Kategória: Výskum

Spoločnosť Skyhawk uvádza údaje o kohorte C

Spoločnosť Skyhawk dnes poskytla nižšie uvedenú aktualizáciu časti C štúdie SKY-0515 fázy 1. --Vážení priatelia a kolegovia zo spoločnosti Skyhawk, s potešením vám dnes oznamujeme, že [...]

Spoločnosti Prilenia a Ferrer poskytli aktuálne informácie o európskom regulačnom procese pre Pridopidín pri Huntingtonovej chorobe

25. júla 2025 NAARDEN, Holandsko & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Španielsko-(BUSINESS WIRE)- Spoločnosti Prilenia Therapeutics B.V. a Ferrer dnes oznámili, že Výbor pre lieky Európskej liekovej agentúry (EMA) [...]

Štúdia PTC518 PIVOT-HD dosiahla primárny koncový bod

5. mája 2025 PDF verzia - Štúdia splnila primárny koncový ukazovateľ so znížením HTT proteínu v krvi v závislosti od dávky v 12. týždni - - Priaznivé trendy v závislosti od dávky v klinických stupniciach v 2. štádiu [...]

Spoločnosť UniQure oznamuje, že FDA udelila AMT-130 označenie prelomovej terapie na liečbu Huntingtonovej choroby

~ Označenie Breakthrough Therapy na základe klinických dôkazov zo štúdií fázy I/II preukazujúcich významné spomalenie progresie ochorenia ~ ~ Dodatočné regulačné aktualizácie a usmernenia k žiadosti o biologickú licenciu [...]

Aktualizácia štúdie GENERATION HD2 fázy II

Spoločnosť Roche oznámila pokračovanie klinického skúšania GENERATION HD2 fázy II, v ktorom sa hodnotí tominersén u jedincov s počiatočnými príznakmi Huntingtonovej choroby. Po priebežnej analýze nezávislou komisiou neboli zistené žiadne [...]

Spoločnosť SOM Biotech oznamuje výsledky štúdie fázy 2b

Spoločnosť SOM Biotech predstavuje výsledky štúdie fázy 2b s liekom SOM3355, ktorá preukázala jedinečný profil s výrazným zlepšením chorey u pacientov s Huntingtonovou chorobou a bezpečný profil bez somnolencie, [...]

Spoločnosť PTC Therapeutics uzatvára globálnu licenčnú zmluvu a zmluvu o spolupráci so spoločnosťou Novartis pre program PTC518 Huntingtonova choroba

2. decembra 2024 - PTC dostane $1,0B v hotovosti pri uzavretí -- PTC má nárok na získanie až $1,9B v rámci míľnikov vývoja, regulácie a predaja -- PTC sa bude podieľať na zisku v USA a [...]

Spoločnosť Sage Therapeutics ukončuje vývoj dalzanemdoru pri HD

Štúdia fázy 2 DIMENSION nesplnila svoj primárny cieľ Dalzanemdor bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný; neboli pozorované žiadne nové bezpečnostné signály Na základe týchto údajov spoločnosť neplánuje [...]

Spoločnosť LoQus23 Therapeutics oznámila financovanie vo výške 35 miliónov GBP na vývoj nového lieku zameraného na inhibíciu somatickej expanzie pri Huntingtonovej chorobe

Cambridge, Spojené kráľovstvo, 2. októbra 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), súkromná biotechnologická spoločnosť, ktorá skúma lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť nestabilitu DNA a spomaliť neurodegeneráciu pri Huntingtonovej chorobe, myotonickej dystrofii a [...]

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala žiadosť o uvedenie na európsky trh [...]