Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Študentka z Toronta napísala knihu, aby sa ostatní správali k jej starému otcovi láskavo 11. decembra 2024 - Toronto, Ontário, Kanada Väčšina ľudí nikdy nepočula o Huntingtonovej chorobe. Tento nedostatok povedomia znamená, že ľudia žijúci s týmto zriedkavým ochorením sú často nepochopení a zle sa s nimi zaobchádza, najmä v zdravotníckom systéme. Mimozemšťan Bloopy
Spoločnosť uniQure včera vydala tlačovú správu, v ktorej oznámila, že sa dohodla s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na kľúčových prvkoch zrýchleného schvaľovacieho postupu pre program AMT-130 spoločnosti uniQure v oblasti Huntingtonovej choroby. Kľúčové informácie sú nasledovné: - Americký úrad pre potraviny a lieky (FDA) súhlasí s tým, že údaje z prebiehajúcich
Dimitri Poffé je už známym členom komunity HD. Po pozitívnom teste na Huntingtonovu chorobu sa Dimitri vydal na cestu na bicykli po Južnej Amerike. V rámci tohto projektu s názvom Explore for Huntington (Preskúmajte Huntingtona) Dimitri navštívil niekoľko združení a rodín s HD a snažil sa zvýšiť povedomie o Huntingtonovej chorobe. "Súčasnosť je v réžii
2. decembra 2024 - PTC dostane $1,0B v hotovosti pri uzavretí -- PTC má nárok na získanie až $1,9B vo vývojových, regulačných a predajných míľnikoch -- PTC sa bude podieľať na zisku v USA a na dvojciferných licenčných poplatkoch z čistého predaja mimo USA -- Novartis prevezme globálne zodpovednosti za vývoj, výrobu a obchod po dokončení placebom kontrolovanej časti
Štúdia fázy 2 DIMENSION nesplnila svoj primárny cieľ Dalzanemdor bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný; neboli pozorované žiadne nové bezpečnostné signály Na základe týchto údajov spoločnosť neplánuje ďalší vývoj dalzanemdoru CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 20. novembra 2024 - Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) dnes oznámila hlavné výsledky štúdie fázy 2
TLAČOVÁ SPRÁVA - 25. októbra 2024, Moskva, Idaho, USAS potešením oznamujeme vydanie novej knihy o Huntingtonovej chorobe (HD) s názvom "Životné životy": Christy Dearien s predslovom Jimmyho Pollarda. V knihe Livable Lives sa Christy delí o svoju vlastnú rodinu s HD
Cambridge, Spojené kráľovstvo, 2. októbra 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), súkromná biotechnologická spoločnosť skúmajúca lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť nestabilitu DNA a spomaliť neurodegeneráciu pri Huntingtonovej chorobe, myotonickej dystrofii typu 1 a podobných ochoreniach s expanziou tripletových opakovaní, dnes oznamuje úspešné uzavretie svojej série v hodnote 35 miliónov libier (cca 1,4 mil.
PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody včasnej interakcie s FDA a môžu mať nárok na prioritné preskúmanie a urýchlené schválenie. Nasleduje to po zverejnení 12-mesačných priebežných údajov zo štúdie fázy 2 spoločnosti PTC, ktorá
Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala Európskej agentúre pre lieky (EMA) európsku žiadosť o registráciu (MAA) pre pridopidín ako liek na Huntingtonovu chorobu (HD). MAA
Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Študentka z Toronta napísala knihu, aby sa ostatní správali k jej starému otcovi láskavo 11. decembra 2024 - Toronto, Ontário, Kanada Väčšina ľudí nikdy nepočula o Huntingtonovej chorobe. Tento nedostatok povedomia znamená, že ľudia žijúci s týmto zriedkavým ochorením sú často nepochopení a zle sa s nimi zaobchádza, najmä v zdravotníckom systéme. Mimozemšťan Bloopy
Spoločnosť uniQure včera vydala tlačovú správu, v ktorej oznámila, že sa dohodla s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na kľúčových prvkoch zrýchleného schvaľovacieho postupu pre program AMT-130 spoločnosti uniQure v oblasti Huntingtonovej choroby. Kľúčové informácie sú nasledovné: - Americký úrad pre potraviny a lieky (FDA) súhlasí s tým, že údaje z prebiehajúcich
Dimitri Poffé je už známym členom komunity HD. Po pozitívnom teste na Huntingtonovu chorobu sa Dimitri vydal na cestu na bicykli po Južnej Amerike. V rámci tohto projektu s názvom Explore for Huntington (Preskúmajte Huntingtona) Dimitri navštívil niekoľko združení a rodín s HD a snažil sa zvýšiť povedomie o Huntingtonovej chorobe. "Súčasnosť je v réžii
2. decembra 2024 - PTC dostane $1,0B v hotovosti pri uzavretí -- PTC má nárok na získanie až $1,9B vo vývojových, regulačných a predajných míľnikoch -- PTC sa bude podieľať na zisku v USA a na dvojciferných licenčných poplatkoch z čistého predaja mimo USA -- Novartis prevezme globálne zodpovednosti za vývoj, výrobu a obchod po dokončení placebom kontrolovanej časti
Štúdia fázy 2 DIMENSION nesplnila svoj primárny cieľ Dalzanemdor bol vo všeobecnosti dobre tolerovaný; neboli pozorované žiadne nové bezpečnostné signály Na základe týchto údajov spoločnosť neplánuje ďalší vývoj dalzanemdoru CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 20. novembra 2024 - Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) dnes oznámila hlavné výsledky štúdie fázy 2
TLAČOVÁ SPRÁVA - 25. októbra 2024, Moskva, Idaho, USAS potešením oznamujeme vydanie novej knihy o Huntingtonovej chorobe (HD) s názvom "Životné životy": Christy Dearien s predslovom Jimmyho Pollarda. V knihe Livable Lives sa Christy delí o svoju vlastnú rodinu s HD
Cambridge, Spojené kráľovstvo, 2. októbra 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), súkromná biotechnologická spoločnosť skúmajúca lieky s malými molekulami, ktoré by mohli zastaviť nestabilitu DNA a spomaliť neurodegeneráciu pri Huntingtonovej chorobe, myotonickej dystrofii typu 1 a podobných ochoreniach s expanziou tripletových opakovaní, dnes oznamuje úspešné uzavretie svojej série v hodnote 35 miliónov libier (cca 1,4 mil.
PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody včasnej interakcie s FDA a môžu mať nárok na prioritné preskúmanie a urýchlené schválenie. Nasleduje to po zverejnení 12-mesačných priebežných údajov zo štúdie fázy 2 spoločnosti PTC, ktorá
Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala Európskej agentúre pre lieky (EMA) európsku žiadosť o registráciu (MAA) pre pridopidín ako liek na Huntingtonovu chorobu (HD). MAA
Slovak 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian