Nová potvrdzujúca štúdia “PRECISE-HD” zameraná na pridopidín pri Huntingtonovej chorobe je pripravená na začatie náboru účastníkov v júni

Dátum vydania: 07. 07. 2026

Vážená komunita HD,

Radi by sme vás informovali o najnovšom vývoji v súvislosti s potvrdzujúcim PRECISE-HD štúdia (štúdia fázy 3 s pridopidínom zameraná na stanovenie klinického účinku a bezpečnosti pri Huntingtonovej chorobe (HD)), globálna klinická štúdia hodnotiaca skúmaný liek pridopidín u ľudí trpiacich Huntingtonovou chorobou. Štúdia bola teraz zaradená do zoznamu na www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Projekt PRECISE-HD, ktorý zohľadňuje poznatky z predchádzajúcich štúdií, rozsiahle podnety od pacientov a výskumných komunít, ako aj odporúčania regulačných orgánov, má za cieľ zhromaždiť dôležité údaje o účinnosti a bezpečnosti pridopidínu a je navrhnutý tak, aby poskytol spoľahlivé údaje na ďalšiu podporu regulačného posúdenia. Príprava pracovísk práve prebieha a očakáva sa, že nábor účastníkov sa na prvých pracoviskách v USA začne v júni 2026, Následne sa v priebehu roka postupne pridajú aj lokality v iných krajinách.

Čo je to štúdia PRECISE-HD?

V súčasnosti neexistujú žiadne schválené liečebné postupy, ktoré by spomalili alebo zastavili postup Huntingtonovej choroby.

PRECISE-HD je potvrdzujúca klinická štúdia fázy 3, ktorej cieľom je vyhodnotiť účinnosť a bezpečnosť skúmaného lieku pridopidínu (užívaného vo forme perorálnych kapsúl dvakrát denne) u ľudí s Huntingtonovou chorobou. Návrh štúdie vychádzal z predchádzajúceho výskumu, podnetov od komunity postihnutej Huntingtonovou chorobou a diskusií s regulačnými orgánmi.

Do štúdie sa plánuje zapojiť 400 ľudí ľudia s Huntingtonovou chorobou v ranom až strednom štádiu ochorenia (definovanom ako skóre celkovej funkčnej kapacity (TFC) v rozmedzí 7–13) a celkovým motorickým skóre (TMS) ≥ 20, t. j. ľudia, u ktorých sa prejavili motorické zmeny alebo obmedzenie samostatného fungovania. Táto populácia má umožniť primerané posúdenie akéhokoľvek potenciálneho vplyvu liečby na progresiu ochorenia v porovnaní s placebom.

Projekt PRECISE-HD bude pozostávať z dvoch po sebe nasledujúcich fáz:

Fáza 1 – štúdia s placebom (52 týždňov): Účastníci dostávajú buď pridopidín, alebo placebo (polovica dostáva pridopidín a polovica placebo). Ani účastníci, ani ich lekári nebudú vedieť, ktorý liek dostávajú.

2. fáza — Otvorená predĺžená štúdia (104 týždňov): Všetci (vhodní) účastníci, bez ohľadu na liečbu, ktorú absolvovali počas 1. fázy, budú zaradení do skupiny, ktorá bude po dobu dvoch rokov užívať pridopidín, čo výskumníkom umožní posúdiť dlhodobejšie účinky v celkovom trvaní až troch rokov.

Štúdia bude hodnotiť celý rad výsledkov súvisiacich s Huntingtonovou chorobou, pričom primárnym koncovým bodom bude zmena skóre v kombinovanej jednotnej hodnotiacej škále Huntingtonovej choroby (cUHDRS) od začiatku štúdie do 52. týždňa. Merané budú aj viaceré ďalšie koncové body, vrátane funkčnosti, motoriky, kognitívnych funkcií, reči a kvality života, ako aj bezpečnosť a znášanlivosť pridopidínu.

Štúdia by sa mala uskutočniť na maximálne 75 výskumných pracoviskách po celom svete, vrátane USA, EÚ, Spojeného kráľovstva a Kanady. Predpokladá sa, že nábor účastníkov sa na prvých pracoviskách v USA začne v júni 2026, pričom v priebehu roka budú postupne nasledovať pracoviská v ostatných krajinách.

Ľudia, ktorí by chceli získať viac informácií o štúdii PRECISE-HD, sa môžu poradiť so svojím neurológom alebo špecialistom na Huntingtonovu chorobu. Môžu sa tiež obrátiť na miestnu organizáciu na podporu pacientov s Huntingtonovou chorobou, kde získajú ďalšie rady a podporu. Podmienky účasti, postupy štúdie a všetky potenciálne riziká a prínosy im vysvetlí výskumný tím na jednotlivých výskumných pracoviskách v rámci procesu získavania informovaného súhlasu.

Čo je pridopidín?

Pridopidín je skúmaný liek, ktorého bezpečnosť a účinnosť ešte neboli potvrdené; účastníci môžu, ale nemusia mať z účasti na tejto štúdii prospech.

Pôsobí aktiváciou proteínu v mozgu nazývaného sigma-1 receptor (S1R) a často sa označuje ako agonista S1R. Ukázalo sa, že S1R zohráva úlohu pri stimulácii viacerých neuroprotektívnych dráh, ktorých funkcia je narušená pri neurodegeneratívnych ochoreniach, ako je napríklad Huntingtonova choroba (HD). V tejto štúdii budú hodnotené klinické účinky pridopidínu na progresiu Huntingtonovej choroby.

K dnešnému dňu dostalo pridopidín v rámci klinických štúdií viac ako 1 600 ľudí – väčšina z nich v rámci štúdií zameraných na Huntingtonovu chorobu –, pričom niektorí účastníci boli v aktívnej liečbe až sedem rokov. V rámci týchto štúdií vykazoval pridopidín vo všeobecnosti priaznivý profil bezpečnosti a znášanlivostiⁱ.

Kto financuje štúdiu PRECISE-HD?

PRECISE-HD vykonáva spoločnosť Prilenia a Ferrer, ktorí spoločne vyvíjajú pridopidín v rámci partnerstva. Prilenia je súkromná biofarmaceutická spoločnosť, ktorej činnosť je motivovaná neochvejným záväzkom k vedeckej excelentnosti a urýchľovaniu pokroku v prospech ľudí postihnutých Huntingtonovou chorobou (HD), amyotrofickou laterálnou sklerózou (ALS) a inými neurodegeneratívnymi ochoreniami. Ferrer je medzinárodná farmaceutická spoločnosť s certifikátom B Corp, ktorá prostredníctvom svojho podnikania bojuje za sociálnu spravodlivosť a ponúka prelomové riešenia pre život ohrozujúce ochorenia vo viac ako sto krajinách, pričom sa čoraz viac zameriava na zriedkavé neurologické poruchy.

Spoločnosti Prilenia a Ferrer tiež skúmajú pridopidín v rámci štúdie fázy 3 zameranej na ALS.

Ďalšie informácie o týchto spoločnostiach nájdete na stránke www.prilenia.com alebo www.ferrer.com.

Ďalšie informácie o projekte PRECISE-HD nájdete na stránke www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) a webová stránka štúdie PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) bude čoskoro spustený.

⚠ Dôležitá poznámka
Pridopidín je experimentálny liek, ktorý nebol schválený na použitie žiadnym regulačným orgánom. Jeho bezpečnosť a účinnosť zatiaľ neboli potvrdené. Táto aktualizácia slúži výlučne na informačné účely a nepredstavuje lekárske odporúčanie. Pred prijatím akéhokoľvek rozhodnutia o liečbe alebo účasti v klinickej štúdii sa poraďte so svojím lekárom.

Tlačová správa