Kategória: Novinky

Spoločnosť uniQure poskytuje regulačné aktualizácie týkajúce sa AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby

3. novembra 2025 Vážená komunita Huntingtonovej choroby, dnes sme vydali tlačovú správu, v ktorej oznamujeme, že spoločnosť uniQure dostala spätnú väzbu od amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) počas nedávneho predbiologického [...]

ADORE-DH - potenciálna terapia kmeňovými bunkami

ADORE-DH bola štúdia fázy II potenciálnej liečby HD kmeňovými bunkami. Cieľom tejto randomizovanej, dvojito zaslepenej, placebom kontrolovanej štúdie, ktorú sponzorovala spoločnosť AZIDUS Brasil (organizácia poskytujúca komplexné služby v oblasti klinického výskumu), bolo [...]

Spoločnosť uniQure oznámila pozitívne výsledky hlavnej štúdie fázy I/II AMT-130 u pacientov s Huntingtonovou chorobou

September 24, 2025 PDF verzia ~ Pivotná štúdia splnila primárny koncový bod; vysoká dávka AMT-130 preukázala štatisticky významné spomalenie ochorenia 75% po 36 mesiacoch merané pomocou cUHDRS v porovnaní so skupinou [...]

Spoločnosť Skyhawk uvádza údaje o kohorte C

Spoločnosť Skyhawk dnes poskytla nižšie uvedenú aktualizáciu časti C štúdie SKY-0515 fázy 1. --Vážení priatelia a kolegovia zo spoločnosti Skyhawk, s potešením vám dnes oznamujeme, že [...]

Spoločnosti Prilenia a Ferrer poskytli aktuálne informácie o európskom regulačnom procese pre Pridopidín pri Huntingtonovej chorobe

25. júla 2025 NAARDEN, Holandsko & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španielsko-(BUSINESS WIRE)- Spoločnosti Prilenia Therapeutics B.V. a Ferrer dnes oznámili, že Výbor pre lieky Európskej liekovej agentúry (EMA) [...]

Huntington Academy, nová e-learningová platforma venovaná HD, je teraz k dispozícii

Európska Huntingtonova asociácia s podporou grantu Európskej únie a v spolupráci s Ligue Huntington Francophone Belge, Bulharskou Huntingtonovou asociáciou a ACHE [...]

Štúdia PTC518 PIVOT-HD dosiahla primárny koncový bod

5. mája 2025 PDF verzia - Štúdia splnila primárny koncový ukazovateľ so znížením HTT proteínu v krvi v závislosti od dávky v 12. týždni - - Priaznivé trendy v závislosti od dávky v klinických stupniciach v 2. štádiu [...]

Máj - mesiac informovanosti 2025 - osvetľujeme HD: Jedna akcia denne

Každý rok v máji sa komunity na celom svete stretávajú, aby si posvietili na Huntingtonovu chorobu (HD). Od rodín a opatrovateľov až po lekárov, výskumníkov a obhajcov nás spája jeden [...]

Spoločnosť UniQure oznamuje, že FDA udelila AMT-130 označenie prelomovej terapie na liečbu Huntingtonovej choroby

~ Označenie Breakthrough Therapy na základe klinických dôkazov zo štúdií fázy I/II preukazujúcich významné spomalenie progresie ochorenia ~ ~ Dodatočné regulačné aktualizácie a usmernenia k žiadosti o biologickú licenciu [...]

Aktualizácia štúdie GENERATION HD2 fázy II

Spoločnosť Roche oznámila pokračovanie klinického skúšania GENERATION HD2 fázy II, v ktorom sa hodnotí tominersén u jedincov s počiatočnými príznakmi Huntingtonovej choroby. Po priebežnej analýze nezávislou komisiou neboli zistené žiadne [...]