Kategória: Výskum

Spoločnosť LoQus23 Therapeutics oznámila financovanie vo výške 35 miliónov GBP na vývoj nového lieku zameraného na inhibíciu somatickej expanzie pri Huntingtonovej chorobe

Cambridge, Spojené kráľovstvo, 2. októbra 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), súkromná biotechnologická spoločnosť, ktorá skúma lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť nestabilitu DNA a spomaliť neurodegeneráciu pri Huntingtonovej chorobe, myotonickej dystrofii a [...]

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala žiadosť o uvedenie na európsky trh [...]

Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné spomalenie progresie Huntingtonovej choroby v závislosti od dávky a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," [...]

Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný huntingtin (mHTT), ktorý je [...]

Spoločnosť PTC dnes oznámila sľubné 12-mesačné výsledky svojej štúdie fázy 2 PIVOT-HD s perorálnym PTC518  

V 12. mesiaci sa mutantný huntingtín (mHTT) v krvi znížil o 22% a 43% pri dávkach 5 mg a 10 mg. Podobný výsledok bol pozorovaný v mozgovomiechovom moku, kde sa [...]

Štúdia fázy 2 spoločnosti Sage Therapeutics potvrdzuje kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby

Začiatkom tohto týždňa spoločnosť Sage Therapeutics oznámila výsledky svojej štúdie SURVEYOR, ktorá kvantifikovala kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby. Pomocou HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) merali rozdiel medzi [...]

FDA udeľuje spoločnosti uniQure označenie Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Dnes sme v komunite Huntington veľmi šťastní. Spoločnosť Uniqure oznámila, že získala označenie "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pre výskumnú génovú terapiu AMT-130.

Spoločnosť SOM Biotech ukončila nábor do štúdie fázy IIb liečby chorey pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť SOM Biotech, ktorá sa zaoberá objavovaním a vývojom liekov v klinickej fáze na základe jedinečnej vlastnej platformy umelej inteligencie (SOMAIPRO®), s potešením oznamuje, že nábor pacientov do klinickej fázy IIb [...]

Spoločnosť Prilenia plánuje predložiť žiadosť o registráciu pridopidínu pri Huntingtonovej chorobe v EÚ

Spoločnosť Prilenia dnes oznámila, že plánuje predložiť žiadosť o registráciu Pridopidinu v EÚ na liečbu Huntingtonovej choroby. Podľa Dr. Michaela [...]

Prelomový objav predstavuje novú nádej pre pacientov s HD

Vedci z Weizmannovho inštitútu v Izraeli zverejnili výsledky štúdie na zvieratách, ktoré sú obrovským prísľubom pre liečbu Huntingtonovej choroby. Zistili, že dva [...]