Výskum

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Prečítajte si viac...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Prečítajte si viac...

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný proteín huntingtin (mHTT) a zachováva zdravý proteín huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedincov s Huntingtonovou chorobou. Výsledky skúšaniaV analýze sa porovnával Prečítajte si viac...

V 12. mesiaci sa mutantný huntingtín (mHTT) v krvi znížil o 22% a 43% pri dávkach 5 mg a 10 mg. Podobný výsledok bol pozorovaný v mozgovomiechovom moku, kde sa mHTT znížil o 21%, resp. 43% pri 5 mg a 10 mg dávkach. Okrem toho liečba PTC518 viedla k Prečítajte si viac...

Začiatkom tohto týždňa spoločnosť Sage Therapeutics oznámila výsledky svojej štúdie SURVEYOR, ktorá kvantifikovala kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby. Pomocou HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) merali rozdiel medzi 29 zdravými dobrovoľníkmi a 40 účastníkmi s HD. Ako sekundárny výsledok štúdie sa merala bezpečnosť a znášanlivosť Prečítajte si viac...

Dnes sme v komunite Huntington veľmi šťastní. Oznámenie spoločnosti Uniqure, že získala "označenie Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)" pre výskumnú génovú terapiu AMT-130 pri Huntingtonovej chorobe, je viac ako sľubné," hovorí prezident IHA Svein Olaf Olsen. Licencia RMAT je založená na Prečítajte si viac...

Vedci z Weizmannovho inštitútu v Izraeli zverejnili výsledky štúdie na zvieratách, ktoré sú obrovským prísľubom pre liečbu Huntingtonovej choroby. Zistili, že dve malé molekuly s názvami SPI-24 a SPI-77 môžu účinne znížiť expresiu mutovaného huntingtínu v mozgu, pričom normálny gén zostáva Prečítajte si viac...

~ Pacienti liečení liekom AMT-130 naďalej vykazujú dôkazy o zachovanej neurologickej funkcii s možným klinickým prínosom závislým od dávky v porovnaní s prirodzeným priebehom ochorenia zodpovedajúcim kritériám zaradenia ~ ~ Priemerné CSF NfL naďalej vykazujú priaznivé trendy, pričom pacienti s nízkou dávkou sú po 30 mesiacoch pod východiskovou hodnotou a pacienti s vysokou dávkou sú blízko východiskovej hodnoty Prečítajte si viac...