadosti o uvedenie lieku AMT-130 na trh. Úrad FDA dôrazne odporučil spoločnosti uniQure vykonať prospektívnu, randomizovanú, dvojito zaslepenú, fiktívnou operáciou kontrolovanú štúdiu fázy III. spoločnosť uniQure má v úmysle naďalej spolupracovať s úradom FDA v súvislosti s úvahami o vývoji fázy III a plánuje požiadať o stretnutie typu B v druhom štvrťroku 2026 s cieľom ďalej diskutovať o možných prístupoch k návrhu štúdie.

Okrem toho sme tiež informovali úrad FDA o našom zámere aktualizovať plán štatistickej analýzy fázy I/II tak, aby zahŕňal štvorročnú analýzu, ktorú očakávame v treťom štvrťroku 2026. Veríme, že predĺžené sledovanie poskytne ďalšie informácie o trvaní aj rozsahu doteraz pozorovaných účinkov lieku AMT-130. Zápisnica FDA potvrdzuje významnú neuspokojenú potrebu liečby modifikujúcej ochorenie Huntingtonovej choroby a potvrdzuje záväzok agentúry uplatňovať primeranú regulačnú flexibilitu s cieľom pomôcť pri rozvoji bezpečných a účinných možností liečby. Veríme, že naše nové údaje z fázy I/II ďalej podporujú potrebu uplatnenia tejto flexibility. Uvedomujeme si tiež, aké dôležité je, aby sa pri zvažovaní regulačnej flexibility naďalej počúvali hlasy pacientov, a sme naďalej odhodlaní zabezpečiť, aby vaše názory zostali ústredným bodom na ceste vpred.

Sme naďalej hlboko oddaní komunite HD a sme vám nesmierne vďační za vytrvalú podporu, ktorú ste nám v priebehu mesiacov a rokov prejavovali. Naliehavosť, ktorú komunita pociťuje, je skutočná a pochopiteľná a my zdieľame vaše odhodlanie presadzovať zmysluplné terapie. Sme presvedčení, že AMT-130 má silný potenciál ponúknuť prínos pre modifikáciu ochorenia. Náš tím sa plne sústredí na definovanie najpriamejšej a najzodpovednejšej regulačnej cesty, aby sme mohli túto terapiu čo najskôr priniesť pacientom. Tešíme sa na ďalšie aktuálne informácie, ako budú naše rokovania o regulácii pokračovať. Ak máte akékoľvek otázky, napíšte nám medinfo@uniqure.com alebo zavolajte na číslo 1-866-520-1257.

S úctou, Daniel Leonard Výkonný riaditeľ pre globálnu podporu pacientov

-TLAČOVÁ SPRÁVA-

Spoločnosť uniQure poskytuje regulačné aktualizácie týkajúce sa AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby

LEXINGTON, Mass. a AMSTERDAM, 2. marca 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Spoločnosť uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), popredná spoločnosť v oblasti génovej terapie, ktorá vyvíja transformačné terapie pre pacientov s vážnymi zdravotnými problémami, dnes oznámila, že od amerického úradu pre potraviny a liečivá (FDA) dostala záverečný zápis zo stretnutia typu A, ktoré sa konalo 30. januára 2026 a na ktorom sa diskutovalo o AMT-130, skúmanej génovej terapii Huntingtonovej choroby (HD).

FDA uviedol, že nemôže súhlasiť s tým, že údaje zo štúdií fázy I/II v porovnaní s externou kontrolou sú dostatočné na poskytnutie primárneho dôkazu účinnosti, ktorý sa vyžaduje na podporu žiadosti o uvedenie lieku AMT-130 na trh. Úrad FDA dôrazne odporučil spoločnosti uniQure vykonať prospektívnu, randomizovanú, dvojito zaslepenú, fiktívnou operáciou kontrolovanú štúdiu. spoločnosť uniQure má v úmysle pokračovať v spolupráci s úradom FDA v súvislosti s úvahami o vývoji vo fáze III a plánuje požiadať o stretnutie typu B v druhom štvrťroku 2026 s cieľom ďalej diskutovať o možných prístupoch k návrhu štúdie.

“Aj keď sme nedosiahli zhodu na spôsobe predkladania na základe údajov z fázy I/II, sme presvedčení, že súhrn a trvanlivosť našich údajov oprávňujú pokračovať v podstatnom dialógu o tom, ako sa môže v tomto prostredí vhodne uplatniť deklarovaný záväzok FDA k regulačnej flexibilite,” povedal Matt Kapusta, výkonný riaditeľ spoločnosti uniQure. “Sme naďalej odhodlaní spolupracovať s FDA s cieľom určiť jasnú, vedecky podloženú a účinnú cestu pre AMT-130. Sme veľmi vďační za odolnosť a podporu komunity Huntingtonovej choroby a naďalej sme odhodlaní stáť pri pacientoch a ich rodinách pri presadzovaní tejto potenciálne transformačnej terapie pre komunitu, ktorá ju potrebuje.”

O spoločnosti uniQure

Spoločnosť uniQure plní prísľub génovej terapie - jednotlivé liečby s potenciálne liečivými výsledkami. Schválenie génovej terapie spoločnosti uniQure pre hemofíliu B - historický úspech založený na viac ako desaťročí výskumu a klinického vývoja - predstavuje významný míľnik v oblasti genomickej medicíny a zavádza nový prístup k liečbe pacientov žijúcich s hemofíliou. uniQure teraz rozvíja ponuku patentovaných génových terapií na liečbu pacientov s Huntingtonovou chorobou, refraktérnou epilepsiou temporálneho laloku, ALS, Fabryho chorobou a ďalšími závažnými ochoreniami. www.uniQure.com

výhľadové vyhlásenia spoločnosti uniQure

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia. Všetky vyhlásenia okrem vyhlásení o historických skutočnostiach sú výhľadovými vyhláseniami, ktoré sú často označené výrazmi ako “očakávať”, “veriť”, “mohol”, “stanoviť”, “odhadovať”, “očakávať”, “cieľ”, “zamýšľať”, “tešiť sa”, “môže”, “plánovať”, “potenciálny”, “predpovedať”, “projektovať”, “usilovať sa”, “mal by”, “bude”, “chcel by” a podobnými výrazmi a ich zápormi. Výhľadové vyhlásenia vychádzajú z presvedčenia a predpokladov vedenia spoločnosti a z informácií, ktoré má vedenie k dispozícii ku dňu vydania tejto tlačovej správy. Medzi príklady týchto výhľadových vyhlásení patria okrem iného vyhlásenia týkajúce sa: plánov pokračovať v spolupráci s FDA v súvislosti s úvahami o III. fáze vývoja AMT-130; plánov požiadať o stretnutie typu B s FDA, ktoré sa má uskutočniť v druhom štvrťroku 2026; a potenciálneho prínosu AMT-130. Skutočné výsledky spoločnosti sa môžu z mnohých dôvodov podstatne líšiť od výsledkov predpokladaných v týchto výhľadových vyhláseniach. Medzi tieto riziká a neistoty patria okrem iného: riziká súvisiace s klinickými skúškami AMT-130 vo fáze I/ll spoločnosti vrátane rizika, že tieto skúšky nebudú schopné preukázať údaje dostatočné na podporu ďalšieho klinického vývoja alebo regulačného schválenia; riziko, že bude k dispozícii viac údajov o pacientoch, ktoré povedú k odlišnej interpretácii, než aká vyplýva z hlavných údajov; riziká súvisiace s interakciou spoločnosti s regulačnými orgánmi, ktoré môžu ovplyvniť začatie, načasovanie a priebeh klinických skúšok a cesty k regulačnému schváleniu; riziko, že sa nám nepodarí dohodnúť s FDA alebo inými regulačnými orgánmi na ceste k schváleniu našich kandidátov na génovú terapiu vrátane AMT-130; či sa merania, ktoré spoločnosť vyhodnocuje, považujú za spoľahlivé a citlivé merania progresie ochorenia; či označenie RMAT, označenie Breakthrough Therapy alebo akákoľvek zrýchlená cesta, ak bude udelená, povedie k regulačnému schváleniu; schopnosť spoločnosti vykonať a financovať fázu III alebo potvrdzujúcu štúdiu pre AMT-130; schopnosť spoločnosti pokračovať v budovaní a udržiavaní infraštruktúry a personálu potrebného na dosiahnutie jej cieľov; efektívnosť spoločnosti pri riadení súčasných a budúcich klinických skúšok a regulačných procesov; schopnosť spoločnosti preukázať terapeutický prínos svojich kandidátov na génovú terapiu v klinických skúškach; pokračujúci vývoj a akceptáciu génových terapií; schopnosť spoločnosti získať, udržiavať a chrániť svoje duševné vlastníctvo; a schopnosť spoločnosti financovať svoju činnosť a získať ďalší kapitál podľa potreby a za prijateľných podmienok. Tieto riziká a neistoty sú podrobnejšie opísané v časti “Rizikové faktory” v pravidelných podaniach spoločnosti Komisii pre cenné papiere a burzy USA (SEC) vrátane výročných správ na formulári 10-K, štvrťročných správ na formulári 10-Q a v ďalších podaniach, ktoré spoločnosť z času na čas predkladá SEC. Vzhľadom na tieto riziká, neistoty a iné faktory by ste sa nemali na tieto výhľadové vyhlásenia príliš spoliehať a s výnimkou prípadov vyžadovaných zákonom Spoločnosť nepreberá žiadnu povinnosť aktualizovať tieto výhľadové vyhlásenia, a to ani v prípade, že sa v budúcnosti objavia nové informácie.

kontakty uniQure:

PRE INVESTOROV:

Chiara Russo
Priamy kontakt: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com PRE MÉDIÁ:

Tom Malone Priamy kontakt: 339-970-7558 Mobil:339-223-8541
t.malone@uniQure.com