Darujte
späť na všetky

Spoločnosť Novartis sa podelila o povzbudivé správy o liečbe Huntingtonovej choroby

Od farmaceutickej spoločnosti Novartis sme dostali zaujímavé informácie o lieku, ktorý v súčasnosti testujú na Huntingtonovu chorobu.  

Spomínate si na štúdiu s názvom PIVOT-HD, ktorú pred časom uskutočnila spoločnosť s názvom PTC Therapeutics? Ľudia, ktorí sa zúčastnili na tejto štúdii, boli neskôr vyzvaní, aby sa zúčastnili na dlhšej následnej štúdii - Long-Term Extension (LTE). Pokračovaním v liečbe počas dlhšieho obdobia sú výskumníci schopní lepšie pochopiť, ako sa tento liek nazývaný votoplam správa v priebehu času z hľadiska bezpečnosti aj potenciálneho prínosu.

Čo je to votoplam?

Tento liek pomáha telu vytvárať viac zdravého proteínu huntingtín a menej škodlivej formy, ktorá vedie k rozvoju ochorenia, čo by mohlo pomôcť spomaliť alebo zmeniť priebeh HD.

Čo ukazujú najnovšie výsledky?

Tieto nové výsledky spoločnosti Novartis kombinujú údaje z pôvodnej štúdie a z tohto dlhšieho sledovania, ktoré pokrýva až 24 mesiacov. Podľa spoločnosti Novartis tieto zistenia posilňujú dôveru v postup do ďalšej fázy vývoja.

Tento druh dlhodobých údajov je dôležitý najmä pri Huntingtonovej chorobe, kde je kľúčové pochopiť, ako liečba funguje v priebehu času.

Je tiež dôležité poznamenať, že v štúdii LTE dostávajú všetci účastníci aktívnu liečbu. To znamená, že v rámci štúdie neexistuje žiadna placebo skupina a výsledky sa namiesto toho porovnávajú s externými údajmi, ktoré odrážajú typický priebeh ochorenia.

Pokračovanie: Prebieha 3. fáza

Na základe týchto výsledkov spoločnosť Novartis spustila štúdiu fázy 3 s názvom INVEST-HD, do ktorej sa účastníci začali zaraďovať v roku 2026.

Rozhodujúcim krokom sú skúšky fázy 3. Zahŕňajú väčší počet účastníkov a ich cieľom je potvrdiť, či je liečba účinná, bezpečná a dobre znášaná - často ide o poslednú fázu pred potenciálnym schválením zo strany regulačných orgánov.

Čo to znamená pre komunitu HD?

Aj keď by sme mali byť opatrní pri vyvodzovaní záverov, táto aktualizácia je skutočne povzbudivým znakom ďalšieho pokroku. Odráža pretrvávajúce odhodlanie vyvíjať nové možnosti liečby a stavať na údajoch, ktoré sa časom zhromaždili.

Vďaka obetavosti ľudí žijúcich s Huntingtonovou chorobou, ich rodín, opatrovateľov, výskumníkov a klinických tímov na celom svete pokračujeme v napredovaní - budujeme informovanejšiu a prepojenejšiu komunitu a sme bližšie k vedeckému pokroku, ktorý má potenciál zlepšiť kvalitu života pre všetkých.

Čo ďalej?

Spoločnosť Novartis zdôraznila svoj záväzok k transparentnosti a zdieľaniu aktuálnych informácií v priebehu vývoja. Každému, kto má záujem dozvedieť sa viac o prebiehajúcich štúdiách alebo možnostiach účasti, odporúčame, aby sa obrátil na svojho poskytovateľa zdravotnej starostlivosti a konzultoval dôveryhodné zdroje, ako sú ClinicalTrials.gov.

Môžete si pozrieť informácie o štúdii fázy 3 INVEST-HD (NCT7326709) tu.

Ak sa chcete dozvedieť viac o prebiehajúcich klinických skúškach v Európe, mali by ste preskúmať:

Celý list Spoločenstva si môžete prečítať tu.

Súvisiace články