PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

FDA udeľuje programu PTC518 Huntingtonova choroba označenie Fast Track

PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody včasnej interakcie s FDA a môžu mať nárok na prioritné preskúmanie a urýchlené schválenie. Nasleduje to po zverejnení 12-mesačných priebežných údajov zo štúdie fázy 2 spoločnosti PTC, ktorá Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala Európskej agentúre pre lieky (EMA) európsku žiadosť o registráciu (MAA) pre pridopidín ako liek na Huntingtonovu chorobu (HD). MAA Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

IROS, Prilenia a Medzinárodná asociácia pre Huntingtonovu chorobu spolupracujú na vôbec prvej štúdii Huntingtonovej choroby (HD) v regióne MENA

Abú Zabí, SAE; 19. júna 2024: Spoločnosť IROS, zmluvná výskumná organizácia so sídlom v Abú Zabí (súčasť skupiny M42), spolupracuje s biotechnologickou spoločnosťou Prilenia Therapeutics, ktorá sa nachádza v klinickej fáze, a Medzinárodnou asociáciou pre Huntingtonovu chorobu (IHA) na plánovaní vôbec prvého klinického skúšania Huntingtonovej choroby (HD) v SAE a regióne MENA, Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné, od dávky závislé spomalenie progresie Huntingtonovej choroby a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," uviedol doktor Walid Abi-Saab, hlavný lekár spoločnosti uniQure. "Veríme, že ide o prvú klinickú štúdiu akéhokoľvek skúmaného lieku Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný proteín huntingtin (mHTT) a zachováva zdravý proteín huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedincov s Huntingtonovou chorobou. Výsledky skúšaniaV analýze sa porovnával Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.
sk_SKSlovak
Prejsť na obsah