Spoločnosť uniQure oznamuje aktualizáciu klinických skúšok fázy I/II génovej terapie AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby
~ Pacienti liečení liekom AMT-130 naďalej vykazujú dôkazy o zachovanej neurologickej funkcii s možným klinickým prínosom závislým od dávky v porovnaní s prirodzeným priebehom ochorenia zodpovedajúcim kritériám zaradenia ~ ~ Priemerné CSF NfL naďalej vykazujú priaznivé trendy, pričom pacienti s nízkou dávkou sú po 30 mesiacoch pod východiskovou hodnotou a pacienti s vysokou dávkou sú blízko východiskovej hodnoty Prečítajte si viac...