Výskum

2. decembra 2024 - PTC dostane $1,0B v hotovosti pri uzavretí -- PTC má nárok na získanie až $1,9B vo vývojových, regulačných a predajných míľnikoch -- PTC sa bude podieľať na zisku v USA a na dvojciferných licenčných poplatkoch z čistého predaja mimo USA -- Novartis prevezme globálne zodpovednosti za vývoj, výrobu a obchod po dokončení placebom kontrolovanej časti Prečítajte si viac...

Štúdia fázy 2 DIMENSION nesplnila svoj primárny cieľ Dalzanemdor bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný; neboli pozorované žiadne nové bezpečnostné signály Na základe týchto údajov spoločnosť neplánuje ďalší vývoj dalzanemdoru CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 20. novembra 2024 - Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) dnes oznámila hlavné výsledky štúdie fázy 2 Prečítajte si viac...

Cambridge, Spojené kráľovstvo, 2. októbra 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), súkromná biotechnologická spoločnosť skúmajúca lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť nestabilitu DNA a spomaliť neurodegeneráciu pri Huntingtonovej chorobe, myotonickej dystrofii typu 1 a podobných ochoreniach s expanziou tripletových opakovaní, dnes oznamuje úspešné uzavretie svojej série v hodnote 35 miliónov libier (cca 1,4 mil. Prečítajte si viac...

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala Európskej agentúre pre lieky (EMA) európsku žiadosť o registráciu (MAA) pre pridopidín ako liek na Huntingtonovu chorobu (HD). MAA Prečítajte si viac...

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné, od dávky závislé spomalenie progresie Huntingtonovej choroby a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," uviedol doktor Walid Abi-Saab, hlavný lekár spoločnosti uniQure. "Veríme, že ide o prvú klinickú štúdiu akéhokoľvek skúmaného lieku Prečítajte si viac...

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný proteín huntingtin (mHTT) a zachováva zdravý proteín huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedincov s Huntingtonovou chorobou. Výsledky skúšaniaV analýze sa porovnával Prečítajte si viac...

V 12. mesiaci sa mutantný huntingtín (mHTT) v krvi znížil o 22% a 43% pri dávkach 5 mg a 10 mg. Podobný výsledok bol pozorovaný v mozgovomiechovom moku, kde sa mHTT znížil o 21%, resp. 43% pri 5 mg a 10 mg dávkach. Okrem toho liečba PTC518 viedla k Prečítajte si viac...

Začiatkom tohto týždňa spoločnosť Sage Therapeutics oznámila výsledky svojej štúdie SURVEYOR, ktorá kvantifikovala kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby. Pomocou HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) merali rozdiel medzi 29 zdravými dobrovoľníkmi a 40 účastníkmi s HD. Ako sekundárny výsledok štúdie sa merala bezpečnosť a znášanlivosť Prečítajte si viac...

Dnes sme v komunite Huntington veľmi šťastní. Oznámenie spoločnosti Uniqure, že získala "označenie Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)" pre výskumnú génovú terapiu AMT-130 pri Huntingtonovej chorobe, je viac ako sľubné," hovorí prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licencia RMAT je založená na Prečítajte si viac...