Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne aktualizované výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvými výsledkami naznačujúcimi selektívne zapojenie alel do cieľa s WVE-003 pri Huntingtonovej chorobe
September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Jednorazové dávky WVE-003 sa zdajú byť všeobecne bezpečné a dobre tolerované CSF mutantný huntingtin (mHTT) proteín sa znížil po jednorazových dávkach 30 alebo 60 mg; priemerné zníženie mHTT v oboch skupinách bolo 22% (medián zníženia 30%) od východiskovej hodnoty 85 dní po jednorazovej dávke Prečítajte si viac...