Novinky

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Prečítajte si viac "

FDA udeľuje programu PTC518 Huntingtonova choroba označenie Fast Track

PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody včasnej interakcie s FDA a môžu mať nárok na prioritné preskúmanie a urýchlené schválenie. Nasleduje to po zverejnení 12-mesačných priebežných údajov zo štúdie fázy 2 spoločnosti PTC, ktorá

Prečítajte si viac "

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala Európskej agentúre pre lieky (EMA) európsku žiadosť o registráciu (MAA) pre pridopidín ako liek na Huntingtonovu chorobu (HD). MAA

Prečítajte si viac "

Kronika neúnavného pátrania: Vznik nadácie

Patrím do tretej generácie rodiny postihnutej Huntingtonovou chorobou, ale až v roku 2024 sa vďaka neúnavnému úsiliu môjho druhého otca F. Cooka podarilo potvrdiť, ako sa choroba dostala do rodiny. Môj prastarý otec z matkinej strany, Francúz Charles Novel-Catin (1883 - 1936),

Prečítajte si viac "

IROS, Prilenia a Medzinárodná asociácia pre Huntingtonovu chorobu spolupracujú na vôbec prvej štúdii Huntingtonovej choroby (HD) v regióne MENA

Abú Zabí, SAE; 19. júna 2024: Spoločnosť IROS, zmluvná výskumná organizácia so sídlom v Abú Zabí (súčasť skupiny M42), spolupracuje s biotechnologickou spoločnosťou Prilenia Therapeutics, ktorá sa nachádza v klinickej fáze, a Medzinárodnou asociáciou pre Huntingtonovu chorobu (IHA) na plánovaní vôbec prvého klinického skúšania Huntingtonovej choroby (HD) v SAE a regióne MENA,

Prečítajte si viac "

Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné, od dávky závislé spomalenie progresie Huntingtonovej choroby a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," uviedol doktor Walid Abi-Saab, hlavný lekár spoločnosti uniQure. "Veríme, že ide o prvú klinickú štúdiu akéhokoľvek skúmaného lieku

Prečítajte si viac "

Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný proteín huntingtin (mHTT) a zachováva zdravý proteín huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedincov s Huntingtonovou chorobou. Výsledky skúšaniaV analýze sa porovnával

Prečítajte si viac "

Štúdia fázy 2 spoločnosti Sage Therapeutics potvrdzuje kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby

Začiatkom tohto týždňa spoločnosť Sage Therapeutics oznámila výsledky svojej štúdie SURVEYOR, ktorá kvantifikovala kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby. Pomocou HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) merali rozdiel medzi 29 zdravými dobrovoľníkmi a 40 účastníkmi s HD. Ako sekundárny výsledok štúdie sa merala bezpečnosť a znášanlivosť

Prečítajte si viac "

Aktuálne informácie z Blízkeho východu a severnej Afriky

Prezident IHA Svein Olaf Olsen bol hlavným rečníkom na tému Huntingtonovej choroby na kongrese o zriedkavých chorobách v MENA v Abú Zabí minulý mesiac. Hovoril o naliehavej potrebe zriadiť v regióne centrum excelentnosti pre neurodegeneratívne ochorenia a podporiť klinický výskum. To sa dokonale zhoduje so zámerom regiónu

Prečítajte si viac "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Prečítajte si viac "

FDA udeľuje programu PTC518 Huntingtonova choroba označenie Fast Track

PTC518 je perorálny liek, ktorý znižuje produkciu mutovaného proteínu Huntingtin, ktorý spôsobuje progresiu ochorenia. Programy s označením Fast Track môžu využívať výhody včasnej interakcie s FDA a môžu mať nárok na prioritné preskúmanie a urýchlené schválenie. Nasleduje to po zverejnení 12-mesačných priebežných údajov zo štúdie fázy 2 spoločnosti PTC, ktorá

Prečítajte si viac "

Pridopidín spoločnosti Prilenia na liečbu Huntingtonovej choroby prijatý na preskúmanie európskej registrácie

Spoločnosť Prilenia, biotechnologická spoločnosť v klinickom štádiu, ktorá sa zameriava na naliehavé poslanie vyvinúť nové liečivá na spomalenie progresie neurodegeneratívnych ochorení a neurovývojových porúch, podala Európskej agentúre pre lieky (EMA) európsku žiadosť o registráciu (MAA) pre pridopidín ako liek na Huntingtonovu chorobu (HD). MAA

Prečítajte si viac "

Kronika neúnavného pátrania: Vznik nadácie

Patrím do tretej generácie rodiny postihnutej Huntingtonovou chorobou, ale až v roku 2024 sa vďaka neúnavnému úsiliu môjho druhého otca F. Cooka podarilo potvrdiť, ako sa choroba dostala do rodiny. Môj prastarý otec z matkinej strany, Francúz Charles Novel-Catin (1883 - 1936),

Prečítajte si viac "

IROS, Prilenia a Medzinárodná asociácia pre Huntingtonovu chorobu spolupracujú na vôbec prvej štúdii Huntingtonovej choroby (HD) v regióne MENA

Abú Zabí, SAE; 19. júna 2024: Spoločnosť IROS, zmluvná výskumná organizácia so sídlom v Abú Zabí (súčasť skupiny M42), spolupracuje s biotechnologickou spoločnosťou Prilenia Therapeutics, ktorá sa nachádza v klinickej fáze, a Medzinárodnou asociáciou pre Huntingtonovu chorobu (IHA) na plánovaní vôbec prvého klinického skúšania Huntingtonovej choroby (HD) v SAE a regióne MENA,

Prečítajte si viac "

Spoločnosť uniQure oznamuje pozitívne priebežné údaje, ktoré preukazujú spomalenie progresie ochorenia v štúdiách fázy I/II AMT-130 pre HD

"Veľmi nás tešia tieto nové údaje, ktoré preukazujú štatisticky významné, od dávky závislé spomalenie progresie Huntingtonovej choroby a zníženie NfL v CSF po 24 mesiacoch," uviedol doktor Walid Abi-Saab, hlavný lekár spoločnosti uniQure. "Veríme, že ide o prvú klinickú štúdiu akéhokoľvek skúmaného lieku

Prečítajte si viac "

Spoločnosť Wave Life Sciences oznamuje pozitívne výsledky štúdie fázy 1b/2a SELECT-HD s prvým klinickým dôkazom zníženia hladiny mutovaného huntingtínu pri Huntingtonovej chorobe

Spoločnosť Wave Life Sciences dnes oznámila pozitívne výsledky štúdie SELECT-HD, našej placebom kontrolovanej štúdie fázy 1b/2a, ktorá hodnotí skúmanú liečbu WVE-003. Tieto výsledky dokazujú, že WVE-003 selektívne znižuje toxický mutantný proteín huntingtin (mHTT) a zachováva zdravý proteín huntingtin divokého typu (wtHTT) u jedincov s Huntingtonovou chorobou. Výsledky skúšaniaV analýze sa porovnával

Prečítajte si viac "

Štúdia fázy 2 spoločnosti Sage Therapeutics potvrdzuje kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby

Začiatkom tohto týždňa spoločnosť Sage Therapeutics oznámila výsledky svojej štúdie SURVEYOR, ktorá kvantifikovala kognitívny vplyv Huntingtonovej choroby. Pomocou HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) merali rozdiel medzi 29 zdravými dobrovoľníkmi a 40 účastníkmi s HD. Ako sekundárny výsledok štúdie sa merala bezpečnosť a znášanlivosť

Prečítajte si viac "

Aktuálne informácie z Blízkeho východu a severnej Afriky

Prezident IHA Svein Olaf Olsen bol hlavným rečníkom na tému Huntingtonovej choroby na kongrese o zriedkavých chorobách v MENA v Abú Zabí minulý mesiac. Hovoril o naliehavej potrebe zriadiť v regióne centrum excelentnosti pre neurodegeneratívne ochorenia a podporiť klinický výskum. To sa dokonale zhoduje so zámerom regiónu

Prečítajte si viac "
sk_SKSlovak
Prejsť na obsah