Archív

FDA udeľuje programu PTC518 Huntingtonova choroba označenie Fast Track

PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody skorých interakcií s FDA a môžu byť [...]

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala žiadosť o uvedenie na európsky trh [...]

Kronika neúnavného pátrania: Vznik nadácie

Patrím do tretej generácie rodiny postihnutej Huntingtonovou chorobou, ale až v roku 2024 sa mi vďaka neúnavnému úsiliu môjho druhého otca F. Cooka podarilo [...]

IROS, Prilenia a Medzinárodná asociácia pre Huntingtonovu chorobu spolupracujú na vôbec prvej štúdii Huntingtonovej choroby (HD) v regióne MENA

Abú Zabí, Spojené arabské emiráty; 19. júna 2024: IROS, zmluvná výskumná organizácia so sídlom v Abú Zabí (súčasť skupiny M42), spolupracuje s Prilenia Therapeutics, biotechnologickou spoločnosťou v klinickej fáze, a Medzinárodnou [...]

Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné spomalenie progresie Huntingtonovej choroby v závislosti od dávky a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," [...]

Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný huntingtin (mHTT), ktorý je [...]

Spoločnosť PTC dnes oznámila sľubné 12-mesačné výsledky svojej štúdie fázy 2 PIVOT-HD s perorálnym PTC518  

V 12. mesiaci sa mutantný huntingtín (mHTT) v krvi znížil o 22% a 43% pri dávkach 5 mg a 10 mg. Podobný výsledok bol pozorovaný v mozgovomiechovom moku, kde sa [...]

Štúdia fázy 2 spoločnosti Sage Therapeutics potvrdzuje kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby

Začiatkom tohto týždňa spoločnosť Sage Therapeutics oznámila výsledky svojej štúdie SURVEYOR, ktorá kvantifikovala kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby. Pomocou HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) merali rozdiel medzi [...]

Aktuálne informácie z Blízkeho východu a severnej Afriky

Prezident IHA Svein Olaf Olsen bol hlavným rečníkom na tému Huntingtonovej choroby na kongrese o zriedkavých chorobách v MENA v Abú Zabí minulý mesiac. Hovoril o naliehavej potrebe [...]

FDA udeľuje spoločnosti uniQure označenie Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Dnes sme v komunite Huntington veľmi šťastní. Spoločnosť Uniqure oznámila, že získala označenie "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pre výskumnú génovú terapiu AMT-130.