Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne aktualizované výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvými výsledkami naznačujúcimi selektívne zapojenie alel do cieľa s WVE-003 pri Huntingtonovej chorobe

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Jednorazové dávky WVE-003 sa zdajú byť všeobecne bezpečné a dobre tolerované CSF mutantný huntingtin (mHTT) proteín bol znížený po jednorazových dávkach 30 alebo 60 mg; priemerné zníženie mHTT v oboch kohortách bolo Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

Spoločnosť uniQure oznamuje aktualizáciu kohorty s nízkymi dávkami v klinickom skúšaní fázy I/II génovej terapie AMT-130 na liečbu Huntingtonovej choroby

~ Liečba je vo všeobecnosti dobre tolerovaná bez významných bezpečnostných problémov súvisiacich s AMT-130 u liečených pacientov počas jedného roka sledovania ~ ~ V mozgovomiechovom moku (CSF) sa po 12 mesiacoch pozorovalo priemerné zníženie mutovaného HTT (mHTT) o 53,8% Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.

Zhrnutie mesiaca informovanosti máj

Mesiac informovanosti Máj 2022 sa skončil. Medzi webinármi, víkendmi mimo domova a podujatím Light It Up For HD prichádzalo veľa iniciatív od všetkých rôznych združení. Medzinárodná Huntingtonova asociácia a Európska Huntingtonova asociácia Prečítajte si viac...

Bylo by to veľmi náročné.
sk_SKSlovak