Kategória: Výskum

Spoločnosť UniQure oznamuje, že FDA udelila AMT-130 označenie prelomovej terapie na liečbu Huntingtonovej choroby

~ Breakthrough Therapy designation based on clinical evidence from Phase I/II trials showing meaningful slowing of disease progression ~ ~ Additional regulatory update and guidance on the Biologics License Application […]

Aktualizácia štúdie GENERATION HD2 fázy II

Roche has announced the continuation of the GENERATION HD2 Phase II clinical trial evaluating tominersen in individuals with early signs of Huntington’s disease. Following an interim analysis by an independent committee, no […]

Spoločnosť SOM Biotech oznamuje výsledky štúdie fázy 2b

Spoločnosť SOM Biotech predstavuje výsledky štúdie fázy 2b s liekom SOM3355, ktorá preukázala jedinečný profil s výrazným zlepšením chorey u pacientov s Huntingtonovou chorobou a bezpečný profil bez somnolencie, [...]

Spoločnosť PTC Therapeutics uzatvára globálnu licenčnú zmluvu a zmluvu o spolupráci so spoločnosťou Novartis pre program PTC518 Huntingtonova choroba

2. decembra 2024 - PTC dostane $1,0B v hotovosti pri uzavretí -- PTC má nárok na získanie až $1,9B v rámci míľnikov vývoja, regulácie a predaja -- PTC sa bude podieľať na zisku v USA a [...]

Spoločnosť Sage Therapeutics ukončuje vývoj dalzanemdoru pri HD

Štúdia fázy 2 DIMENSION nesplnila svoj primárny cieľ Dalzanemdor bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný; neboli pozorované žiadne nové bezpečnostné signály Na základe týchto údajov spoločnosť neplánuje [...]

Spoločnosť LoQus23 Therapeutics oznámila financovanie vo výške 35 miliónov GBP na vývoj nového lieku zameraného na inhibíciu somatickej expanzie pri Huntingtonovej chorobe

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala žiadosť o uvedenie na európsky trh [...]

Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

Spoločnosť PTC dnes oznámila sľubné 12-mesačné výsledky svojej štúdie fázy 2 PIVOT-HD s perorálnym PTC518  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]