Spoločnosť uniQure oznámila plán podania žiadosti o povolenie na uvedenie lieku (BLA) pre liek AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby

3-ročná analýza zo štúdie fázy I/II môže slúžiť ako hlavný podklad pre žiadosť o povolenie na uvedenie biologického lieku na trh v rámci zrýchleného schvaľovacieho konania FDA ~

Spoločnosť plánuje podať žiadosť o povolenie na uvedenie lieku na trh (BLA) v treťom štvrťroku roku 2026

LEXINGTON, Massachusetts a AMSTERDAM, 17. júna 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Spoločnosť uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), popredná spoločnosť v oblasti génovej terapie, ktorá vyvíja transformatívne liečby pre pacientov s vážnymi zdravotnými potrebami, dnes oznámila, že počas nedávneho stretnutia typu B s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) oznámila, že trojročná analýza zo štúdie fázy I/II bude prijateľná ako primárny základ žiadosti o povolenie na uvedenie biologického lieku na trh (BLA) na účely urýchleného schválenia lieku AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby. Okrem toho sa FDA snaží dohodnúť na dizajne potvrdzujúcej štúdie pred podaním žiadosti BLA, vrátane zváženia súbežnej kontrolnej skupiny s liečbou podľa štandardu starostlivosti namiesto placebového postupu. FDA oznámila, že v tejto veci bude s uniQure spolupracovať čo najrýchlejšie. Spoločnosť je odhodlaná bezodkladne uskutočniť potvrdzujúcu štúdiu a očakáva, že sa s FDA ďalej dohodne na podrobnostiach takejto štúdie ešte pred podaním žiadosti o povolenie na uvedenie biologického lieku na trh (BLA). Spoločnosť má v úmysle podať žiadosť o povolenie na uvedenie biologického lieku na trh (BLA) v treťom štvrťroku roku 2026.

“Dnešné oznámenie odzrkadľuje výsledok, na ktorom sme pracovali v rámci nášho nepretržitého dialógu s FDA, a sme nesmierne vďační za skutočné odhodlanie FDA riešiť nenaplnené potreby Američanov trpiacich Huntingtonovou chorobou,” uviedol Matt Kapusta, generálny riaditeľ spoločnosti uniQure. “FDA súhlasila s tým, že naše súčasné klinické údaje môžu podporiť podanie žiadosti o povolenie na uvedenie lieku na trh (BLA) v blízkej budúcnosti, a zaviazala sa s nami urýchlene spolupracovať na zosúladení návrhu požadovanej potvrdzujúcej štúdie. Konzistentnosť a sila doteraz získaných klinických údajov nám dodávajú veľkú dôveru v potenciál produktu priniesť pacientom významnú zmenu. Naďalej sa sústreďujeme na to, aby sme liek AMT-130 sprístupnili pacientom a ich rodinám v USA aj vo svete čo najrýchlejšie a najzodpovednejšie.”

Spoločnosť očakáva, že konečný zápis z posledného zasadnutia typu B dostane do 30 dní od jeho konania.

Liek AMT-130 získal od FDA označenie „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ (RMAT) – ide o prvé udelenie tohto označenia v súvislosti s Huntingtonovou chorobou – ako aj označenie „Breakthrough Therapy“ a „Fast Track“.

O klinickom programe fázy I/II AMT-130

Spoločnosť uniQure vykonáva dve multicentrické klinické štúdie fázy I/II so zvyšovaním dávky s cieľom preskúmať bezpečnosť, znášanlivosť a prieskumné signály účinnosti AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby. Na základe interakcie s FDA bolo dohodnuté, že údaje z kohort 1 a 2 v štúdiách fázy I/II by sa mohli porovnať s externou kontrolou porovnávajúcou skóre náchylnosti získanou zo súboru údajov o prirodzenom priebehu Enroll-HD podľa vopred špecifikovaného plánu štatistickej analýzy, ktorý môže slúžiť ako primárny základ pre predloženie BLA.

V americkej štúdii bolo celkovo 26 pacientov s Huntingtonovou chorobou v ranom štádiu náhodne rozdelených do liečebnej skupiny (n = 6 – nízka dávka; n = 10 – vysoká dávka) alebo do skupiny s simulovaným (fiktívnym) zákrokom (n = 10). Liečení pacienti dostali jednorazovú dávku lieku AMT-130 prostredníctvom stereotaktického neurochirurgického podania priamo do striata (caudate a putamen) pod kontrolou MRI s využitím konvekčného zosilnenia. Štúdia pozostáva z 12-mesačného základného obdobia v slepej fáze, po ktorom nasleduje dlhodobé sledovanie liečených pacientov v otvorenej fáze trvajúce päť rokov. Ďalší štyria pacienti z kontrolnej skupiny prešli na liečbu. Do európskej otvorenej štúdie fázy 1b/2 s liekom AMT-130 bolo zaradených 13 pacientov s raným manifestným štádiom Huntingtonovej choroby (n = 6 s nízkou dávkou; n = 7 s vysokou dávkou).

Do tretej kohorty bolo zaradených ďalších 12 pacientov z rôznych centier v USA a EÚ. Táto kohorta bola randomizovaná s cieľom preskúmať obe dávky lieku AMT-130 v kombinácii s imunosupresiou, pričom sa použil súčasný, osvedčený postup stereotaktického podávania.

Do štvrtej kohorty realizovanej v USA bolo zaradených šesť pacientov; v rámci tejto kohorty sa hodnotí podávanie vysokých dávok lieku AMT-130 u pacientov s menším objemom striata v porovnaní s pacientmi zaradenými do predchádzajúcich kohort.

Ďalšie podrobnosti sú k dispozícii na www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

O Huntingtonovej chorobe

Huntingtonova choroba je zriedkavé, dedičné neurodegeneratívne ochorenie, ktoré vedie k motorickým príznakom, medzi ktoré patrí chorea, poruchy správania a kognitívny úpadok, čo má za následok postupné zhoršovanie fyzického a duševného stavu. Toto ochorenie je autozomálne dominantné ochorenie, pri ktorom dochádza k expanzii opakujúcich sa sekvencií CAG v prvom exóne génu huntingtínu, čo vedie k produkcii a agregácii abnormálneho proteínu v mozgu. Huntingtonovou chorobou trpí približne 75 000 ľudí v USA1, EÚ2 a Spojenom kráľovstve3, pričom stovky tisíc ďalších sú vystavení riziku zdedenia tejto choroby. Napriek jasnej etiológii Huntingtonovej choroby v súčasnosti neexistujú žiadne schválené liečby, ktoré by oddialili nástup ochorenia alebo spomalili jeho progresiu.

O spoločnosti uniQure

Spoločnosť uniQure napĺňa sľub génovej terapie – jednorazové liečby s potenciálne kuratívnymi výsledkami. Schválenie génovej terapie spoločnosti uniQure na liečbu hemofílie B – historický úspech založený na viac ako desaťročnom výskume a klinickom vývoji – predstavuje významný míľnik v oblasti genomovej medicíny a otvára cestu k novému prístupu k liečbe pacientov s hemofíliou. Spoločnosť uniQure v súčasnosti rozvíja portfólio vlastných génových terapií na liečbu pacientov s Huntingtonovou chorobou, refraktérnou epilepsiou temporálneho laloku, Fabryho chorobou a ďalšími závažnými ochoreniami. www.uniQure.com

výhľadové vyhlásenia spoločnosti uniQure

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia v zmysle § 27A zákona o cenných papieroch a § 21E zákona o burzách. Všetky vyhlásenia okrem vyhlásení o historických skutočnostiach sú vyhláseniami o budúcnosti, ktoré sú často označené výrazmi ako “predpokladať”, “veriť”, “mohol by”, “stanoviť”, “odhadovať”, “očakávať”, “cieľ”, “zamýšľať”, “tešiť sa na”, “môže”, “plánovať”, “potenciálny”, “predpovedať”, “prognostikovať”, “usilovať sa”, “mal by”, “bude”, “bol by” a podobnými výrazmi, ako aj ich záporovými formami. Výhľadové vyhlásenia vychádzajú z presvedčení a predpokladov vedenia spoločnosti a z informácií, ktoré malo vedenie k dispozícii výlučne k dátumu vyhotovenia tejto správy. Príklady týchto výhľadových vyhlásení zahŕňajú, ale nie sú obmedzené na, vyhlásenia týkajúce sa: plánov spoločnosti uskutočniť potvrdzujúcu štúdiu, vrátane jej dizajnu, načasovanie, koncové body a kontrolnú skupinu takejto štúdie, ako aj na dosiahnutie zhody s FDA ohľadom takejto štúdie pred podaním žiadosti o povolenie na uvedenie lieku na trh (BLA), potenciálneho použitia súbežnej kontrolnej skupiny so štandardnou liečbou namiesto placebového zákroku a očakávaní týkajúcich sa načasovania podania žiadosti o povolenie na uvedenie lieku na trh (BLA) a získania zrýchleného schválenia lieku AMT-130. Skutočné výsledky spoločnosti sa môžu z mnohých dôvodov podstatne líšiť od výsledkov predpokladaných v týchto výhľadových vyhláseniach. Medzi tieto riziká a neistoty patria okrem iného: riziká súvisiace s klinickými štúdiami fázy I/II spoločnosti týkajúcimi sa lieku AMT-130, vrátane rizika, že tieto štúdie nebudú schopné naďalej poskytovať údaje dostatočné na podporu ďalšieho klinického vývoja alebo regulačného schválenia; riziko, že FDA nakoniec dospeje k záveru, že údaje zo štúdií fázy I/II nie sú dostatočné na podporu žiadosti o BLA alebo urýchleného schválenia; riziko, že sa sprístupnia ďalšie údaje o pacientoch, ktoré povedú k inému výkladu, než aký vyplýva z analýz údajov za tretí rok; riziká súvisiace s interakciami spoločnosti s regulačnými orgánmi, ktoré môžu ovplyvniť začatie, načasovanie a priebeh klinických štúdií a postupy vedúce k regulačnému schváleniu; či merania, ktoré spoločnosť vyhodnocuje, budú považované za spoľahlivé a citlivé merania progresie ochorenia; či udelenie označenia RMAT, označenia “priekopnícka terapia” alebo akéhokoľvek zrýchleného postupu, ak bude udelené, povedie k regulačnému schváleniu; schopnosť spoločnosti uskutočniť a financovať akúkoľvek požadovanú potvrdzujúcu štúdiu pre liek AMT-130; schopnosť spoločnosti úspešne dokončiť akúkoľvek požadovanú potvrdzujúcu štúdiu pre liek AMT-130; riziko, že urýchlené schválenie, ak bude udelené, môže podliehať požiadavkám po schválení, ktorých splnenie je náročné alebo nákladné; schopnosť spoločnosti naďalej budovať a udržiavať infraštruktúru a personál potrebný na dosiahnutie jej cieľov; efektívnosť spoločnosti pri riadení súčasných a budúcich klinických štúdií a regulačných procesov; schopnosť spoločnosti preukázať terapeutické prínosy svojich kandidátov na génovú terapiu v klinických štúdiách; pokračujúci vývoj a akceptácia génových terapií; schopnosť spoločnosti získať, udržiavať a chrániť svoje duševné vlastníctvo; a schopnosť spoločnosti financovať svoje prevádzkové činnosti a získať dodatočný kapitál podľa potreby a za prijateľných podmienok. Tieto riziká a neistoty sú podrobnejšie opísané v časti “Rizikové faktory” v pravidelných podaniach spoločnosti na Komisii pre cenné papiere a burzu Spojených štátov amerických („SEC“), vrátane jej výročnej správy na formulári 10-K podanej na SEC 2. marca 2026, vo svojej štvrťročnej správe na formulári 10-Q podanej na SEC 5. mája 2026 a v ďalších podaniach, ktoré spoločnosť čas od času predkladá SEC. Vzhľadom na tieto riziká, neistoty a ďalšie faktory by ste sa nemali nadmerne spoliehať na tieto výhľadové vyhlásenia a, s výnimkou prípadov vyžadovaných zákonom, spoločnosť nepreberá žiadnu povinnosť aktualizovať tieto výhľadové vyhlásenia, a to ani v prípade, že v budúcnosti budú k dispozícii nové informácie.

kontakty uniQure:

PRE INVESTOROV:

PRE MÉDIÁ: Chiara Russo, priama linka: 781-491-4371, mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Priamy kontakt: 339-970-7558 Mobil:339-223-8541
t.malone@uniQure.com